脐带血干细胞到底要不要留？

最近，我的一位同事就要生宝宝了，她向我咨询孩子的脐带血到底需不需要冻存。

作为一名血液科医生，我建议还是将脐带血干细胞捐献到公共库（Public bank）更有意义，而不是将脐带血冻存到私人库（Private bank）。下面，我就分享一下我的理由，供大家参考。

脐带血中冻存的是什么细胞？

脐带血（UCB, umbilical cord blood）是指胎儿娩出、脐带剪断后，留在脐带和近胎儿一侧胎盘血管内的血液。由于脐带血采集是在断脐以后进行的，因此对母亲和孩子都不会有不良影响。

每份脐带血大约有 60-120 ml，这其中含有丰富的造血干细胞（HSC，Hematopoietic stem cell），这些干细胞就是被冻存在脐血库中的细胞。

当脐带血被采集后，工作人员会检测干细胞数量、血型、HLA*（人类白细胞抗原）分型和有无细菌污染等。在检测合格并登记后，脐带血干细胞就可以长期冻存于-196℃ 的液氮中了。

什么是 HLA？

*HLA 是位于第 6 号染色体上的一组基因，具有高度的多态性。进行造血干细胞移植时，如果供受者之间 HLA 不相合，则出现移植排斥的风险大大增加，会导致移植失败。

所以在移植时，首选同胞兄弟姐妹（HLA 全相合的可能性为 25%，半相合为 50%），其次可以选择父母或子女（几乎 100% 为半相合）作为造血干细胞供者，或选择骨髓库（需 HLA 完全匹配）的非血缘供者、脐血库（需要 HLA 完全或大部分匹配）的脐带血干细胞。

此外，脐带和胎盘组织中还含有大量的间充质干细胞，但这些细胞是不冻存的。

近年来，人们发现间充质干细胞可分化成多种组织细胞（如神经、肌肉、软骨等），并具有旁分泌和免疫调节的作用，因而可用于组织损伤的修复、自身免疫性疾病的治疗等。

由于间充质干细胞治疗不需要进行 HLA 配型，因而选用他人的间充质干细胞治疗即可，所以也就无需冻存自体的细胞了。

脐带血干细胞能用于哪些疾病的治疗？

脐带血干细胞具有很强的增殖和分化能力，能够在人体内进一步形成各种成熟的血细胞，如白细胞、红细胞和巨核细胞等，以重建造血。同时，它也能分化成各种免疫细胞，重建人体的免疫系统。

目前，脐带血干细胞移植技术已十分成熟，并已被批准可以用于下 80 多种疾病的治疗：

血液系统恶性疾病： 白血病、淋巴瘤等。

非恶性血液疾病： 再生障碍性贫血、原发性血小板增多症等。

遗传代谢性疾病： 粘多糖贮积病、地中海贫血等。

免疫系统疾病： 重症联合免疫缺陷病等。

非血液系统恶性肿瘤： 神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等。

为什么不建议将脐带血干细胞冻存在私人库？

主要的原因就是冻存的自体脐带血干细胞用到的几率太太太小了。

根据文献报道，全世界自体脐带血干细胞用到的几率大概在 0.25%（1/400）至 0.0005%（1/200,000）[1]。这其中的原因主要有以下几点：

1. 恶性肿瘤的发生率并不高。

根据《国家儿童肿瘤监测年报（2022）》的数据，2019 至 2020 年我国儿童肿瘤平均发病率为 125.72/100 万，排名前三位的癌种分别为白血病（32.89%，相当于 4.1 例/10 万人），中枢神经系统肿瘤（15.18%）和淋巴瘤（9.71%）。

