「天价药」实施医保首日 郑大三附院成功为多名 SMA 患者进行治疗

2021 年下半年，医药领域最受关注的事件之一，当属国家医保目录药品谈判。诺西那生钠以降价 94% 的高比例进入国家医保目录，这个消息让不少 SMA 患者和家属格外兴奋。

2022 年 1 月 1 日，郑州大学第三附属医院（省妇幼保健院、省妇女儿童医院）小儿神经内科成功为 5 名脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿完成诺西那生钠鞘内注射治疗，与以往不同的是，这个 2 年来的天价药品（2019 年在中国上市，69.97 万元/支），现在下降为 3 万多元，且已纳入医保，经过报销后，家属自费将更低。

SMA 是一种严重致残致死性的神经肌肉病。从婴儿到成人均可能发病，如不及时治疗，被称为 2 岁以下婴幼儿的「头号遗传病杀手」。郑大三附院以贾天明、张晓莉教授率领的小儿神经内科团队长期致力于儿童罕见病的研究，为了给河南省的患儿提供治疗的便利，于 2021 年已成功为多名 SMA 患儿进行治疗，改善了患儿的生活能力，在此领域取得了较为丰富的经验。为第一时间响应国家号召，落地国家医保政策，急患者之所急，郑大三附院成立了儿童神经内科 SMA 诊疗团队，并启动建立了 SMA 诊疗 MDT（多学科诊疗）机制，为患者带来更好的诊疗效果和就诊体验。

小儿神经内科作为牵头科室，负责协调各相关科室，并积极配合申请购药，保证患者在医保落地后第一时间开展诺西那生钠鞘注治疗；康复科负责患者药物治疗后的康复治疗，建立患者长期康复随访机制，为患者带来 1+1 大于 2 的治疗效果；骨科为患者长期的骨骼发育做出指导，对严重骨骼畸形可以进行手术治疗；营养消化科为患者的营养健康做好规划，确保患儿的健康发育；呼吸科时刻为患者的呼吸功能做好准备，指导家长家庭呼吸机的使用和护理；医学影像科为复杂脊柱畸形患者提供鞘注影像支持，协助复杂脊柱患者完成诺西那生钠鞘注治疗。

此外，各部门积极协调和配合，药剂科、医务科、医保科等科室积极支持 SMA 诊疗相关工作，第一时间采购入诺西那生钠，为 SMA 患者的诊治提供了有力保障。 近年来，由于国家政策及相关部门的共同努力，SMA 患儿将从「有药可治」进入到「有药可治、有医可保」的新时代。郑大三附院各部门齐心协力，为 SMA 群体及家庭撑起一片蓝天，真正提高他们的生活质量，为「健康中国 2030」的目标做出贡献。