好医友：创新通用型 CAR-T 细胞疗法，有望拯救致命血癌

好医友获悉：近期，FDA 授予一种无菌注射疗法 SH-111 优先审查资格，用于治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病的小儿患者。

这种白血病堪称儿童「噩梦」，治愈率不到一成

T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）约占所有白血病类型的 20%，一种侵袭性极强的恶性血液肿瘤。该病最常见于儿童，且疾病进展迅速，患者复发率和死亡率都很高。

据世卫组织 IARC 发布的 2020 年癌症负担数据显示，全球白血病死亡人数超 30 万，而我国白血病死亡人数达 6 万。  

一般，未经治疗的急性白血病患者，平均生存期仅 3 个月，而经过治疗后，大部分患者可以获得较好的缓解，甚至部分人群的治愈率能高达 90%。不过，整体而言，白血病的生存率还是较低。

目前，白血病的化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等方面均取得了长足进步。但约 50% 的患者在接受一线治疗后 2 年内会复发，而复发型 T-ALL 患者预后较差，治疗选择非常有限，5 年生存率小于 10%，需要更好的疗法。

CAR-T 细胞疗法：SH-111

SH-111（CAR-T 疗法 GC027）主要针对接受过至少 2 中化疗方案治疗后仍无法缓解或者出现复发的 1 岁及以上的儿童患者，有望成为 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和 T 细胞淋巴母细胞瘤（T-LBL）的替代治疗。

基于 TruUCAR 平台开发的 GC027，是一款首次用于人体试验、靶向 CD7 的通用 CAR-T 单药疗法。

值得注意的是，该疗法无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的 T 细胞进行制备。它通过利用双功能 CAR 设计，特异性靶向患者自身的 T 细胞和自然杀伤（NK）细胞，以防后者直接针对外源性或同种异体 CAR-T 细胞，引发患者的排斥反应。

在 2020 AACR 年会上，临床上首个通用 CAR-T 细胞疗法 GC027 数据出炉。

单次输注 3 中不同剂量的 GC027，缓解率达 100%，全部 5 名患者在首次评估时均达到缓解。其中，4 例（80%）患者在 1 个月时达到了最小残留病灶阴性的完全缓解。

此外，最早在第 5 天就观察到了细胞扩增，并持续了 2 周。结果表明该疗法在早期临床中的良好活性，以及在复发/难治性 T-ALL 成年患者中的耐受性。

值得一提的是，目前 GC027 在中国的 I 期临床试验正在进行中，旨在评估该药在治疗复发/难治性 T-ALL 成人患者的安全性及有效性。

这一独有的通用型 CAR-T 细胞疗法 GC027，不需要匹配的健康供者进行 T 细胞制备，一定程度上大大减少了 CAR-T 疗法制备的时间，增加治疗成功率，有望为难治复发的急性 T 淋巴细胞白血病提供新的治疗选择。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-sh-111-for-pediatric-t-cell-leukemia

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封面图来源：站酷海洛