精准靶向治疗，助力罕见病重症肌无力患者恢复

陈大哥今年 55 岁，年轻时是一名篮球运动员，10 多年前他的身体出现了一系列怪症状：起初看东西很累，眼皮没办法抬起来，之后讲话也觉得费力，讲几句就得歇一歇喘口气，手脚也开始越来越没力气，走两步路都满头大汗。7 年前经湖州中心医院神经内科诊治后确诊为重症肌无力。

病情诊断明确后，陈大哥进行了胸腺瘤切除术，术后进行放疗，并且使用过包括激素在内的多种免疫抑制剂、人免疫球蛋白治疗，但效果总是欠佳：眼皮仍然难以抬起，四肢无力，只能终日卧床休息，在家勉强能够走几步上个厕所，外出必须依靠家人推着轮椅。

什么是重症肌无力

重症肌无力是一种 罕见的、慢性自身免疫性疾病，通常因神经-肌肉接头处乙酰胆碱受体（AchR）功能损伤，阻止了乙酰胆碱信号的传递，引起神经肌肉功能障碍，最终造成患者全身肌肉的无力。

重症肌无力轻症可能只表现为睁眼困难，复视等，严重的患者可能累及呼吸肌无力造成呼吸衰竭死亡。因此该病有病程长、难治愈、易复发、易发展成危重症的特点，2018 年已被纳入国内《第一批罕见病目录》。

作为陈大哥的主治医师，卢振产医师一直关心着陈大哥的病况。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗基本依靠传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，很多重症肌无力治疗难以达到医师和患者希望的理想效果，这也是当前重症肌无力的治疗难点。陈大哥就是因为长期服用胆碱酯酶抑制剂导致腹痛腹泻，服用糖皮质激素后对血糖等代谢产生影响而出现了糖尿病、骨质疏松等。

正是因为这个原因，市中心医院神经内科神经肌肉免疫疾病亚专科团队也密切关注着治疗重症肌无力新药的进展。他们了解到，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的 FcRn 拮抗剂，能够精准靶向清除重症肌无力患者体内的致病性免疫球蛋白 G（IgG）抗体，且对其他免疫球蛋白影响很小，在治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力上效果确切，起效迅速。

2024 年 1 月 1 日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一执行，其中就包括罕见病重症肌无力的创新药和特效药—艾加莫德α注射液。 了解到该药物已经进入湖州后，市中心医院神经内科团队第一时间帮着陈大哥联系，并进行了精准的靶向药物治疗。在治疗方案的不断优化下，陈大哥也正在逐渐恢复。

当下，在医护人员的关心照顾和医保政策的帮助支持下，越来越多类似于陈大哥这样的神经免疫疾病患者已经能够得到精准的靶向治疗，症状也得以明显改善。相信假以时日，他们一定能够重新回归家庭和社会。