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3 月 30 日，陆道培医院骨髓移植科周葭蕤主任为大家带来了一场「急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）的移植适应症和时机」的线上讲座，介绍了我院近十年累计移植数据分析以及血液病的精准治疗流程，同时结合实际病例，为大家详细讲解 AML 和 MDS 移植适应症以及最佳时机。
我们将患者答疑部分的精华汇总整理，并将直播内容分享给大家，供更多患者及家属学习和参考。
女孩，10 周岁，确诊急性髓系白血病 m2b，目前已经走完第二个疗程，还有一个疗程到 4 月 15 日，目前恢复良好，2 月份骨穿＜0.01，残留＜0.02，想问是否要做移植？
周葭蕤主任： 急性髓系白血病伴 AML1-ETO 阳性，ETO 基因理论上是一个预后好的基因，如果没有伴随其他预后差的基因突变或染色体，患者靠化疗就可以长期存活。
但这位病人提供的资料里只能看到 ETO 基因，看不到是否有其他基因突变或染色体的结果，比如男性有-y 染色体，有的人会有 KIT，他预后不好，还有的人他在免疫分型学上能看到 CD56 细胞预后不好, 初发病的时候白细胞高、血小板低这样的病人预后不好，所以如果有这些问题的病人，可能只有通过移植才能根治。
化疗缓解好的时候正是抓紧时间去做移植的时候，如果后面靠化疗控制不住了，恶性细胞涨起来了再做移植的结果反而更差，所以希望可以提供更详细的资料。
另外，病人提供的资料，比如骨穿＜0.01，这个数值一般是做的免疫分型的结果，做化疗后就是免疫残留，它可能是看 10 万个细胞里面残留多少的恶性细胞，这是需要非常精准的，有的医院是能看到 0.01%，我们中心是可以看到 0.0001% 的恶性细胞，所以如果结果显示还有，那还是证明有问题。
同时您提供的残留数据，是免疫残留？还是 ETO 基因的定量呢？
概念不同，如果是残留那么在这个数量级不算低，如果是基因那还可以，但是您已经打了 6 个疗程，如果这个基因还能测到，从实践的路上看您预后差。
MDS 转 M5 二次移植复发，两次都是消化道排异过后，干细胞回输四个后复发，第一复发马上直接进去移植，现在二次复发方案是阿扎二针，吉端替尼二粒，维奈托克 2 粒，后如果控制往，再输出供者外周血和冻存干细胞 20 ml 方案，不知道可以吗？还是有什么新的治疗方案？1、有什么新治疗方案，2、三次移植可能吗？
周葭蕤主任： 首先我要告诉你一件事情，现在的移植技术三次移植是没有问题的。但不是盲目的做三次移植，包括二次移植也是一样绝不能盲目。
在做移植前我们要评估几件事情，为什么复发？是第一次的预处理方案打的不够强吗？是移植物抗宿主病发生的时候我们加免疫抑制剂比较多吗？是第一次移植以后我们没有很好的用靶向药来预防复发吗？
还是说这个供者现在对这个患者没用了需要换供者了？一定不要仓促的去二次移植，要在做之前将以上的事情评估好，看看既往用的方案有什么药没有用到，还有没有机会让你在二次移植之前缓解。
那么二次移植换不换更好方案呢？这个方案里加入什么药呢？换没换更好的供者呢？二次移植以后，我们遇到困难的时候我们是如何调整的？这些都是非常重要的。
另外这个患者有 FLT3-ITD 阳性这个基因突变，FLT3-ITD 现在有不少药可以去尝试，具体要结合病人实际病情，因此这个患者需要来医院做全面评估。
以前常是血红蛋白低，70 多升不动，现在血常规检查升高到了 100 了，人也不再乏力了，正想着复查呢，疫情闹得去不了。一直服用沙利度胺，十一酸睾酮，乌苯美司。
周葭蕤主任： 这是一个骨髓增生异常综合征的病人，之所以还在用沙利度胺、乌苯美司这样的药物，就是因为他还没有发现非常恶性的细胞，看起来像再障一样，所以他非常乐观的认为自己从 70 多的血色素升到 100 就很满意了。
但是我们肯定是不能这么维持的，只有通过移植根治，而且用这些药物的时间越长，只会将来增加移植的风险和降低移植成功的几率。所以希望这位患者不要带着侥幸心理，积极面对自己的疾病。
