首例！重型再生障碍性贫血单倍体造血干细胞移植患者顺利出仓

4 月 1 日上午 9 时，患重型再生障碍性贫血的 55 岁胡先生顺利走出西南医科大附属医院无菌层流舱。

胡先生成功「出仓」也标志着医院首例重型再生障碍性贫血造血干细胞移植成功，医院在非肿瘤性疾病造血干移植方面取得了新的突破，将造福周边更多的血液病患者。

成功「出仓」

5 旬患者重获新生

「从去年 6 月开始，就莫明地觉得很累，后来越来越严重。」家住龙马潭区的胡先生到就近的医院检查后，被确诊为重型再生障碍性贫血，便开始吃药、输血维持生命。

「基本上隔 1 周就需要输血一次，吃药效果也很有限。大多数时候只能体息，稍一运动就很累，生活质量更无从谈起。」胡先生妻子杨女士说。

今年 2 月，胡先生感冒了，病情一度危重，家人赶紧将他送到了西南医科大学附属医院血液内科求诊。

「重度再生障碍性贫血患者抵抗力很差，一场感冒就可能威胁生命。」血液内科主任邢宏运教授说，再生障碍性贫血是一种骨髓衰竭性疾病，主要是患者的造血功能减少，好比是种子出现问题，土壤也遭到严重破坏，土壤根本长不出庄稼来，患上该病的患者，骨髓造血功能低下，导致全血细胞减少，抵抗力极差且容易出血，随时可能因严重感染、以及颅脑等重要脏器出血而危及生命，病情危急。

「此类患者首选治疗方法免疫抑制药物联合治疗，或者是亲缘全相合造血干细胞移植，但移植过程中存在感染、出血风险高等因素。而且胡先生已经 55 岁，前期环孢素等药物治疗效果极差，大约每两周就要输一次血，找不到亲缘全相合移植供体，和其儿子配型为半相合，只能进行半相合造血干细胞移植，移植风险较年轻患者明显成倍升高。移植过程中感染、出血及移植物抗宿主病等严重并发症，发生风险高。」 邢宏运教授说。

为挽救患者生命，综合考量胡先生的实际情况，血液内科的专家们集体讨论，全面平衡利弊，针对患者制定出个体化的治疗方案，最终决定迎难而上，为胡先生进行儿子供父亲半相合造血干细胞移植。

3 月 14 日，经过充分的移植准备工作，胡先生住进了血液内科百级层流干细胞移植病房，医生为胡先生体内输入了由儿子提供的造血「种子」。在邢宏运教授所带领的移植医护团队的精心管理下，历时 14 天后，胡先生造血重建，顺利出仓，移植手术取得成功。

技术突破

造福更多患者

「造血干细胞移植是目前血液病治疗领域的一种高端技术，属于国家限制类临床医疗技术，目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、某些实体瘤、遗传性疾病、疫性疾病和先天代谢性疾病的治疗，并获得了较好疗效，大大提高了患者治愈率。」邢宏运教授介绍。

再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）简称再障，是一组骨髓造血组织减少，造血功能衰竭，导致周围血全血细胞减少的骨髓造血衰竭（BMF）综合征。临床上常表现为较严重的贫血、出血和感染。其年发病率在我国为 0.74/10 万人口。

再障可分为先天性和获得性两大类

先天性再障主要包括范科尼贫血（Fanconi anemia，FA）、先天性角化不良（dyskeratosis congenita，DC）、 Shwachman-Diamond 综合征（SDS）、 Diamond-Blackfan 贫血（DBA）和先天性无巨核细胞性血小板减少症（congenital amegakaryocytic thrombocytopenia，CAMT）等。

有明确病因如药物、放射损伤、病毒感染等所致的再障称为继发性获得性再障；无明确致病因素者称为特发性获得性再障。

根据患者病情严重程度、血像及骨髓分为重型再障和非重型再障。AA 一旦确诊，应明确疾病严重程度，尽早治疗。

造血干细胞移植和免疫抑制治疗是重型再生障碍性贫血（SAA）的首选治疗方案

然而，约 75% 的患者缺少匹配的同胞供体或不符合 HSCT 要求。据官方统计，只有 20%～30% 患者可以找到合适供者，实际临床工作中，有更多患者因缺少匹配的同胞供体或不符合移植要求而未能进行造血干细胞移植，这部分患者只能进行免疫抑制治疗。

免疫抑制治疗（IST）起效相对缓慢，有效率最高也只可达到 70%～75%，还有 20%～30% 的患者对 IST 无效。同时，随着时间的延长，初始治疗有效的患者可能会复发，长时间存活还会发生克隆性进展。

HLA 配型半相合造血干细胞移植技术突破能够使患者很容易找到供体，及时得到治疗。

HLA 配型半相合造血干细胞移植也称单倍体造血干细胞移植。

什么是单倍体相合的造血干细胞移植？

我们首先解释一下什么是单倍体相合。比如说每一个子女的遗传基因，它是一半来自于父亲，一半来自于母亲，因此子女，父母就是单倍体相合。单倍体造血干细胞移植是指供者和受者有一半染色体 HLA 抗原相同，或者来自于父亲，或者来自于母亲，即供者与受者的 HLA 位点有 3/6 是相合的。

一般来说，父母与子女之间 HLA 单倍体相合的概率为 100%，同胞间单倍体相合的概率为 50%，非血缘相合概率为 25% 以下。

单倍体造血干细胞移植有哪些优点？

首先第一个就是供者的选择范围扩大了，不仅限于兄弟姐妹，也可以与父母配型，可以与叔伯、姑姑，舅舅、姨姨等等，甚至与表兄弟堂兄弟来做移植，超过 90% 的需移植患者至少有血缘半相合供者。

另一个优势就是在移植以后，如果需要做供者，淋巴细胞输注的时候，这个是非常方便进行的，因为供者就是自己的亲属，更容易提供造血干细胞和淋巴细胞，这就是它主要的优势。

据了解，西南医科大学附属医院血液内科成立于 1979 年，是四川省较早设立的血液病专科之一，是省内四个造血干细胞移植中心之一。目前已经先后成功开展了自体、异体及亲缘间半相合造血干细胞移植技术，至今为白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及系统性轻链淀粉样变性等 80 余名患者进行了造血干细胞移植治疗。医院已经成为中华骨髓库造血干细胞捐献、采集及移植医院。

「此次移植手术的成功，也是我们在非肿瘤性疾病造血干细胞移植技术方面再获突破，将让泸州及周边更多患者能就近获得高质量的诊疗，重获健康。」 邢宏运教授说。