来源：中国医学科学院血液病医院
2024 年 7 月 26 日至 7 月 28 日，中国临床肿瘤学会（CSCO）第八届血液肿瘤学术大会在哈尔滨举行。会议期间，由中国医学科学院血液病医院牵头组织的《中国多发性骨髓瘤诊疗现状及患者生存质量 2023 蓝皮书》（以下简称「蓝皮书」）重磅发布。蓝皮书通过在全国范围内开展大规模医患调研，探索真实世界患者的疾病负担、未尽之需、生活质量、临床实践中疾病的临床诊疗模式及影响，为我国多发性骨髓瘤的疾病认知水平提高、规范化诊疗路径建设带来真实世界的全新视角，引领多发性骨髓瘤诊疗水平的全面提升。
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，我国发病率约为十万分之一点六 [1]，常表现为骨骼损害、贫血、高钙血症、肾脏损害等，多发于老年人。由于多发性骨髓瘤目前仍是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境 [2]。临床上复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短 [3][4]。在我国即将进入中度老龄化社会背景下，患者亟需更多创新、优质的药物和解决方案。
中国医学科学院血液病医院临床首席专家王建祥教授表示：「在中国人口老龄化趋势下，多发性骨髓瘤成为愈发重要的老龄化健康议题。由于患者面临复发困境，在现有疗法上仍存在身心健康、生命质量的诸多挑战。因此，我们希望通过对患者真实的治疗现状和临床诊疗模式的系统调研，了解患者和医生端诊疗未被满足的需求，进一步驱动规范化诊疗体系的建设，也为未来更多创新药物和创新疗法的应用提供依据。以多发性骨髓瘤为切入口，响应健康老龄化战略举措，也为『健康中国』2030癌症总体 5 年生存率的目标提供助力。」
多发性骨髓瘤患者面临沉重负担
医患双方期待更多创新疗法加速引入
随着我国老龄化的加剧，多发性骨髓瘤的发病率也呈现逐年上升的态势 [5]，但仍有不少患者存在漏诊、误诊的情况。蓝皮书显示，仅 5% 的患者首次出现症状即前往血液科，仅有 58% 的患者首次诊断为多发性骨髓瘤。
对于进入治疗阶段的患者，他们也面临身心健康与生存质量挑战。在调研的 450 例多发性骨髓瘤患者中，EQ-5D-5L（欧洲五维五级生活质量量表）效用值仅为 0.85，远低于中国健康人群效用值 (0.96)。43% 的患者行动能力受到限制，33% 的患者自我照顾有困难，41% 的患者的日常活动受限，72% 的患者曾感到疼痛或不舒服，65% 的患者曾感到焦虑或沮丧。
患者心理精神健康受疾病影响同样巨大，一半以上（53%）的患者曾感到沮丧、焦虑或绝望，约六成（59%）的患者被紧张焦虑的感觉所困扰过。同时，疾病也给照护者和整个家庭带来负担，近一半患者（48%）的照护者会因照顾患者产生不同程度的缺勤。其中 57% 的照护者因照顾患者疾病的缺勤天数达 20 天以上。
蓝皮书调研还显示患者对现有治疗方法存在较大未被满足的需求，患者治疗的整体满意度评分仅为 61.7。「期待有疗效更好的治疗方案或特效药的出现」在患者未被满足需求与期待中位列前二。其中 45% 的患者表示药物可及性低，方便程度低，呼吁未来应加速药物研发和创新疗法加速进医保，提高药品可及性。同时，69% 的医生也认为提高治疗方案的效果是未来亟需解决的问题，在「医生需要解决的问题」中位列第一。在患者治疗偏好中，延长生命（86%）、阻止疾病进展（80%）、减少疾病症状（61%）被视为治疗方案最重要的三大方面。
中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师邱录贵教授指出：「调研中患者治疗的满意度整体低于医生端，说明医生与患者存在认知差异，患者对治疗结果与生活质量有着更高期待。多发性骨髓瘤因其极易复发、越复发越难治的特性，患者迫切需要更多创新疗法。因此创新疗法加速引入与可及势在必行，需要让更多的多发性骨髓瘤患者有药可用，有创新药可用，实现少复发、长生存。」
把握前期治疗黄金窗口
延长患者无进展生存期
蓝皮书显示，多发性骨髓瘤的治疗在不同的阶段有不同的治疗考量，患者年龄、合并症、前期治疗方案等是医生在为患者选择治疗方案时的重要决策因素。但核心目标都是帮助患者获得最大程度的缓解，提高患者生活质量，延长无进展生存期（PFS）。
多发性骨髓瘤是早期治疗成本效益较高的癌症，在临床中初诊和首次复发的「黄金窗口期」尤为关键。对于新诊断多发性骨髓瘤患者，目前 RVd（来那度胺/硼替佐米/地塞米松）已经成为国内外指南一致推荐的初治治疗方案。蓝皮书显示，医生平均会给 74% 的患者采用 RVd 三联疗法作为一线诱导方案，另外 85% 的医生表示给需要巩固治疗的患者使用的治疗方案也与诱导治疗一致。
在 6 月刚落幕的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，多发性骨髓瘤一线疗法也取得了新的进展。在公布的 IMROZ 3 期临床数据中，与来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVd）的标准治疗并以 Rd 进行维持治疗相比，新一代 CD38 单抗 Isatuximab 与 RVd 的联合使用，并以 Isatuximab-Rd 维持治疗对不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者而言，可显著降低 40% 的复发或死亡风险。同时使用 Isatuximab-RVd 治疗的患者中，约有四分之三（74.7%）达到了完全缓解（CR），超过一半（55.5%）达到了微小残留病灶（MRD）阴性的完全缓解 [6]。
邱录贵教授表示：「与多发性骨髓瘤的对抗是一场持久战，也是一场『竞速战』，如果能在早期甚至是一线治疗的时候就达成深度缓解以及较长的 PFS，就能更好地满足患者延长生命、阻止疾病进展的期待。ASCO 年会上 Isatuximab 与 RVd 的联合使用结果为一线治疗带来了新的信心，有望在 RVd 基础上重新定义标准治疗。随着更多创新疗法引入中国，有望让更多中国患者向『功能性治愈』迈进，真正实现癌症的慢病化管理。」
参考文献：
1.Liu, Y.H. et al. (2014) 「Disease Burden of Multiple Myeloma in China,」 Value in health, 17(7), p. A727.
2. 复旦大学附属中山医院多发性骨髓瘤诊疗规范（v1.2019）2018;25(5):855-9
3.Jagannath S, Roy A, Kish J, et al. Real-world treatment patterns and associated progression-free survival in relapsed/refractory multiple myeloma among US community oncology practices[J]. Expert Rev Hematol, 2016,9(7):707-717. doi: 10.1080/17474086.2016.1195254 .
4.Verelst S, Blommestein HM, De Groot S, et al. Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma: A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies（PHAROS）[J]. Hemasphere, 2018,2(4): e45. doi: 10.1097/HS9.0000000000000045 .
5.Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).
6.ClinicalTrials.gov.Identifier#NCT03319667. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03319667. Accessed March 2024.
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