第 67 届美国血液学会（ASH）年会于当地时间 2025 年 12 月 6 日-9 日在美国奥兰多盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、最具影响力的年度盛会，大会汇聚了来自全球 100 多个国家的顶尖专家、学者与临床医生，共同分享与探讨血液疾病领域的最新研究成果、突破性疗法与临床实践进展。其中，中国血液学专家的多项高质量研究入选大会口头报告与壁报展示，在国际舞台上尤为亮眼，备受瞩目。
会议期间，【FOCUS 临床科学家】特邀燕达陆道培医院造血干细胞移植科孙瑞娟主任深度解读：allo-HSCT 治疗婴儿急性白血病的单中心研究设计与核心结果、该结果对临床治疗决策的指导价值，以及供体匹配、个体化预处理等领域的未来探索方向。相关内容整理如下，以飨读者。
问题一：您本次聚焦「异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗婴儿急性白血病」的研究备受关注，请您简要介绍一下这项研究的设计与结果？
孙瑞娟主任:
目前，国际学界对于「婴儿急性白血病是否应采用 allo-HSCT」仍存在争议，本次研究正是针对这一核心争议点展开——我们总结了本中心 126 例接受 allo-HSCT 的婴儿急性白血病患者的临床数据，核心结果显示这类患者能从移植中显著获益，具体疗效数据如下：
1. 婴儿急性髓系白血病（AML）：移植后 3 年总生存率（OS）约 74%；
2. 婴儿急性淋巴细胞白血病（ALL）：分层分析显示，处于第一次完全缓解期（CR1）的患者，移植后 3 年 OS 高达 91%；即便处于第二次完全缓解期（CR2），患者 3 年 OS 仍达 72%，且该生存率显著高于单纯化疗的患者。
问题二：从临床实践角度，您的研究结果对婴儿急性白血病的治疗决策有何重要指导意义？
孙瑞娟主任:
本研究 126 例患者的临床数据，为婴儿急性白血病的治疗决策提供了关键循证医学依据，核心指导意义体现在 AML 的移植时机与疗效评估指标优化上：对于婴儿 AML 患者，传统认知中可能会将「移植前流式细胞术（FCM）检测是否转阴」作为评估移植可行性、预判长期生存的关键指标。但本研究结果显示，移植前 FCM 检测结果（是否转阴）对婴儿 AML 患者移植后的长期生存无显著影响。这一发现打破了传统评估逻辑，提示临床无需过度纠结于移植前 FCM 是否转阴，对于符合移植指征的婴儿 AML 患者，及时开展 allo-HSCT 即可为其带来生存获益，为临床决策提供了更明确的执行依据。
问题三：未来在供体匹配优化、个体化预处理方案制定或移植后长期随访管理等方面，还有哪些值得深入探索的方向？
孙瑞娟主任:
基于本研究数据，未来可围绕「供体选择、高危亚型分层、方案个体化」三大方向深入探索，核心方向如下：
1. 供体匹配优化：半相合与非血缘供体可灵活选择
本研究发现，以半相合供体或非血缘造血干细胞供体为来源的患者，移植后的长期生存率无显著差异。这一结果提示，在婴儿急性白血病的 allo-HSCT 中，无需过度追求完全相合供体，半相合供体可作为重要补充，尤其对于供体寻找困难的家庭，能显著拓宽供体选择范围，提升移植可及性。
2. 高危亚型精准干预：聚焦 KMT2A 融合基因阳性 ALL 患者
对于婴儿 ALL，本研究初步证实，携带 KMT2A 相关融合基因的患者接受 allo-HSCT 后，生存状况得到显著改善。但目前该结论基于单中心数据，未来需开展多中心、大样本量研究进一步验证，明确该亚型患者的最佳移植时机、预处理方案等细节，实现更精准的个体化治疗。
3. 延伸探索方向：预处理方案与长期管理个体化
婴儿生理机能尚未发育成熟，对预处理方案的耐受性与成人及大龄儿童存在差异，未来需结合患者年龄、体重、疾病亚型（例如 AML/ALL、是否携带融合基因）等特征，探索更安全的个体化预处理方案；同时，婴儿移植后的长期生长发育、远期并发症（例如内分泌异常、器官损伤）管理也需重点关注，通过长期随访数据构建针对性管理体系。
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