来源： 南方春富儿童血液研究院
近年来，随着对 ALL 分子遗传学和发病机制更深入的认识，根据疾病危险度分层治疗，监测微小残留病 (MRD) 指导治疗，以及靶向药物、免疫治疗的问世，ALL 患者的疗效、生存结果和治愈率已显著提高。
造血干细胞移植（HSCT）通过重建免疫系统及异基因造血干细胞移植的移植物抗肿瘤效应，对晚期及难治/复发急淋病例治疗有特殊的优势。急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，是否要进行造血干细胞移植？哪些人符合移植指征？
高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院刘华颖主任专业、全面的科普解读，为 ALL 患儿及家属带来指导和帮助～
ALL 患儿必需进行造血干细胞移植吗？
急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，它是一种骨髓和淋巴组织中大量未成熟淋巴细胞异常增生的血液癌症。
根据淋巴细胞类型，ALL 可以分为急性 T 淋巴细胞白血病（T-ALL) 与急性 B 淋巴细胞白血病（B-ALL) 两类。其中，85% 的儿童 ALL 病例属于 B-ALL，T-ALL 则占比 15% 左右。
2021 儿童 ALL NCCN 指南指出：已证明异基因造血干细胞移植可使具有某些高危特征或持续性疾病证据的儿童 ALL 患者临床结局改善。对于 B-ALL 早期复发患者，HSCT 是目前唯一确定的治愈方法。
但是，儿童 ALL 患者是否需要造血干细胞移植治疗这个问题，不仅需要对比化疗的治疗效果，还需考虑到病情的危险度、远期预后以及患儿家庭的经济承受能力等各方面的问题。在综合考量下，为患儿制定一个理想可行的治疗方案。
根据诊疗建议，对于 ALL 患儿，目前仍是以化疗为主，并依据其不同症状进行危险分组，再给予对应治疗，治疗方案包括 CAR-T、抗体、靶向药物、是否需要造血干细胞移植等。
哪些 ALL 患儿需要进行造血干细胞移植?
目前，80%-90% 的儿童青少年 ALL 可通过一线化疗达到无病生存，但仍有 10%-20% 儿童青少年 ALL 患者需要进行异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）。
根据 2022 年 10 月发布的《异基因造血干细胞移植治疗儿童急性淋巴细胞白血病中国专家共识（2022 年版）》：
①儿童 ALL 整体治疗效果较好，但对其中诱导缓解治疗失败、白血病微小残留病（MRD）持续阳性或血液学复发的小部分儿童 ALL 患儿建议行 allo-HSCT 改善预后，尤其是所有被纳入高危组的患儿均建议 allo-HSCT。
②少数原发诱导缓解失败/复发后再诱导缓解失败的 ALL 患儿，若后续采用化疗/免疫治疗等手段始终未达完全缓解（CR）建议进入临床研究或姑息治疗、allo-HSCT 等。
此外，根据 NCCN《2021 儿童急性淋巴细胞白血病病临床实践指南》，14 岁以下患儿造血干细胞移植的主要指征包括：
Ph 染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患儿
Ph+ ALL 达到 CR1，尤其是对强的松反应差的患者，在治疗后 4-12 周 MRD+
Ph+ ALL ≥ CR2
复发或难治性的 Ph+ ALL
Ph 染色体阴性急性淋巴细胞白血病（Ph- ALL）患儿
Ph- ALL 达到 CR1：
在 28-30 天内未能达到血液学 CR 或 MRD>1%
实现 CR 的患者在巩固治疗后 MRD > 0.01%(B-ALL) 或
MRD>0.1% (T-ALL)
MLL/KMT2A+ ALL 患者
Ph- ALL ≥ CR2
复发或难治性的 Ph- ALL
具有高危细胞遗传学以及对化疗敏感性差者在达到 CR1 后就应该进行移植；
复发的急性 T 淋巴细胞白血病（T-ALL）尤其是小于 6 个月的早期复发者，应该尽量达到 CR2 再进行移植；
对于难治/复发的疾病通常不建议挽救性 Allo-HSCT，可以先通过 CAR-T、抗体、靶向药物等使疾病达到 CR 再进行移植。
作者介绍
刘华颖 ，高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院，血液病数字诊疗专委会第一届委员会委员、中国女医师协会第一届靶向专业委员会委员、广东省精准医学应用学会自身免疫病分会委员、广东省地中海贫血防治协会地贫治疗专业委员会委员、广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会第一届青年委员会委员、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会第二届委员会委员；从事儿科临床、教学及科研工作 15 年余。2016 年美国洛杉矶希望之城国际癌症研究与治疗中心的访问学者。2017 年「宋庆龄儿科医学奖」集体获得者之一。主要研究方向为儿童急性淋巴细胞白血病，儿童淋巴瘤等血液性疾病的诊断与治疗，Car-T 细胞免疫治疗及造血干细胞移植。
好文章，需要你的鼓励
