发布于:2023-03-27
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重型地贫移植前后,如何正确排铁?廖建云主任为您解答

文章来源:南方春富儿童血液研究院

重型地中海贫血患儿因长期输血、铁利用障碍等原因容易引起铁在体内的过度沉积,从而导致多脏器受损和功能异常。近年来不乏研究证明造血干细胞移植前血清铁蛋白水平与移植成功率、长期生活质量显著相关。

铁过载对身体会有什么影响?什么情况下需要排铁?如何结合祛铁治疗和干细胞移植,提高患儿的生存质量?本期高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院廖建云主任特别为大家进行了详尽的解答。

01 铁过载——排铁的标准和时机

地中海贫血的传统治疗需要终身输血,以此维持患儿血红蛋白浓度接近正常水平。正常人每天从食物当中摄入的铁与排泄的铁处于平衡状态。当额外输注红细胞时,意味着血制品中所含的铁也会被输入体内,并在体内沉积,造成铁过载。而人体缺乏铁的排出机制,长期的铁沉积会对器官功能造成严重损伤。

多余的铁沉积在肝脏,导致肝功异常、肝硬化和肝癌等;沉积在心脏,导致心肌病、心力衰竭等;沉积在胰腺,导致继发性糖尿病、胰腺坏死或癌症等;沉积在垂体,导致生长迟钝等;沉积在骨髓,导致造血功能抑制等;沉积在甲状腺,造成甲状腺功能减退等。铁沉积会对患儿的生长发育及器官功能等产生严重不良影响。

所以,地贫患儿既需要规律输血治疗,同时也要做祛铁治疗。

02 移植前的祛铁治疗

判断是否铁过载最简便的方法是定期检测血清铁蛋白(SF)水平,如果怀疑铁过载也可进行磁共振检查肝铁浓度(LIC)、心铁浓度(MIC)。

(1)输血次数 ≥ 10 次或输血超过 20 个单位;(2)在排除活动性炎症、肝病、肿瘤、溶血、酗酒等因素影响后,SF >1000 μg/L 或 LIC ≥ 5 mg Fe/g 干重需要排铁。祛铁治疗后每 3~6 个月监测 SF 或进行磁共振检查,当 SF <500 μg/L 或 LIC <5 mg Fe/g 干重可暂停使用铁螯合剂 [Ⅴ/D]。(数据引自《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南(2022 年版)》)

在 3 岁前开展祛铁治疗,要遵医嘱监测生长和骨骼发育情况,并且相应减少剂量。

目前祛铁治疗的方法,主要是利用注射或口服的祛铁药物降低体内的铁含量。用药后,药物能够与过多的铁结合,通过尿液或粪便排出体外,减少铁的沉积。

目前常用的祛铁药物主要有三种:去铁胺、地拉罗司、去铁酮。(建议患者定期随访,随访医生根据患者及药品特点合理选择祛铁治疗方案,可联合用药。)

还要注意,进行祛铁治疗后,铁就会迅速降下来吗?并不是。受输血、药物和其他因素的影响,患儿体内的铁蛋白会呈一个波动的趋势。排铁前期肝脏、心脏等器官内的铁排出后会进入血液,导致血液中的铁蛋白含量升高。排铁中后期血液中的铁蛋白排出体内后,体内血清铁蛋白含量会逐渐下降。

03 移植后,是否还要继续排铁?

通过造血干细胞移植治愈重型地贫后,患儿不再依赖输血,但由于人体缺乏铁的排出机制,不能消除既往输血带来的持续性的高铁负荷,脏器尤其是骨髓、肝脏、脾脏的铁沉积依然存在,会影响患儿的生长发育和生存质量。

在移植术后年检的患儿中,铁蛋白偏高和维生素 D 缺乏是较常见的现象。因此,在移植后依然需要遵医嘱进行祛铁治疗。

需注意:通常在移植后 1-2 年内,停止免疫抑制剂后开始排铁,使铁含量降至 500 μg/L 以下,祛铁药的使用上一般是单药、小剂量服用。如果患儿正处于青春发育期,需要特别关注。(女孩 13 岁以上没有月经来潮、男孩 14 岁以上没有第二性征表现,需尽快联系主管医生)

服用祛铁药期间,建议每 2-3 个月复查肝肾功能、铁蛋白。

地中海贫血移植的患者要在移植前及移植后进行规范的祛铁治疗,有效的祛铁治疗可以降低患者移植后感染及并发症的发生率和严重程度,也可以显著提高患者的生长发育和生存质量水平。

温馨提示:由于患者个体存在差异,血液病患者请在科学认知的基础上与主管医生保持沟通,由主管医生评估并给予诊疗建议。

作者介绍

重型地贫移植前后,如何正确排铁?廖建云主任为您解答

廖建云

高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院

中国妇幼保健协会地中海贫血防治专业委员会委员

广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会第二届委员会委员

主要研究方向为造血干细胞移植技术治疗儿童血液病,熟悉造血干细胞移植术各种合发症的诊治,尤其对地中海贫血,再生障碍性贫血,移植后免疫性溶血,血细胞减少的治疗经验丰富。

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