BCMA 不表达的骨髓瘤患者，入组 BCMA CAR-T 临床试验仍得到很好的疗效

B 细胞成熟抗原 (BCMA) 是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上广泛表达的蛋白质，目前国内外相关临床研究对 BCMACAR-T 疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的潜力表示高度认可。

但对于 BCMA 不表达的多发性骨髓瘤，疗效如何呢？

近期，河北燕达陆道培医院 收治 1 例 BCMA 不表达的 IgD-λ型Ⅲ期 A 的多发性骨髓瘤患者，分享如下：

1、外院诊断为 IgD-λ型 MM，一线+移植后复发，二线治疗无效

某女性患者，2018 年诊断为「多发性骨髓瘤 IgD-λ型 Ⅲ期 A」，患者接受了以硼替佐米为主的一线治疗方案，3 周期后疗效评价为 CR，2018 年 10 月，行自体造血干细胞移植作为巩固治疗，后口服来那度胺维持治疗。

2020 年 4 月，疾病复发，患者接受了 7 周期二线治疗，但疗效不佳。2020 年 12 月至 2021 年 4 月，患者接受达雷妥尤单抗（CD38 单抗）为主的化疗方案，但骨穿仍提示恶性单克隆浆细胞占 21.763%，血游离轻链λ1470 mg/L，尿游离轻链λ5330 mg/L。

此时患者已完成国内能够拿到的治疗骨髓瘤的主要标准治疗和新药治疗，并且已经完成自体造血干细胞移植，除入组 CAR-T 临床试验外没有什么更好的治疗方案。

2、骨穿提示不表达 BCMA，mSMART 危险分层：高危组

经当地医师推荐，2021 年 5 月 10 日患者就诊于我院，希望入组我院在开展的 BCMACAR-T 治疗 MM 临床试验。

入院时，患者非常虚弱，全身疼痛，反复发热。完善各项检查，诊断为「多发性骨髓瘤 轻链λ型，ISS 分期：Ⅲ期，R-ISS 分期：Ⅲ期，mSMART 危险分层：高危组」。

PETCT 检查：双侧股骨及双侧胫骨骨髓腔内软组织密度影，代谢增高，考虑肿瘤累及；骨穿提示：恶性单克隆浆细胞占 60.13%，不表达 BCMA。

诊治难点

目前对于 BCMA 不表达的多发性骨髓瘤的疗效，虽有文献显示可能有效，但缺乏明确的相关数据。我们将这一现实告知患者及其家属，经过慎重考虑后，患者及家属表示：知道你们医院技术好，目前也没有更好的办法，我们就信任医院，闯一把试试吧！  

随后，我们给患者进行了 FC 的预处理，2021 年 6 月 1 日，输注了 BCMACAR-T 细胞。回输后患者出现了发热，经积极抗感染及对症支持治疗后，体温逐渐控制。

回输后第 14 天，骨穿残留未见恶性单克隆浆细胞。回输后第 31 天，患者骨穿残留仍为阴性。复查血清免疫固定电泳阴性、血清游离轻链λ在正常范围内，血清 M 蛋白阴性。提示疾病处于完全缓解状态。

后续进展

目前患者为回输 BCMA CAR-T 细胞后 8 月余，返院复查疾病仍处于完全缓解状态，患者精神抖擞，非常满意目前的治疗效果。

本病例表明，低表达甚至不表达 BCMA 的多发性骨髓瘤患者，入组 BCMA CAR-T 临床试验仍有希望得到较好的疗效，BCMA CAR-T 临床试验为这些晚期的浆细胞病患者（特别是骨髓瘤患者）带来了生的曙光。