一例难治复发 AML 患者，高肿瘤负荷下，经过挽救性移植，顺利「脱白」

急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的急性白血病，20%-30% 的初治 AML 患者在接受标准的诱导治疗后达不到完全缓解，有 70% 左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病。目前治疗难治性 AML 的主要手段有挽救性化疗、靶向治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植。

本文为大家分享的这位难治性急性髓系白血病的患者，经挽救性移植重获新生，如今已经顺利「脱白」！

病例分享

2017 年 4 月，患者无明显诱因出现乏力，伴腰背部疼痛，无发热，无头晕、头痛，无恶心，呕吐，未接受特殊治疗。后右侧手臂肘部可触及包块，起初大小约 0.5x0.5 cm，皮肤红肿，肿块范围逐渐变大，右侧膝关节出现疼痛。血常规显示：WBC（白细胞计数）29.21x10^9/L，HGB（血红蛋白）71 g/L，PLT（血小板）39x10^9/L。

随后，患者来到河北燕达陆道陪医院，入住移植科五病区卢岳主任组。

完善相关检查

形态学：骨髓增生 I 级，原始细胞占 81%，Aure 小体可见，考虑急性髓系白血病成熟型 (AML-M2)。

免疫分型：70.33% 细胞 (占有核细胞) 表达 CD34，CD117，HLA-DRCB33/CD371，CD38，MPOCD123，C13 部分表达 CD64，CD36，CD96，不表达 CD7，CD56，CD19，CD11b，CD22，cCD3，CD61CD15，CD2,tim-3，CD24，CD14，CD11，CD4，CD9，为恶性幼稚髓系细胞。

染色体：46，XX[20]。

融合基因：MLL-PTD 基因阳性 (22.79%)。FLT3-ITD 阳性 (54.5%)，RUNX1V452 G 阳性 (胚系来缘)，诊断急性髓系白血病。

查体：右侧时关节红肿，皮温高，前臂肿胀，活动不受限，左侧手臂无异常，右侧胭窝处可触及肿块，大小约 2x3 cm，皮肤红，皮温高，有触痛，质韧，活动度差。

治疗过程

给予一疗程化疗后，患者血象恢复，行骨穿评估病情，原始细胞占 20.5%，未达到缓解。给予口服舒尼替尼靶向治疗后，检查原始粒细胞占 2%，达到形态学缓解，考虑舒尼替尼治疗有效。继续进行多个疗程化疗，同时根据血象配合舒尼替尼及米哚妥林靶向治疗。2017 年 8 月 16 日，再次行骨穿检查，提示骨髓增生 V 级，原始细胞比例 69.5%，骨髓流式检查异常髓系原始细胞占 62.13%。

对于难治性白血病，已无法通过常规治疗达到缓解，为控制患者病情争取生的希望，卢岳主任团队决定为患者进行挽救性移植。

2017 年 9 月，患者接受了供者为其儿子的半相合 (供者 18 岁男性，HLA7/10，血型 A 供 O) 造血干细胞移植。住院期间出现肠道急性 GVHD 经治疗后好转。移植后+64d，+77d 分别复查骨腰穿提示未见异常。移植后输注 1 次供者冻存干细胞以预防复发。

2018 年 10 月 15 日，患者移植后 1 年余，因「咳嗽 2 天」入院治疗，查肺部 CT 提示两肺炎性病变，后期合并肺部慢性 GVHD，经治疗后肺部感染好转，肺部慢性 GVHD 持续半年左右。

期间患者历次复查本病均处于缓解状态。2022 年 9 月，患者来院进行五年大查，骨穿结果显示缓解。高肿瘤负荷下的挽救性移植，在经历漫长且艰辛移植后抗 GVHD、抗感染的战斗后，患者终于迎来了「脱白」。

病例点评

本病例的治疗过程很波折，从高肿瘤负荷挽救性移植，到移植后慢性 GVHD 的应对，移植科五病区医生团队应对挑战，果断决定移植，根据患者病情及时调整治疗，适宜的预处理方案，及时有效的抗 GVHD 及抗感染治疗以及采用免疫治疗预防复发等，尽可能最大化地为患者争取机会，保证患者移植后生活质量，医患齐心，最终帮助患者战胜疾病，重获新生。