2025 年 10 月 25 日，美中爱瑞第三届肿瘤临床学术年会在京成功举办，「神经纤维瘤病科研进展分论坛」同期圆满落幕。本次分论坛由北京字节跳动公益基金会和北京新阳光慈善基金会支持，北京美中爱瑞肿瘤医院主办。论坛汇聚了国内神经纤维瘤病领域的多位专家，就该疾病的疗法及基因治疗等话题展开深入探讨，分享了最新研究成果和治疗方法。
论坛开幕致辞
首都医科大学宣武医院神经外科主任医师吴浩教授，作为本次分论坛主席兼主持人，他提到：「神经纤维瘤病作为罕见病家族中的复杂成员，其诊断、治疗与管理一直是神经科学领域面临的重大挑战，但也催生了无数创新的科研与临床探索。他表示破解神经纤维瘤病这一难题，需要医疗、科研、公益与患者组织的同向而行。」
北京新阳光慈善基金会刘正琛理事长在开场致辞中提到，「在北京字节跳动公益基金会的支持下，北京新阳光慈善基金会在 2024 年 7 月启动了神经纤维瘤专项基金，每年大概有 400 多万资金来资助患者的治疗费用，300 万资金用来支持围绕神经纤维瘤病的医学研究的工作」。刘正琛理事长表示，未来将会持续在公益领域工作，为患者提供更多帮助，同时将积极和医学研究者、临床医生等各个领域的专家进行合作。
NO.1 专家学术报告
上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科主任医师王智超教授发表了题为《利用 CRISPR-Cas9 探究 MEK1/2 抑制剂原发性耐药 PNF 中潜在的药物靶点和机制》的报告。王教授指出：「MEK1/2 抑制剂在治疗神经纤维瘤病中显示出潜力，但原发性耐药问题限制了其临床应用。我们的研究通过 CRISPR-Cas9 技术，清晰地勾勒出了 PNF 原发性耐药的潜在通路。寻找协同治疗靶点，是解决临床问题的关键。」
首都医科大学宣武医院程磊博士分享了《瘤内注射 TGFβRII 敲除的 anti-EGFR806 CAR-T 细胞治疗恶性周围神经鞘瘤的安全性及可行性研究》。程博士表示：「CAR-T 技术在血液肿瘤中已取得显著成效，我们正在探索其在实体瘤如恶性周围神经鞘瘤中的应用前景。未来会使更多的患者受益。同时，医学研究向临床转化已迫在眉睫，需要各方力量共同参与。」
首都医科大学附属北京儿童医院儿童骨科曹隽教授在《儿童 NF1 脊柱侧弯的治疗》主题分享中，详细介绍了 NF1 引起骨骼畸形的原因及儿童骨科表现，并提出了诊治原则。曹教授强调：「NF1 临床表现复杂，儿童期常见脊柱侧凸、胫骨假关节和双下肢不等长等问题，病变进展迅速，保守治疗效果有限，应尽早干预。他强调，建立多学科诊疗体系并采用个体化治疗方案，有望进一步改善 NF1 患儿的治疗效果和生活质量。」
上海交通大学医学院附属新华医院王佳甲博士在《小儿 NF1 神经系统并发症的早期诊断与外科治疗策略》主题分享中，介绍了 NF1 中枢神经系统的临床表现以及 NF1 中枢神经系统肿瘤的诊疗方法，提到了靶向药物在胶质瘤中的研究进展。王佳甲医师还结合实际案例，分享了 NF1 相关诊疗经验。
神拓生物 CEO、联合创始人周露博士在《神经纤维瘤病的基因治疗》主题分享中，简要介绍了 NF 作为一种基因病，对其进行基因治疗的挑战，并阐述了神拓生物慢病毒体内基因疗法，介绍了慢病毒基因药物的设计。他表示：「基因治疗为神经纤维瘤病提供了新的治疗思路，我们正在开发新一代慢病毒载体重组技术体内基因疗法。」
复旦大学附属儿科医院助理研究员朱锐博士在《Hippo 通路在神经纤维瘤中的作用与治疗启示》主题分享中，简要介绍了何为 Hippo 通路，也是抑制癌症发生的通路。朱锐博士介绍：「Hippo 通路作为新的治疗靶点的巨大潜力，为药物研发开辟了令人期待的新方向。」
NO.2 论坛总结
吴浩教授在总结中表示：「今天的分论坛从 CRISPR-Cas9 看到基因治疗，从外科诊疗看到新通路探索，内容非常多元丰富。希望今天的论坛能让大家受益匪浅，激发更多合作与创新的火花。」本场神经纤维瘤分论坛至此圆满结束，与会专家和听众共同期待未来在神经纤维瘤病诊疗领域取得更多突破性进展。
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