发布于:2022-09-30
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病例分享 | 伴 FLT3-ITD 突变的 AML-M5 型,挽救性移植后两个月 MRD 升高……

急性髓系白血病(AML)是成年人最常见的急性白血病,20%-30% 的初治 AML 患者在接受标准的诱导治疗后达不到完全缓解,有 70% 左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病。目前治疗难治性 AML 的主要手段有挽救性化疗、靶向治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植。

病例分享

患者,女,40 岁,2016 年确诊为急性髓系白血病 M5 型伴 FLT3-ITD、NPM1 基因突变阳性,经过一疗程化疗后缓解,在随后的巩固化疗期间,本病复发。

对于此类高危难治性白血病,常规化疗手段已无法取得效果,为寻求「治愈」的希望,2016 年 12 月,患者在肿瘤负荷高达 70% 以上的状态下,接受了弟供姐同胞全合造血干细胞移植。

移植后 2 个月,监测到 MRD(微小残留病)升高,周葭蕤主任团队采取给予减撤免疫抑制剂,加索拉非尼靶向药物治疗,回输供者外周干细胞等措施,预防复发。期间患者出现皮肤型急性移植物抗宿主病。两周后,复查骨穿,免疫残留未见恶性幼稚细胞,NPM1 定量逐渐降至 0。后继续服用索拉非尼靶向治疗以预防复发。2018 年 4 月,患者停用索拉菲尼一个月后复查,本病完全缓解。

期间患者历次复查,本病均持续缓解。2022 年 8 月底,患者来院进行五年大查,本病依旧稳定,顺利「脱白」。

病例点评

患者为挽救性移植,急性髓系白血病 M5 型伴 FLT3-ITD 基因突变阳性,属于高危型,并且移植前肿瘤负荷超过 70%,移植后早期复发风险较高。为预防复发,我们密切监测 MRD 水平,在移植后 2 个月发现 MRD 升高时,我们采取了以下措施:减撤免疫抑制剂;加靶向药物(索拉菲尼)治疗,患者存在 FLT3-ITD 基因突变,索拉菲尼作为经典的 FLT3-ITD 抑制剂,安全性高,耐受性好;以及回输供者外周干细胞。后患者继续服用索拉非尼维持治疗,以预防复发。

移植是一个系统工程,尤其对于该病例这种高危患者,移植后更要重视监测 MRD,及时采取措施,同时配合针对性的靶向药物进行维持治疗,改善患者预后,提高移植后生存率。

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