【一例合并中枢神经系统白血病的复发急淋 T 患者 CAR-T 后获得缓解】
这位 16 岁的东北大男孩自从被诊断为白血病，一年多的就医过程可谓一波三折。
2020 年 11 月 8 日，大伟（患者化名）因发现口角歪斜伴面部僵硬，面部皮疹，就诊于当地医院，诊断为「急性淋巴细胞白血病（T 系）」。诱导化疗 1 疗程，复查 MRD（微小残留病）阴性，后规律化疗。期间行骨穿、腰穿+鞘注，结果均未见异常。
外院治疗经过：
2021 年 5 月 6 日，行腰穿+鞘注，送脑脊液相关结果，诊断「中枢神经系统白血病」。后规律化疗 2 疗程。6 月 1 日，行腰穿+鞘注，查脑脊液可见幼稚细胞，后予腰穿+鞘注 3 次，末次腰穿复查脑脊液未见肿瘤细胞。
7 月 7 日，患者出现右眼视物不清，仅有光感，再次强化化疗 1 疗程，过程顺利，右眼视力恢复正常；
8 月 5 日，患者因右眼视物不清逐渐加重，无光感，左眼出现视物模糊；8 月 10-13 日行全脑+脊髓放疗（TBI），过程顺利，左眼视力恢复，右眼仍无光感；8 月 16 日查颅脑核磁共振平扫（MR）增强：右侧视神经及视交叉增粗较前略有减轻，可见强化，脑实质未见异常信号及异常强化。
此时，患者一家人已经做好了移植的各种准备，就等着仓位。没想到进仓前的例行检查让移植成为泡影。
8 月 30 日行骨穿检查，骨髓 MRD：异常幼稚 T 淋巴细胞占 61.1%；行腰穿+鞘注，脑脊液 MRD：共获取 127 细胞，异常幼稚 T 淋巴细胞占有核细胞 35.4%，提示白血病全面复发。
2021 年 8 月 31 日，大伟一家人来到燕达陆道培医院，入住血液科二病区。入院查血常规：WBC 132.91×10^9/L；外周血分类（形态）: 原幼细胞 76.0%，予诱导化疗 1 疗程。
综合研判患者前期的治疗过程，大伟的病情已经是难治/复发的Ｔ-ALL，且肿瘤细胞曾侵润脑部影响视神经，血液科二病区杨君芳主任医疗团队认为大伟具备 CD7 CAR-T 临床试验入组条件。
9 月 18 日，再次检查，外周血分类（形态）：原幼细胞 11.0%，当日采集外周血淋巴细胞培养 CD7 CAR-T 细胞，过程顺利。采集完成后，再次化疗为 CD7 CAR-T 细胞免疫治疗做前期准备。
化疗期间患者肿瘤细胞倍增，10 月 6 日，外周血分类（形态）：原幼细胞 54.0%，调整化疗方案降低肿瘤负荷；10 月 8 日，复查骨髓细胞形态分析：(骨) 幼稚淋巴细胞 30.50%；MRD：17.66% 细胞为恶性幼稚 T 淋巴细胞。
10 月 9 日，回输 CD7 CAR-T 细胞。回输后，患者出现反复发热，伴牙龈疼痛，加强抗感染治疗后体温控制不理想，牙龈疼痛逐渐缓解。
回输后第 11 天，外周血原幼细胞倍增至 54%；第 12 天，查血常规示白细胞升高至 16×10^9/L；回输后 14 天，患者开始出现心肌损害、肝肾功能受损、低氧血症、下消化道出血、抽搐等严重 CRS 风暴，予积极对症支持治疗及血浆置换治疗，后患者各脏器功能逐渐好转，生命体征平稳。
10 月 27 日，患者双下肢肌力 0 级。10 月 29 日（回输后第 21 天），复查骨髓 MRD 转阴。
处于完全缓解状态的大伟在护士和家人的帮助下，加强双下肢功能锻炼，双下肢肌力逐渐恢复至 5 级，于 11 月 22 日转入我院移植科准备桥接异基因造血干细胞移植。
【经过十多次强化疗的 2 岁急淋 T 幼儿患者 CAR-T 后获得缓解】
来自浙江的 2 岁男孩小弘，去年夏天确诊白血病，在治疗了一年多后，流式检测发现病情出现反复，后来到陆道培医院进行 CAR-T 免疫治疗。
2020 年 8 月 9 日小弘因「发热 3 天」到当地儿童医院就诊，经骨髓 MICM 检查诊断为急性淋巴细胞白血病（T- ALL），1 疗程化疗后，骨髓形态完全缓解，流式未见恶性幼稚细胞；后强化化疗 11 个疗程，骨髓一直处于完全缓解状态。
2021 年 9 月 3 日复查骨穿，骨髓形态完全缓解，流式 1.85% 为恶性幼稚细胞。为寻求进一步治疗，9 月 24 日来到燕达陆道培医院，入院后查骨髓形态完全缓解，免疫分型：0.10% 细胞为恶性幼稚 T 淋巴细胞。
考虑小弘年龄偏小，又经过十多次的强化疗，病情持续不缓解。血液科二病区医疗团队决定，这个小患者可以入组 CD7 CAR-T 临床试验。
2021 年 9 月 30 日采集外周血细胞送 CAR-T 细胞培养；10 月 10 日，予 FC 方案化疗；10 月 13 日行骨穿，骨髓形态：原幼淋巴细胞小于 5%，骨髓流式：0.37% 细胞为恶性幼稚 T 细胞。10 月 15 日，回输 CD7 CAR-T 细胞。
11 月 3 日（回输后+20 天）行骨穿，骨髓形态完全缓解，流式未见恶性幼稚细胞。现病情已稳定，已经转入移植科准备行异基因造血干细胞移植。
小弘生病时还未满 1 周岁，承受一年多的药物治疗，此次经过 CD7 CAR-T 治疗能够顺利桥接移植，为彻底打败病魔找到了强有力的武器。
祝来自祖国一南一北的男孩子，接下来的治疗一切顺利，早日康复！
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