2. 造血干细胞移植主要用于治疗血液系统疾病，但并不是唯一的方法。

例如儿童急性淋巴细胞白血病，大部分的患者都可以通过化疗治愈，而不需要进行造血干细胞移植。

而且，各种靶向药物或免疫治疗如今也是发展迅猛，成为了血液肿瘤的较为有效的治疗手段；而对于地中海贫血、血友病等遗传性疾病，基因治疗也逐步开始用于临床 [2]。

3. 自体脐带血干细胞并不一定是最优选择。

尽管自体脐带血干细胞移植没有排异反应，但脐带血干细胞植活慢，且自体造血干细胞移植没有移植物抗白血病效应，因而移植后复发的风险会比异基因移植高。

所以，针对高危白血病的治疗，血液科医生会更倾向于选择异基因全相合或半相合的供者，而不会选择自体脐带血干细胞。

而且，如果孩子很小就得了白血病的话，也不能保证冻存的自体干细胞就是完全健康的。

对于一些遗传性疾病，如地中海贫血等，由于自体脐带血干细胞本身就是存在缺陷的，因而也只能选择他人的脐带血或亲缘的造血干细胞移植才可以治疗。

适用情况

只有在以下两种情况下，自体脐带血干细胞才具有优势：

● 患儿为重型再生障碍性贫血（骨髓衰竭性疾病）时，自体脐带血干细胞移植既可以重建造血和免疫，又不会发生排异反应。

● 原发耐药或常规化疗后复发的实体瘤患者，自体脐带血干细胞移植可以支持患者接受更高强度的化疗。

4. 自体脐带血干细胞数量有限。

如果真是需要选择自体脐带血干细胞移植，但患者的体重超过了 40 kg，则干细胞的数量可能就不足以支持移植。尽管目前已有扩增脐血干细胞的方法，但毕竟需要一定的时间。

如果必须选择脐带血干细胞，医生们也会在公共库中查找到更多 HLA 完全或大部分相合的脐带血，选择其中干细胞数量多、更新鲜（冻存时间短）的干细胞来应用。

捐献脐带血干细胞都有哪些好处？

首先，捐献脐带血干细胞是将干细胞免费冻存在公共脐血库的，这样可以供其他患者查询或使用，也是奉献了一份爱心。如果若干年后，这份脐血尚未被他人使用，那么还是可以免费拿来供自己使用的。

而将脐带血干细胞冻存在私人库中，则是仅供自己使用。私人库的冻存条件与公共库相同，但需要缴纳 2 万元左右的费用。私人库一般是冻存 18 年，之后如果再继续冻存，则继续续费即可。

其次，如果更多的人都捐献了脐带血干细胞，那么公共库中脐带血干细胞的基数也就会越来越大，则患者配型成功的机会也就会越大，也就能够使更多的患者得到救助。

根据北京市脐带血库的资料，截至 2023 年 10 月，北京市脐带血库已向全国 24 个省市自治区提供了约 2000 份脐带血干细胞，救助了 2000 多名患者。

自 1993 年美国第一家脐带血库建立以来，目前全世界冻存的脐带血数量已达 500 万份 [1]。至今，我国也已建立了 7 家国家认可的脐带血库，分别是北京、上海、天津、山东、广东、浙江和四川脐带血库。

如果各位孕妇也想捐献脐带血，则可以通过各脐带血库的官网进一步联系捐献事宜，真正让「脐带血是新生儿带给人类的一份厚礼」这句话更有意义。

作者介绍

纪宇

血液科医生

副主任医师

◆ 北京大学人民医院获得内科医学博士学位，曾赴荷兰莱顿大学医学中心血液与免疫学系进行了为期一年的访问学习，曾长期工作于北京大学人民医院血液科。

参考文献：

[1] Devi, S.; Bongale, A.M.; Tefera, M.A.; Dixit, P.; Bhanap, P. Fresh Umbilical Cord Blood—A Source of Multipotent Stem Cells, Collection, Banking, Cryopreservation, and Ethical Concerns. Life 2023, 13, 1794. https://doi.org/10.3390/life13091794

[2] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南（2022 年版）. 中华血液学杂志, 2022, 43(11): 889-896.