近日，好医友从美国 FDA 获悉，FDA 已接受口服疗法 Mobocertinib（TAK-788）的新药申请，并授予优先审查资格，用于治疗 EGFR 外显子 20 插入阳性的转移性非小细胞肺癌（NS
近日，好医友从美国 FDA 获悉，FDA 已接受口服疗法 Mobocertinib（TAK-788）的新药申请，并授予优先审查资格，用于治疗 EGFR 外显子 20 插入阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者此前接受过含铂化疗。
Mobocertinib 是首个专门设计选择性靶向 EGFR 外显子 20 插入突变的口服疗法，预计今年 10 月 26 日做出审批回复，意味着半年后这类患者有望迎来首个口服靶向疗法。
不容忽视的肺癌难治性突变
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌形式，约占全部肺癌的 85%。
据世卫组织发布的数据显示，全球每年新确诊肺癌病例约 220 万，死亡人数超 180 万，是世界上死亡率最高的癌症。而在中国，肺癌的新发率和死亡率居全球第一。
表皮生长因子受体（EGFR）外显子 20 插入阳性的转移性 NSCLC 约占 NSCLC 患者的 1-2%，属难治性突变，且在亚洲人群中更为常见。
由于中国 NSCLC 患者基数庞大，因此，EGFR 外显子 20 插入突变并不「罕见」。
但目前，尚无针对这一基因变异的获批靶向疗法，而已获批上市的 TKI 治疗提供的临床获益极其有限，预后较差，患者亟需新的治疗选择。
口服疗法：Mobocertinib
Mobocertinib 是一种在研的、口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向 EGFR 外显子 20 插入突变。
2020 年 4 月，该药获得 FDA 授予的突破性疗法认定。
值得一提的是，同年 10 月，Mobocertinib 在中国被药品审评中心（CDE）指定为突破性治疗药物资格，用于先前已接受过至少一种全身化疗的、EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者。
此前，广谱 HER 抑制剂 Poziotinib 获得 FDA 授予的快速通道认定，用于先前接受过治疗的 EGFR/HER2 外显子 20 突变的非小细胞肺癌患者。
在一项临床实验中，Poziotinib 治疗组有 91% 的患者出现了肿瘤缩小。
疾病控制率 78%，持续缓解一年半！创新疗法带来新希望
1/2 期临床试验旨在评估口服药 Mobocertinib 在 EGFR 外显子 20 插入阳性的转移性 NSCLC 患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。
此前公布的数据显示：
在 114 名患者中，Mobocertinib 治疗组达到了 28% 的客观缓解率和 78% 疾病控制率。
此外，该药还显示出了持久的缓解，患者的中位缓解持续时间为 17.5 个月。
目前，EGFR 外显子 20 插入阳性 NSCLC 患者仍面临着巨大的挑战。不过，双靶单抗 Amivantamab（JNJ-372）、HER 抑制剂 Poziotinib 等多种在研疗法也让这类患者看到了治疗的希望。而 Mobocertinib 一旦获批，有望造福更多的难治性肺癌患者。
参考资料：
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封面图来源：站酷海洛
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