从《亲爱的小孩》看见更多白血病患儿的希望​

近日，家庭生活剧《亲爱的小孩》的热播在引起关于家庭、婚姻、情感讨论的同时，也让公众再度把关注的目光投向了白血病——这个至今让普通人闻之色变却不甚了解的疾病。

这部剧翻拍的是一部 2008 年上映的电影《左右》，十几年过去，医学技术突飞猛进，如今的白血病也不再是「不治之症」。据统计，在我院治疗的急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病的患者，移植后长期生存率在 70% 以上，再生障碍性贫血的患者长期生存率在 80% 以上，全相合移植可达到 90%。

白血病的种类

在了解怎么治疗白血病之前，我们先科普一下白血病的种类：

白血病根据病程分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病又分为急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。剧中的禾禾就是急性淋巴细胞白血病。

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的 B 系或 T 系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。ALL 儿童期（0～9 岁）为发病高峰，可占儿童白血病的 70% 以上。ALL 在成人中占成人白血病的 20% 左右。目前依据 ALL 不同的生物学特性制定相应的治疗方案已取得较好疗效，大约 80% 的儿童和 30% 的成人能够获得长期无病生存，并且有治愈的可能。

怎么治疗白血病？

剧中方一诺和肖路的女儿 5 岁的禾禾，因为高烧不退，送到医院检查之后，被确诊急性淋巴细胞白血病，医生建议进行骨髓移植。但是不是得了白血病就一定要骨髓移植呢？

不是所有白血病都需要做骨髓移植。

目前白血病的诊断主要使用 MICM 分型技术，MICM 就是利用细胞形态学（M）、免疫学（I）、细胞遗传学（C）、分子生物学（M）的方法，根据大量患者的病历资料，把患者区分为预后低危型、中危型、高危型。

• {低危型}

预后低危型患者，仅仅通过规范化疗或者化疗+免疫治疗就可以达到 70-80% 的治愈率；

• {中危型}

中危型患者规范化疗的治愈率是 40-50%，加上免疫治疗可以达到 60-70%，如果有同胞全合的供者也可以选择异基因造血干细胞移植，可以有 70-80% 的治愈率。

• {高危型}

高危型患者即使规范化疗+免疫治疗，其治愈率也很低，甚至不足 10%，高危型患者是一定要进行骨髓移植的（造血干细胞移植），因为其长期生存率跟化疗的区别是十分显著的。

禾禾就是属于需要进行造血干细胞移植的高危型急性淋巴细胞白血病。然而，好不容易等到的骨髓捐赠人（我们通常成为供者）又突然变卦了，而医生提出了「最后的办法」——由亲生父母再生一个孩子。

然而，对于急性白血病的患者来说，「再生一个孩子」未必是最好的办法！随着移植技术的进步，骨髓移植现在通常称为造血干细胞移植，不再仅有同胞相合移植这一种方式。

造血干细胞移植

造血干细胞移植分为自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植。对于异体造血干细胞移植，我们又细分为同基因的移植和异基因的移植。异基因造血干细胞移植又可以分为同胞相合移植、半相同移植、非血缘移植和脐带血移植。并且根据白血病预后的不同，选择的移植方式也有所不同。

而对于需要做造血干细胞移植的白血病患者来说，选择怎样的供者（造血干细胞捐赠者）是首要问题，现实中，在供者的选择上医生会根据患者白血病的危险度分层来进行。

供者如何选择？

对于第一次完全缓解期的患者，我们倾向于选择配型相合度更高的供者。因为处于完全缓解期的患者，移植以后复发的风险相对较低，这种状态下可以选择相合度更高的供者，包括同胞相合移植或者是非血缘配型 10/10 相合或者 9/10 相合的供者。

对于更高危的患者，我们需要其移植后出现慢性的 GVHD（移植物抗宿主病）状态，为达到这种状态，我们更优选非血缘或者半相同的移植，因为同胞相合的供者匹配度高，但抗白血病作用相对弱一些，这样可能承担的复发风险会增高。

对于挽救性移植的病人，我们更倾向于选择半相同移植，从强度上讲匹配程度越低，可能抗白血病作用就越强，但相对的排异反应相较于全相合移植会较重。

因此，当遇到捐赠者悔捐或没有同胞相合供者时，不必惊慌，我们还需要根据病情理智分析，有多种造血干细胞移植方式可以选择。2021 年陆道培医疗集团共计完成的 1168 例造血干细胞移植，其中 70% 以上都是半相合移植，并取得和全相合以及非血缘移植相媲美的疗效。

况且抛开伦理层面的顾虑，从医学的角度，用新生儿的脐带血进行移植是可行的，但是禾禾的病情可能等不起 9 个多月……

造血干细胞移植的时机

对于需要进行造血干细胞移植的患者，移植时机是非常重要的。

B 细胞急性白血病高危患者，一般在第二次完全缓解期以后就需要进行异基因造血干细胞移植。对于 T 淋巴细胞白血病高危患者，在第一次完全缓解的状态之下就需要进行异基因造血干细胞移植。对于成人急性淋巴细胞白血病来讲，不论是 B 细胞还是 T 细胞都建议在第一次完全缓解状态下进行异基因造血干细胞移植。

因此 9 个月的等待期对于急性白血病的患者来说仅仅是理想状态，并且原生父母即使成功受孕，想要生出跟病孩 HLA 全相合的孩子，机会也只有四分之一，大多数情况还是生出了半相合，那跟父亲作为供者也差不多。

相较于「再生一个孩子」的办法，医生们更推荐在中华骨髓库或脐带血库寻找合适的非血缘供者或脐带血。多年来，我院与骨髓库保持紧密合作，连续几年名列中华骨髓库备案医疗机构非血缘造血干细胞移植例数首位。2021 年，共计使用中华骨髓库非血缘造血干细胞 172 例。

新生的希望

随着医学技术的进步，公众对于白血病的认识也需要不断修正，除了我们熟知造血干细胞移植、放、化疗之外，靶向药物治疗、CAR-T 细胞治疗等新药、新技术也具有非常显著的疗效。

正如陆佩华院长所说，「我们比过去有前所未有、更多的新药、更多的治疗和检测的方法，来指导医生怎么样用药。我们的医生也比以往更有经验，医生可用的抗癌『武器』也越来越多，我们一定会在抗癌的『战场』上越战越勇。」