全球首个 FDA 获批的 CLD 相关血小板减少症 TPO-RA 类药物中国上市

复星医药 7 月 4 日宣布，其首个引进的小分子创新药苏可欣®（通用名：马来酸阿伐曲泊帕片，简称「阿伐曲泊帕」）在中国上市，用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者治疗。阿伐曲泊帕是目前全球首个 FDA 批准用于 CLD 相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。此次在中国的上市，填补了国内 CLD 相关血小板减少症治疗领域的用药空白，并为中国 CLD 相关血小板减少症患者引入了全球领先的「强效持久、安全方便」的诊疗新方案。

上市大会邀请到了复旦大学附属中山医院樊嘉院士、华中科技大学同济医学院附属同济医院陈孝平院士、北京清华长庚医院董家鸿院士作为嘉宾，并进行开场致辞。

樊嘉院士

复旦大学附属中山医院

「 苏可欣®在中国的获批上市，是复星医药创新成果的又一里程碑。」

陈孝平院士

华中科技大学同济医学院附属同济医院

「 苏可欣®的上市为临床医生提供了更多可选择的治疗方案，将造福中国血小板减少症患者的目标落到实处。」

董家鸿院士

北京清华长庚医院

「 作为中国首个获批用于慢性肝病相关血小板减少症的药物，苏可欣®必将大幅提升临床医生有创性检查、手术的便利性，提高患者的生活质量。」

北京大学第一医院王贵强教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、东南大学附属中大医院滕皋军教授，复旦大学附属中山医院周俭教授、中山大学附属肿瘤医院陈敏山教授出席大会，并担任大会主席。

复星医药总裁兼首席执行官吴以芳表示，苏可欣®在中国上市打破了 CLD 相关血小板减少症治疗长期缺乏创新、高效药物的尴尬局面，为中国 CLD 相关血小板减少症患者引入了全球领先的临床诊疗新方案。复星医药将持续以创新研发为核心驱动因素，围绕未被满足的临床需求，加快创新药研发，为患者和客户提供优质、可及的产品与服务。

复星医药总裁兼首席执行官吴以芳致辞

患者基数庞大 亟需高效安全的临床诊疗方案

血小板虽是体积最小的血细胞，但它的作用地位十分重要且不可替代，它的主要功能包括促进止血和加速凝血，是有创医学操作和外科手术开展的重要保障之一。当外周血血小板计数（PLT）＜100×109/L 时，临床上将其定义为血小板减少症。

血小板减少症是慢性肝病患者常见的并发症之一，中国作为肝病大国，具有庞大的患者数量。数据显示，我国乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）感染者分别有 9000 万和 1000 万。与此同时，还有约 1.73 至 3.38 亿非酒精性脂肪性肝病患者和至少 6200 万酒精性肝病患者，其中多达 700 万人患有肝硬化 [1]。

另据报道，高达 78% 的肝硬化患者伴随不同程度的血小板减少 [2]。当一位慢性肝病患者合并血小板减少症时，他的出血风险会显著增高，继而导致一系列临床有创性检查及治疗无法照常进行，例如肝脏穿刺活检、肝癌介入治疗等，使得临床诊治过程变得相当棘手。由此可见，在需要进行手术或其它有创检查时，CLD 相关血小板减少症患者对在短时间内快速提升血小板计数的需求尤为迫切。

长久以来，国内被批准用于 CLD 相关血小板减少症的治疗方案，仅有血小板输注一种，患者面临着血小板供应不足、潜在感染等风险，亟待更高效、便捷、安全的治疗手段。

填补 CLD 相关血小板减少症治疗领域用药空白  

新一代 TPO 受体激动剂带来新突破

作为目前全球首个 FDA 获批治疗 CLD 相关血小板减少症的新一代 TPO-RA，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内 CLD 相关血小板减少症治疗领域的用药空白，为患者带来了全新的治疗选择。目前，阿伐曲泊帕已成为国内唯一获得肝病相关指南推荐的升血小板药物。

大会主席王贵强教授，中华医学会感染病学分会主任委员、北京大学第一医院感染疾病科主任兼肝病中心主任

中华医学会感染病学分会主任委员、北京大学第一医院感染疾病科主任兼肝病中心主任王贵强教授表示，「慢性肝病患者如果合并血小板减少症，患者的出血风险显著增高，将会导致患者的一系列临床有创性检查及治疗无法照常进行，例如肝脏穿刺活检、肝癌介入治疗等，使得患者的临床诊治过程变得相当棘手。苏可欣®（阿伐曲泊帕）正式上市，对慢性肝病相关血小板减少症患者而言是切实的好消息。」

近年来，新一代 TPO 受体激动剂研究取得了较大的进展，引发学界广泛关注。新一代 TPO 受体激动剂阿伐曲泊帕属于小分子非肽类，不会与内源性血小板生成素（TPO）产生序列同源性和免疫原性，无抗体生成风险，并且具有叠加升血小板效应，使得血小板计数更加持久地维持在安全水平，潜在血栓风险低。不受饮食限制的口服用药方式，也提高了血小板减少症患者的生活质量，有望为中国患者提供「强效持久、安全方便」的治疗方案。

适应症商业化整体布局 

全面提升中国患者临床获益

在临床诊疗中，血小板减少症可继发于多种疾病，增加出血风险的同时延缓治疗进程，并最终影响到患者的长期生存。除 CLD 相关血小板减少症外，阿伐曲泊帕还在肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）、免疫性血小板减少症（ITP）等领域积极布局，希望给中国更多血小板减少症患者提供创新的治疗方案选择。

大会主席马军教授，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示，在 2019 年最新版 CSCO 专家共识中，口服 TPO-RA 首次被推荐用于传统治疗药物疗效不佳的肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）患者的治疗，其临床疗效初步显现。此次阿伐曲泊帕获批用于 CLD 相关血小板减少症患者，正是一个良好的开端，期盼其能够为更多国内患者带去安全便捷的治疗选择。

大会主席吴德沛教授，中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任

中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，阿伐曲泊帕在 CLD 相关血小板减少适应症获批让一线医生感到振奋，希望阿伐曲泊帕能够加速其在中国慢性免疫性血小板减少症（ITP）注册临床试验的进展，早日为国内 ITP 患者带来更新的治疗方案以及更多临床获益。

* 以上依次为：苏可欣®中国上市会上海会场、北京会场、广州会场现场照片

复星医药副总裁、复星医药产业公司高级副总裁、江苏复星医药董事长李胜利表示，苏可欣®的上市将为中国 CLD 相关血小板减少症患者引入临床治疗新模式。复星医药也将围绕提升患者生活质量的需求，构建「医药+保险+健康管理」的全生态系统，通过药品适应症拓展、药品供应保障、创新支付方式、数字化平台的融合，帮助更多中国患者更轻松、更便捷地取得治疗获益。

 

[1]Xiao J, Wang F, Wong NK, at al. Global liver disease burdens and research trends: Analysis from a Chinese perspective. J Hepatol. 2019,71(1): 212–221.

[2]Miller JB, Figueroa EJ, Haug RM, et al. Thrombocytopenia in Chronic Liver Disease and the Role of Thrombopoietin Agonists. Gastroenterol Hepatol (N Y). 2019 Jun;15(6):326-332.

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