文章来源：血液病医院血液学研究所
近年来，随着生命科学和医学研究的快速发展，细胞药物治疗产品在恶性肿瘤、遗传性疾病等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力，目前已有多个细胞药物产品在国内外上市。我国细胞药物治疗产品相关的临床研究数量也在快速增加，成为世界上临床研究热度最高的国家之一。但是，细胞药物治疗产品也具有不同于一般药品的特点，比如生产程序特殊且质控难度大，风险性高，涉及特殊伦理问题等。因此，第三届血液学科发展大会设置转化分论坛，针对细胞药物的质量控制、工艺开发和细胞治疗安全性等业内关切的问题进行充分探讨，致力于为业界呈现一场丰富的产业交流盛宴。
本次论坛由中国医药生物技术协会驻会副理事长吴朝晖、中国食品药品检定研究院细胞资源保藏研究中心主任孟淑芳和中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称「血研所」）副所院长王建祥担任大会主席。会议由天津药物研究院副院长闫凤英、天津市肿瘤医院生物治疗科主任任秀宝、博雅辑因 (北京) 生物科技有限公司研发副总裁方日国和血研所细胞质量受权人、细胞生态海河实验室成果转化部负责人张英驰主持。
细胞治疗领军人物齐聚一堂
把脉细胞治疗发展方向
推动细胞治疗行业健康发展
中国食品药品检定研究院细胞资源保藏研究中心主任孟淑芳阐述了我国细胞治疗产品药品申报现状引出质量控制研究的一般要求，包括关键起始原材料、其它原材料、耗材、原液和成品以及中间品控制的主要关键点和主要研究内容，并以 CD19-CAR-T 为例，分享了流式法检测 CD19-CAR 阳性的方法开发和验证经验。她强调，细胞药物同其它生物药一样，安全、有效和质量可控是保证用药安全永远的话题。
中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖梳理了我国细胞治疗临床研究的现状。他指出，大量细胞治疗临床试验和 IIT 项目的开展，极大带动了行业发展，但同时也存在研究扎推、缺乏创新和制剂水平有待提高等问题。他建议企业前期按药品进行准备，并积极探索细胞治疗技术转化的最佳模式。
星奕昂 (上海) 生物科技有限公司董事长王立群指出，细胞治疗市场潜力巨大，中国的 CAR-T 产业化正迎头赶上，近期多款 CAR-T 产品上市申请获得 CDE 受理。他强调，细胞产品开发最大的挑战是 CMC 方面，因此生产工艺必须非常稳健，具有耐受普适，可重复性，有很好的中控。最后他提出了面向实体瘤和实现异体通用的免疫细胞治疗药物的发展趋势，希望将细胞治疗药物开发和生产回归到传统生物制药的道路。
中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理张宇梳理了国内外干细胞的发展历程及未来趋势，介绍了干细胞治疗产品的特点以及产业的发展现状。随后，他从双轨制入手，综述细胞治疗产品从实验室到临床开发的关键要素。最后，他结合中源协和在细胞技术转化平台的布局，以干细胞产品开发面临的挑战出发，介绍了干细胞产品研发立项的主要策略。
行业标杆企业同台论道
共同探讨存在的问题、瓶颈和趋势
天诚新药评价公司常务副总经理胡金芳分享了细胞治疗产品分类和热门靶点等研发现状，并围绕细胞治疗产品的特点以及与传统药物评价的差异点、非临床研究的关注点、一般原则和现有监管要求等，提出了制定细胞治疗产品非临床研究策略。
合源生物首席技术官 James Wang 以自主知识产权 CNCT19 细胞注射液为例，介绍了合源生物自体 CAR-T 细胞治疗的全流程 5 级质量管理体系，该体系涵盖单采、物流运输、生产制备、临床放行、回输和电子化闭环管理系统等环节。鉴于 CAR-T 产品的特殊性，他提出，药企应与医院、物流运输企业密切合作，建立闭环追溯体系，做到对细胞药物全流程质量控制管理。
中科院上海高研院干细胞实验室主任李凌松成功建立精神分裂病人的细胞模型，通过一系列指标表明体外 iPSC 分化及功能测定可帮助诊断精神疾病。此外，他指出了研发过程中培养基的及时供应非常重要，国产培养基在 iPSC 的建系和体外分化效果方面已与国际品牌不分伯仲，但时间供应有优先的保障，因此细胞培养基的国产替代也势在必行。
上海药品审批核查中心生物药品部副部长成殷首先指出了细胞治疗药品生产和质量控制的特殊性，然后结合 10 多年药品监管和检验经验，详细介绍了上市前后 GMP 检查的实施，并从生产过程、原材料、细胞库、厂房施舍设备和贮藏与运输等环节，逐一介绍检查关注点。他希望未来能够与行业合作，开展监管科学研究，共同塑造行业未来。
松禾资本医疗健康基金管理合伙人杨瑾回顾了 2022 年医药行业投资行情，她指出，在市场整体低迷的情况下，CGT 赛道仍占创新药物的半壁江山，干细胞药物潜力无限。她指出，专精特新是硬科技驱动的创投机构的基本价值观，企业应从成药性和商业化出发，重视团队搭建，不断提升干细胞药物的有效性、安全性，满足市场需求。
本次转化分论坛细胞药物领域的专家齐聚一堂，共同探讨了细胞药物的最新进展。细胞治疗产品市场是生物医药市场增长最快的子领域之一，未来随着国家政策的不断完善，我国干细胞治疗临床试验数量将随着国内在该领域的研发热情而不断上涨。相信在不久的将来，会有越来越多的细胞药物获批上市，越来越多的细胞药物科研成果转化的新产品将为人民群众提供更强有力的保障。
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