传统风湿免疫性疾病的治疗
虽然一直在「升级打怪」
不断进步
但不少朋友依然在烦恼
药物效果不给力、
病情老是「回弹」
或是被长期的副作用困扰
……
别担心
医学的脚步从未停歇!
最近,CAR-T 细胞疗法
在一些难治性
自身免疫性疾病中
崭露头角
它就像为免疫系统
配备了「精确制导」的
修复部队
定向清除「捣乱」的
细胞群体
为不少患者
打开了新的希望之门
CAR-T 细胞治疗
在自身免疫性疾病领域的探索激动人心
这项治疗在全球范围内都取得了令人振奋的早期成果:
2021 年,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的 Georg Schett 教授团队在《新英格兰医学杂志》报道了全球首例接受 CAR-T 细胞治疗的严重系统性红斑狼疮(SLE)患者,这名 20 岁的女性在治疗后病情迅速缓解且未出现明显副作用。

《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表临床研究论文,首次发表 CAR-T 细胞疗法成功治疗一名年轻女性系统性红斑狼疮患者

2022 年,该团队又在《自然-医学》发表后续研究,5 名难治性红斑狼疮患者经 CAR-T 细胞治疗后全部实现症状显著改善,并成功停用所有免疫抑制剂。在长达 17 个月的随访中,没有一人复发,其中最长的一位已经将近两年半无需用药。

2022 年 Georg Schett 教授团队又在《Nature Medicine》发表 5 名难治性红斑狼疮患者经 CAR-T 细胞治疗的临床研究
近期,我国一项双靶点(BCMA-CD19)CAR-T 细胞治疗系统性红斑狼疮的多中心Ⅰ期临床试验报道,13 名系统性红斑狼疮患者接受治疗后可维持长达 46 个月的无药物治疗缓解期。

2024 年我国研究团队在风湿病顶级期刊《Ann Rheum Dis》发表双靶点(BCMA-CD19)CAR-T 细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究
不仅如此,CAR-T 细胞治疗在系统性硬化症、IgG4 相关疾病、类风湿性关节炎、炎症性肌病等其他自身免疫性疾病中也取得了不错疗效。
整个治疗过程可概括为「采集、改造、预备、回输」四步:
1、细胞采集
通过血液分离系统采集患者血液中的淋巴细胞,其他血液成分会安全回输到体内。采集过程通常持续几个小时。
2、制造「超级兵」——体外制备 CAR-T 细胞
在符合资质的实验室中,将采集到的淋巴细胞进一步的分离和纯化得到 T 淋巴细胞,并对 T 细胞进行基因改造,给它们装上能精准识别病灶细胞(比如携带 CD19 标记的异常 B 细胞)的「导航装置」(CAR),成为 CAR-T 细胞,然后扩增到用于临床治疗的细胞数量。整个制备过程一般 1 到 3 周左右,期间患者可回家等待。
3、腾出「战场」——清淋化疗
在回输 CAR-T 细胞治疗前,患者会接受一个短期的、剂量经过精确计算的化疗,目的是暂时清除体内原有的部分淋巴细胞,为即将输入的 CAR-T 细胞腾出空间和资源,让它们能更好地发挥作用。通常清淋化疗会持续 3 天,然后休息 2-3 天后即可进行 CAR-T 细胞回输。
4、CAR-T 细胞的回输与监测
CAR-T 细胞制备后需进行一系列严格质检,检测合格后运输到医院,回输前进行复温处理。患者在输注前会接受预防过敏的预处理。CAR-T 细胞通过静脉输注,分 2 次回输给患者,过程大约 10-20 分钟。输注后,患者需要住院观察一段时间,以便医疗团队评估疗效、密切监测,并随时处理可能出现的不良反应(如细胞因子释放综合征等),确保安全。
武汉大学中南医院风湿免疫科目前拥有 CAR-T 治疗的单人无菌病房和层流床,最大限度保障治疗过程的安全与舒适。


截至目前,我院风湿免疫科陈小奇主任团队已成功为两位患者实施了 CAR-T 治疗。其中首例患者已经完成治疗后 6 周的随访,未出现治疗相关的不良反应,患者已经停用激素及免疫相关治疗药物,监测相关异常抗体指标呈现下降趋势。
Q1 CAR-T 治疗红斑狼疮,是不是要把我的免疫细胞全换掉?
A1 CAR-T 疗法是一种精准医疗手段,其核心是对免疫系统进行「定点清除」和「功能重启」,而非全部更换。治疗时,先从患者血液中采集少量 T 细胞,通过基因工程为其安装可识别病变 B 细胞的「CAR 导航装置」,经体外扩增后回输体内。这些改造后的细胞能精准清除异常 B 细胞,且不损伤正常免疫功能。此后,体内的造血干细胞将重新生成健康的 B 细胞,恢复免疫平衡,实现从根本上「修复」而非「更换」的效果。
Q2 听说 CAR-T 治疗肿瘤有风险,治疗自身免疫性疾病安全吗?副作用大吗?
A2 CAR-T 疗法在肿瘤和自身免疫病治疗中均显示疗效,但两者机制与安全性特征迥异:在肿瘤治疗中,它通过高强度攻击清除癌细胞,常伴随明显的细胞因子风暴等风险;而在自身免疫病治疗中,它主要精准清除致病 B 细胞并重启免疫平衡,现有临床数据显示其副作用更轻、更可控,呈现出「高效且温和」的安全特性。
Q3 听说 CAR-T 治疗以后就不用吃激素和免疫抑制剂了?
A3 这是我们最希望实现的愿景!在目前成功的早期案例中,患者在接受单次 CAR-T 治疗后,确实可以长时间停用所有传统药物(包括激素、免疫抑制剂等),且病情保持深度缓解。但这需要一个关键前提:必须在经验丰富的顶尖医疗团队严密评估和监督下进行,绝不能自行停药。CAR-T 的目标就是让患者从长期服药和副作用中「解放」出来!
需要强调的是,CAR-T 疗法的目标是让免疫系统「重启」,从而有望不再需要长期服用激素或免疫抑制剂来控制病情。治疗中,医生根据患者具体情况调整用药,许多患者最终可能完全停药,但这并非对所有人都有效,结果因人而异。它提供了摆脱药物依赖的可能性,但并非绝对保证。
Q4 打一针 CAR-T 就能一辈子不发病了吗?
A4 从目前早期研究看,不少患者在单次治疗后,病情可长期缓解(甚至长达数年),但这不意味「根治」。CAR-T 疗法为部分自身免疫病患者带来了获得长期深度缓解的新希望,现有临床数据中已有患者实现停药并保持数年无病状态;然而,由于免疫系统的复杂性,目前尚无法保证其保护效果能永久持续,因此不能定义为「打一针即终身治愈」。该疗法被视为一种能深刻改变病程的前沿治疗,最终效果与持续时间因人而异,需在专业医生指导下进行决策与长期随访。
好文章,需要你的鼓励