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疑难血液病,治疗方案该如何选?

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为了系统科普血液肿瘤相关知识,助力血液肿瘤患者少走弯路,「健康中国,博医同行——疑难血液病,治疗方案我该如何选?」系列科普直播活动上海专场于 4 月 21 日(周三)下午 2 点准时开始,王椿教授携高博医学(血液病)上海研究中心医疗总监朱骏主任为患者及家属在线解答病情和问题。

此次活动共分为两个环节:康复病友分享、患者互动答疑。

现为大家整理三位康复病友诊治经历的精华内容,供参考。

病友代表1:男,61 岁,骨髓增生异常综合征

17 年底发现贫血,血小板进行性下降,2019 年求诊于上海闸新医院,确诊为骨髓增生异常综合征,伴有肺部感染,予以抗感染治疗和输血支持治疗,阿扎胞苷+地西他滨方案化疗,待骨髓库配型成功,于 2020 年 12 月,行异基因造血干细胞移植,移植后与供者细胞表现为完全嵌合状态,达完全缓解(CR)。

专家病例解读

朱骏主任:这位患者的病情有 2 个难点:1. 骨髓增生异常综合征导致的严重贫血、白细胞减少、血小板减少,患者免疫功很差,人状态也非常差;2. 合并严重的肺部感染。这两个问题交织在一起,加大了移植的难度。我们经过整体评估认为,一直拖下去肯定不行,一个问题都解决不了,最终设计了一个非清髓的异基因移植方案。

首先,因为患者身体状态比较弱,为了保证移植成功,供者的细胞顺利种进去,我们没有用非常强的化疗,确保患者的身体能够承受。同时通过免疫清除,让供者细胞顺利植入,白细胞长出后,就能恢复身体免疫功能,肺部感染自然就好了。

王椿教授:患者做移植的时候 61 岁。一般做异基因造血干细胞移植患者的年龄在 55 岁以下。他在天津、山东,青岛都就诊过,很难想象给他这种年龄做移植,更不要说还有一些并发症。

除了肺部感染,他还有肝癌的病史,肝脏还切掉一部分,这都是做移植需要克服的困难。如果不做移植,仅靠输血生命无法维持。现在中国人的平均寿命在 76 岁,上海能达到 86 岁,他才 60 出头,不应该放弃。

刚才还说到,他的兄弟姐妹也认为不可行,不愿意捐造血干细胞。没关系,我们到中华骨髓库找到了全相合的供者,现在血象已经恢复,人也白白胖胖的。

这个病例增强了我们的信心:解决 60 岁以上老年骨髓增生异常综合征 MDS,目前最好的办法是做异基因造血干细胞移植。

病友代表2:女,25 岁,急性髓系白血病

2019 年 11 月以干咳低热起病后就诊,确诊急性髓系白血病 M5,做了 2 次 IA(3+7) 方案化疗,为进一步治疗求诊于上海闸新医院。2020 年 2 月做了两种不同方案的化疗,化疗之后疾病缓解,在 5 月行异基因造血干细胞移植,移植后原发病达完全缓解(CR)。

专家病例解读

朱骏主任:这位患者起病初治的时候并不顺利。她的诊断是急性髓系白血病,第一个疗程诱导没有缓解,两个疗程后才缓解。同时她查出多个预后不良的基因,评判为高危的髓系白血病,也就是说,尽管两个疗程化疗之后缓解了,将来复发的可能性非常大的。她还很年轻,我们希望把这个病斩草除根,将来她才能重返社会。所以我们在缓解期对她进行了半相合的移植。

移植过程尽管比较坎坷,最终的结果却很好。目前基因检测始终是阴性的,供者的嵌合度也非常好。移植后近一年,各方面恢复的跟常人差不多,很快就能上班,回归社会。

王椿教授:急性髓系白血病,如果检测到高危基因,疾病复发概率很大;如果患者对化疗不敏感,那么每个月都化疗,也会照样复发。这位患者第一个疗程就没缓解,这是一个预后不好的标志。尽管第二疗程化疗后缓解了,也预示着复发的可能。所以,根据以往的经验,高危髓系白血病非常容易复发。

异基因造血干细胞移植,可以用父母或子女的造血干细胞。一般父亲作为供者的较多,身体健康体检合格就可以。上海做半相合(单倍体)移植是不抽骨髓的,用供者的外周血造血干细胞就可以,并且能够把排异反应控制在最低,这样就可以保证移植的成功率。绝大部分患者都可以配型到亲缘半相合的供者,这为患者提供了治愈的机会。

病友代表3:女,39 岁,急性髓系白血病

2020 年确诊,历经 3 次化疗,6 月求诊于上海闸新医院,患者入院时处于化疗后骨髓抑制期,予以抗感染治疗,并重换了新的化疗方案,同时予以输血支持和预防真菌感染治疗,由于患者处于复发后未再缓解状态,在 8 月底,行脐血造血干细胞移植。移植后与供者细胞完全嵌合状态,原发病达完全缓解(CR)。

专家病例解读

朱骏主任:这位患者的病例也非常特殊,她是难治复发的急性髓系白血病,这个病非常凶险,伴随高危的基因。这个情况下,化疗很难得到长期的缓解,前期的治疗也不是特别顺,反复治疗,反复的诱导,始终没有达到非常好的缓解。更糟糕的是,她没有找到合适的供者,包括自己的亲人,包括中华骨髓库,都没找到合适的供者。

大多数的医院可能会选择姑息治疗。毕竟这个病缓解不了,也没有合适的机会做移植,很可能进入姑息治疗的过程。但我们不想放弃,想绝地求生!我们想尽一切办法控制病情,最终选择了脐带血移植。一般人印象中,脐带血在治疗小孩的血液病中应用多一点,但我们在没有办法的情况下,把它应用到了成人。

我们使用了双份的脐带血,在原发病未缓解的状态下,挽救性的给患者做了脐带血的移植。最终非常幸运,两份脐带血中有一份脐带血顺利植入,后期恢复也非常顺利,原发病控制的非常好。

移植后也有点小波折,有点肺部感染,经过气管镜的肺泡灌洗,第一时间把病原体搞清楚,针对性治疗,保证整个的治疗效果。

王椿教授:首先感谢患者对我们的信任,他们从三甲医院转过来,经历了怀疑到相信的过程。我们这支团队的前身都是来自于上海市第一人民医院,我们原来也是上海做异基因造血干细胞移植很有经验的团队。

现在我们加入了闸新医院,只要病人需要,我们就会想尽办法。如果只会做这类不会做那类移植,有时候就会显得束手无策。所以根据干细胞不同的来源,都应掌握相应的技术。

从这位患者的病例可以解答一个问题:是不是白血病患者都要缓解以后才能做移植?

患者化疗后不缓解,难道就放弃了吗?我们从来不言放弃,如果有一点希望,我们会和患者一起,攻克难关,争取更多人获得治愈!

 

*声明:本内容仅代表文章来源方观点,不代表本站立场。本内容仅供医学药学专业人士阅读,不构成实际治疗建议。

封面图来源:站酷海洛