来源： 南方春富儿童血液研究院
造血干细胞移植成功是由供者选择、患者健康状况、移植方案等多种参数综合决定的。由于早期移植技术的限制，部分地贫患者及家属更倾向于全相合移植，甚至为了等待全相合供者而不断推迟移植时间。
随着造血干细胞移植技术的不断发展，地贫患者及家属们面临新的问题：供者对移植成功率有什么影响？有必要一直等待全合吗？有半相合供者且身体状况允许的情况下，究竟应该继续等待全合还是选择移植？
高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院何岳林教授详细解答了患者家属们最关心的问题，希望帮助地贫患儿早日成功「脱贫」。
选择什么样的供者移植成功率更高？
供者是造血干细胞移植成功的重要因素之一，供者选择需要根据 HLA 配型、造血及免疫功能、血液与免疫系统疾病相关遗传易感基因背景等多种参数综合决定。除此之外，供者的健康状况和年龄也是影响移植成功的关键因素。
通常来说，年轻供者的骨髓自然增殖更快，造血干细胞质量更好。例如国家规定的献血和血小板年龄上限，女性是 55 岁，男性是 6 0 岁，在骨髓库内也很少有超过 50 岁以上的供者。地贫患者进行造血干细胞移植，在 HLA 配型符合要求的基础上，更倾向于年轻、健康的供者，如果供者年龄小于 40 岁会更好。
从我们目前统计的无关供者移植数据来看，如果供者的干细胞质量不好，就意味着需要为患者输入更多的干细胞，随之输入的 T 淋巴细胞也会增加，而 T 淋巴细胞是引起排斥反应的细胞，容易导致患者移植后的慢性排斥反应。
所以地贫患者选择供者的顺序还是优先选择同胞供者（包括同胞全相合外周血、脐带血）、无关全相合供者。没有全合供者的情况下，可以选择半相合供者。尽量选择身体素质较好，相对年轻的供者。
年龄大了还能做移植吗？
地贫患儿造血干细胞移植的最佳年龄一般是 2-8 岁，避开生长发育高峰期和青春发育期，同时这个年龄段的孩子输血、排铁压力较小，认知度和配合度较好，身体状况好的情况下适合进行移植。
年龄超过这个阶段也可以做移植，目前对移植的年龄上限还没有定论，只要身体状态调整好即可。但是如果有合适的供者（全相合、半相合皆可），建议尽量早点做移植。
地贫患者随着年龄增加，输血、排铁的压力也会逐渐增加，长期输血会导致患者产生供体特异性抗体（DSA），这是移植的高危因素，会增加原发植入失败的概率。即使移植成功，也可能会因铁沉积对血管内皮细胞造成损伤，增加肝静脉闭塞病、微血管病变和急慢性排斥反应的风险，对移植后孩子的恢复造成影响。
一些大龄的地贫患儿无法进行移植，除身体状况比较差外，另外一个重要的原因就是主要就是长期输血导致 DSA 抗体过高，在移植前需要减低抗体滴度。
何岳林教授提醒：如果移植前 DSA 抗体在中阳以内或是弱阳，移植的风险相对较小；但如果 DSA 抗体是强阳会大大增加移植的工作量和风险。如果有合适的供者，在身体允许的情况下，尽量早点做移植！
TDH 新方案可以解决 DSA 抗体高的问题吗？
在半相合移植方案基础上，李春富教授团队持续独创性改良造血干细胞移植技术，推出 TDH 新方案——半相合体外祛 T 移植（异基因造血干细胞移植 T 细胞去除术）。对于长期输血导致 DSA 抗体过高，移植风险增加的患者，会通过辐照供者 buff coat，中和抗体。通过这种方法降低 DSA 抗体阳性至中/低阳，进一步降低移植风险
TDH 新方案具有多项优势：植入快，患者在院时间短，出院用药少、随访时间显著缩短；移植期间血液制品使用少；移植后并发症（GVHD、VOD、TMA）少，口腔及消化系统损伤少，恶性病复发率低，目前无复发病例。
如果地贫患者在确诊后，一年左右仍然没有找到全相合供者，那么建议考虑半相合供者，在身体状态良好的情况下尽早进行移植。患者移植年龄越大，可选择的亲属供者年龄增加，干细胞质量会下降，同时患者的 DSA 抗体会随着输血持续增高，增加排斥风险。
温馨提示：由于患者个体存在差异，血液病患者请在科学认知的基础上与主管医生保持沟通，由主管医生评估并给予诊疗建议。
好文章，需要你的鼓励
