淀粉样变性是一种较为罕见且复杂的疾病，它是由于异常的淀粉样蛋白在身体组织和器官中过度沉积，从而破坏了这些组织和器官的正常结构和功能。这种蛋白沉积可以影响多个器官系统，导致各种各样的症状和并发症。当累及心脏时，心脏淀粉样变性会引发一系列严重问题，如心肌肥厚、心律失常、心力衰竭等，严重威胁患者的生命健康。肾脏也是常见的受累器官之一，淀粉样变性累及肾脏可导致肾功能损害，出现蛋白尿、水肿等症状。而且，由于淀粉样变性的临床表现多样且缺乏特异性，早期诊断往往具有一定难度，容易延误治疗时机。
日前，陆道培医院 CAR-T 细胞治疗技术再创佳绩，成功完成首例心脏淀粉样变性导致心功能衰竭患者的治疗，这一突破为淀粉样变性引发心衰的患者带来了全新的治疗希望。
病例情况
患者，男，42 岁，2023 年 5 月在外院确诊为淀粉样变性，累及心脏和肾脏。尽管接受了 14 个疗程的化疗，病情仍未缓解，且持续进展。为寻求进一步的治疗，患者来到燕达陆道培医院，完善相关检查，PET/CT 评估显示其心脏淀粉样沉积严重，心电图异常提示可能存在大面积心肌梗死。此外，多个指标显示患者已处于心功能衰竭状态，随时有猝死风险。
针对这一复杂病例，陆道培医院血液科一病区张弦主任迅速组织全科讨论，并反复请心内科专家进行会诊，评估患者治疗风险与治疗方案可行性。淀粉样变性导致的心衰治疗极为棘手，参考文献国内外只有两例类似的个例报道，这意味着，团队面临的不仅是技术上的挑战，更是对未知领域的探索。经过多次讨论与患者家属的充分沟通，团队决定尝试进行 BCMA CAR-T 细胞治疗。
2024 年 7 月，患者顺利回输 BCMA CAR-T 细胞。整个过程，患者情况稳定，未出现严重并发症。回输一个月后，评估结果显示患者病情已达到部分缓解。经过 8 个月的随访，患者恢复良好，生活自理，治疗成效显著。
本例治疗的成功进一步印证了 CAR-T 细胞治疗的巨大潜力。虽然淀粉样变性导致的心衰是非常危险的，但是我们的临床经验证实，通过 BCMA CAR-T 是可以救治这部分患者的，而且越早接受 CAR-T 治疗或可为此类患者带来更好的临床预后。
陆道培医院作为国内最早一批进行 CAR-T 临床试验的中心之一，积累了丰富的临床经验，这一成功案例再次验证了陆道培医院在血液疾病和免疫疗法领域的技术实力，为淀粉样变性导致心功能衰竭的患者开辟了新的治疗路径，也标志着 CAR-T 疗法的适应症拓展迈出了重要一步。未来，陆道培医院将持续在血液病及其他少见\罕见病领域深耕，不断拓展，勇于创新，为患者带来更多生机。
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