好医友：八成硬皮病患者有肺部病变！硬皮病相关肺病迎来首个生物疗法

医疗发现

2021-03-11 14:16:12

听说过硬皮病吗？你可能会以为它是一种皮肤病。国际医疗领军平台好医友指出，硬皮病其实并非皮肤病，却会让全身皮肤变厚变硬，严重影响「颜值」，还会累及身体各部位，影响寿命和生活质量。好医友获悉，近日，美国

听说过硬皮病吗？你可能会以为它是一种皮肤病。国际医疗领军平台好医友指出，硬皮病其实并非皮肤病，却会让全身皮肤变厚变硬，严重影响「颜值」，还会累及身体各部位，影响寿命和生活质量。

好医友获悉，近日，美国 FDA 批准了 IL-6 受体抑制剂 Tocilizumab（Actemra）一项新适应症，用于减缓系统性硬化症（硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）成年患者的肺功能下降速度。

这是 FDA 批准的首个用于治疗该疾病的生物制品疗法，也是 Actemra 的第六项适应症。在一项全球性研究中，与安慰剂相比，Tocilizumab 降低了 SSc-ILD 患者肺功能进行性丧失的速度。

八成硬皮病患者，肺部已病变！

系统性硬化症（SSc），也称为硬皮病，是一种罕见的自身免疫性疾病，它会造成身体各处的组织（包括肺部和其它器官）变厚和生成瘢痕组织。硬皮病的首发症状往往表现为雷诺综合征，其次皮肤病变，「面具脸」特征便由此而来，最后是消化系统受累。

据统计，我国硬皮病患病率约 10/10 万，全球估计有 250 万患者。硬皮病发病原因尚不明确，患者多为 25-55 岁的女性，疾病让她们人生的黄金期变得黯淡。

系统性硬化相关间质性肺病（SSc-ILD）是硬皮病常见的并发症，也是致死的重要原因之一，约占死亡人数的 1/3。该病会引起肺部炎症和瘢痕形成，导致患者肺功能逐渐下降，一旦肺部无法为心脏提供足够氧气，就会危及生命。

中华医学会风湿病学分会前任主委曾小峰教授指出，85.5% 的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病。随着疾病进展，会造成肺功能不可逆的下降，预后较差，生存率低。

然而，很多硬皮病患者并没有注意到肺部病变，只有约 1/4 在早期有明显症状。而早期诊断识别、定期随访监测，可能会改善患者临床结局。

好医友：八成硬皮病患者有肺部病变！硬皮病相关肺病迎来首个生物疗法

好医友医疗网美国风湿免疫科专家克里斯汀·派克博士（Christine Park）指出，目前硬皮病还无法治愈，临床治疗选择有限。但患者不妨将其当作一种慢性疾病来治疗，就像治疗糖尿病、高血压那样。她提醒，一旦确诊 SSc-ILD 就要重视，尽早开始抗纤维化治疗。

好消息是，此前，靶向药尼达尼布已在美获批用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者的肺功能下降速度。（去年 6 月，该药也在国内上市。）

IL-6 受体拮抗剂：Tocilizumab

Tocilizumab 是一款人源化 IL-6 受体拮抗剂，于 2010 年获 FDA 首批，用于治疗中重度类风湿性关节炎（RA）成年患者。

目前，Tocilizumab 有注射制剂和静脉内制剂两种剂型，前者用于治疗成年巨细胞动脉炎（GCA）、两岁及以上的活动性多关节性幼年特发性关节炎（PJIA）或活动性系统性幼年特发性关节炎（SJIA）患者；后者可用于治疗两岁及以上的活动性 PJIA、SJIA 或 CAR-T 细胞诱导的细胞因子释放综合征（CRS）患者。

此前，FDA 曾授予 Tocilizumab 治疗 SSc-ILD 的优先审评资格。

皮肤纤维化、肺功能下降均显著减缓！

这一批准是基于名为 focuSSced 的随机、双盲、安慰剂对照 III 期试验的积极数据。

试验共入组 212 名系统性硬化症成年患者，按 1：1 的比例随机分配，旨在评估皮下注射剂 Tocilizumab 与安慰剂在患者中的疗效和安全性。

主要终点是第 48 周时改良的 Rodnan 皮肤评分（mRSS）较基线的变化。该评分是 SSc 中皮肤纤维化（皮肤瘢痕形成或变硬）的标准结局指标。

结果显示：

第 48 周时，Tocilizumab 组患者的 mRSS 较基线平均变化为-5.88，而安慰剂组为-3.77，平均差异为-2.11。

同时，接受 Tocilizumab 治疗的患者用力肺活量（FVC，肺功能的常见指标）下降水平小于对照组。Tocilizumab 组 FVC 降低 14 ml，对照组降低 255 ml，平均差 241 ml。

Tocilizumab 的获批，为系统性硬化症相关性间质性肺病的患者提供了首个生物治疗方案。虽然目前该病仍无法治愈，但希望越来越多的患者能通过药物治疗，与疾病长期「和平共处」。

相较其他发病率较高的疾病，罕见病患者面临着更大的困境：确诊困难、误诊率高、吃不起特效药等。由于中国人口基数大，很多罕见病其实也并不「罕见」。

近年来，中国医疗水平进步巨大，但在罕见病领域与欧美发达国家还存在明显差距，药物研发相对落后，多数药物仍需进口，甚至面临「无药可用」的困境。

对于国内罕见病或疑难疾病患者，不妨通过好医友国际远程会诊，了解国际新疗法相关信息，听听国内外权威专家的意见，请他们量身定制治疗方案，给自己吃颗「定心丸」。