没有找到全相合配型，我想咨询根据我的病情是否需要移植？
周葭蕤主任： 这个病人存在预后不好的基因突变，他只有通过移植才能够根治。没有同胞全合供者怎么办？我们和中华骨髓库有良好的关系，没有同胞全相合供者也可以考虑非血缘供者，另外我们不存在没有供者的事情，半相合移植技术的成熟给了很多患者希望，您不要因为没有供者就不去做移植，您需要看到自己预后不好的基因突变，选择最好的时机积极地去推进移植，通过移植根治疾病，不要再顾虑。
Q 血小板跟白细胞很高，现在是否需要移植？
周葭蕤主任： 患者描述中并未提及自己是什么疾病，但是我通过他提供的资料中看到，他有一些明确的预后不好的基因突变，这里面就包括刚才提到的 KIT 基因突变，这个基因突变是非常容易出现髓外病变的，另外一个就是 ASXL1 基因突变预后也不好，所以您有预后不好的基因突变，只有通过移植才能够根治。
m3 高危 FLT3-ITD 病人，预后复发率有多高？存活率是多久？是该早做打算移植还是复发之后再移植？
移植是自体移植还是配型好？目前脑脊液总蛋白高，已做了 14 次腰穿给药，2 次没给药观察（结果是 0.47、0.46），脑脊液细胞、脑脊液常规、白血病免疫分型单抗、头颅增强核磁这几项结果都正常，下一步脑脊液总蛋白高该怎么治疗？
周葭蕤主任： 道培团队有四大特色，第一是急性早幼粒细胞白血病（口号「百不失一」），第二是细胞治疗，第三是特检团队，第四就是移植，因此对于 M3 我们非常擅长。
但是您提的问题确实一直都存在一个争议，就是 FLT3-ITD。对于 M3 的病人来说他有一些预后不好的基因突变，到底该怎么做，其实更多的应该选择看疗效。看他治疗的效果是否顺利。
另外 M3 的病人，随着他能长期存活下来病史的延长，他就容易出现中枢神经系统白血病，蛋白高不是特异性指标，有可能打药多了或有一些合并感染也会蛋白高。
一定是实验室里用脑脊液做免疫残留或做基因定量，得出可靠数据医生才可以判断接下来的治疗。如果您将来做移植，肯定是要做异体移植。
移植后复发，应该怎么办？
周葭蕤主任： 移植后复发，您需要评估是否一开始的时候有预后不好的基因突变、染色体，比如有一些靶向药该用的您没有用，还是预处理的方案选择的不够好等问题，到底是怎么引起的复发，需要医生评估。
不仅如此，我们还要评估现在是否有髓外病变，下一步的方案、供者等问题这些都非常重要。总的来说，移植后复发只要您愿意跟我们齐心协力，我们愿意与您一同打败病魔。
2019 年 9 月 28 号确诊急性随系白血病，打了三次化疗，2020 年 3 月份进行干细胞移植，半年前移植出来状况都很好，半年以后就开始皮肤排异和肝排异，就一直吃芦可替尼和激素，到去年 2021 年 8 月份肚子就疼，去检查说淋巴结肿大，不疼的时候又自己缩小了，也没有吃什么药。
10 月份同一个地方又开始疼，照 CT 说没有，医生又说动态观察，直到 12 月份了，长的好大，又疼，还发高烧，B 超就显示恶性肿瘤不排外，去外科做手术，活检出来就说随系肉瘤，到血液科医院就说随外复发了，目前在医院打保肝药和头孢抗生素，口服芦可替尼，骨穿结果是好的，血像也是好的。
周葭蕤主任： 您已经移植后这么久了。虽然芦可替尼是很好的免疫抑制剂，但是您现在如果没有什么重排异的话，您的芦可替尼是可以停掉的。
另外，髓系肉瘤的问题是这样的，髓外病变确实是一个非常棘手的问题，所以我们才要在移植前好好给病人做评估，因为有的病人她真的是在移植之前有一些髓外病变，因为大家的评估不够全面，往往是没有发现。
它可能当时是很小的恶性细胞团聚集，临床上没有表现，事实上在移植前如果发现这个细胞团，你可能会用放疗或其他方式把恶性细胞清除，之后再做移植结果肯定更好。
但是之前因为没有发现，所以它在悄悄长大，最终导致了这个结果。根据您的资料，您需要来医院才能更好的评估各方面情况，通常光对付髓系肉瘤是不行。
（Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。）
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