文章来源：南方春富儿童血液研究院
重型地中海贫血是一种良性血液病，造血干细胞移植（HSCT）是目前应用最广泛的地贫根治方法。
通过造血干细胞移植，可以有效的治愈重型地贫，帮助患者获得较高的生活质量。但是在移植过程中，不少家属对于移植年龄和移植方案选择依然存在困惑：
「什么时候移植最好？移植年龄越小越好吗？」
「等了 3 年还是没有找到全合，还要继续等待吗？」……
高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院何岳林教授就这些问题给予了详细解答。
什么时候做移植最合适？年龄越小越好吗？
移植的时机要考虑多方面因素，年龄只是其中一种因素。移植年龄段也并不是越小越好，最佳年龄通常是在 2-8 岁。
之所以选择这个 2-8 岁年龄段，主要有三方面的原因：
1）2 岁之前是小孩子生长发育的高峰期，在这个阶段孩子的体重、身高会逐月发生明显的变化。而 2 岁以后，孩子会进入一个相对缓慢的生长周期，这种状态会持续到青春发育期。
所以移植尽量避开生长发育的高峰期，不要打断孩子的生长发育。此外，多数地贫患儿在 2 岁前的输血、排铁压力并不大，可以通过输血维持正常生活。
2）移植是一个漫长的过程，如果孩子的年龄过小，认知度和配合度不高，移植的过程中医护沟通会更困难，家长也会更辛苦。一般孩子在 3-4 岁以后，沟通能力和认知能力会有一个大的提升，在移植过程中的配合度和依从性相对更高，这时候做移植可以有效减少家属的护理负担。
3）控制移植年龄，重型地贫患者随着年龄增加，输血和排铁压力会相应增加，如果排铁做的不好会导致铁沉积，对器官功能造成严重损伤，影响移植的成功率和长期生活质量。同时，输血过多也会产生 HLA 抗体，影响移植成功率。
因此，2 岁-8 岁之间，身体状态调整好，是比较合适移植的年龄段。注意，年龄超过这个阶段也可以做移植，目前对移植的年龄上限还没有定论，只要身体状态调整好即可。
如果没有找到全合供者，应该继续等待吗？
目前的移植方案主要包括:
HLA 全相合（亲缘和非亲缘、同胞新鲜脐带血）、HLA 半相合（HLA 亲缘半相合、互补性移植-HLA 亲缘半相合+无关脐血、TDH 新方案-异基因造血干细胞移植 T 细胞去除术）。
通常，如果有同胞全相合供者，我们可以选同胞供者；如果没有同胞全相合供者，我们可以找配型相合的无关供者；如果没有配型完全相合的供者，我们可以做半相合移植（互补性移植），个别点位不合但接近相合，也是可以进行移植的。
为什么不建议等待？我们从以下几个方面分析：
1）移植方案因人而异，移植状态的影响非常重要。在何岳林教授负责的 III 期临床项目中，一群长期规律输血、排铁的孩子同期进行移植，由于身体状态调整较好，虽然选择了不同的移植方案，但全部都成功移植。
2）每个人有独特的 HLA 基因组合，相当于每个人的基因身份证，部分患者较为少见的基因点位，也决定了很难找到完全相合的供者。在实际配型的过程中，如果可以幸运地匹配到全相合供者当然很好，但是如果一年之内在中华骨髓库中都找不到无关全相合供者，与其一直等待，不如选择半相合移植。
之所以许多家属希望做全相合移植，是因为家属认为全相合的成功率更高，费用更低，术后排异和并发症相对较少。
但是随着移植技术更加成熟，移植方案也在不断优化，在半相合移植方案基础上，李春富教授团队持续独创性改良造血干细胞移植技术，推出 TDH 新方案-异基因造血干细胞移植 T 细胞去除术，取得了巨大的发展和进步。
如果孩子处于最佳移植年龄段，身体状态适合移植，建议家属不用执着等待全相合。
温馨提示：由于患者个体存在差异，血液病患者请在科学认知的基础上与主管医生保持沟通，由主管医生评估并给予诊疗建议。
作者介绍
何岳林
高博医学（血液病）广东研究中心
南方春富（儿童）血液病研究院
南方春富（儿童〉血液研究院 副院长
中国保健协会脐带血应用委员会常委
广东省地中海贫血协会专业委员会常委
广东省保健协会脐带血应用委员会常委
广东省免疫过敏学组委员
第十届儿科宋庆龄医学奖《异基因造血千细胞移植治疗重型地中海芡血临床研究》主要获奖人
从事儿童造血干细胞移植及儿童白血病、肿瘤及儿童免疫性疾病及儿童危重症治疗 30 多年。
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