全球首创 Y 型聚乙二醇长效生长激素怡培生长激素（益佩生®）纳入医保目录，儿童 GHD 治疗可及性再升级

医疗发现

2025-12-17 09:51:32

随着 2025 年国家医保药品目录调整工作的尘埃落定，一批具备「高临床价值、真创新技术」的药物脱颖而出。在备受关注的儿科内分泌领域，特宝生物自主研发的长效生长激素——怡培生长激素（商品名：益佩生®）成功通过国谈，正式纳入 2025 年国家医保目录。这不仅是对国产原研生物技术的高度认可，更标志着中国生长激素缺乏症（GHD）治疗正式迈入「长效、安全、可及」的周制剂新时代。

核心临床价值：创新技术铸就疗效与安全双重优势

怡培生长激素的成功纳入，源于其扎实的临床证据与全球领先的技术创新。作为我国首个自主研发的长效生长激素 1 类新药，其采用全球独创的 Y 型 40kD 聚乙二醇（PEG）长效修饰技术，结构及工艺专利（PCT/CN2008/000674）已覆盖中国、美国、欧洲和日本等多个国家和地区。

Ⅲ 期临床研究结果 [1] 显示，怡培生长激素每周注射一次，52 周年化生长速率达 9.91 cm/年，与每日注射的进口短效生长激素疗效相当。在安全性方面，怡培生长激素表现突出，治疗 52 周后，胰岛素样生长因子-1（IGF-1）超过正常范围（SDS > + 2）的受试者比例仅 3.08%，且新增抗药抗体率和中和抗体率均为 0.0%，显著低于短效制剂的 26.4% 和 7.9%，从根源上降低了免疫相关风险。

此外，基于严谨的定量药理学研究 [2]，怡培生长激素确立了与短效生长激素之间精准的剂量换算关系，这为临床短效生长激素与怡培生长激素之间的转换提供了科学、便捷的方法。定量药理学模型分析也进一步验证了其优异的安全性：在合理的剂量调整窗内，怡培生长激素既能有效保障患儿疗效，又能将 IGF-1 水平始终保持在安全范围内。这一结论与Ⅲ期临床结果相互印证，为怡培生长激素在真实世界中的安全应用提供了更为坚实的循证医学证据。

得益于 Y 型支链与 PEG 母核的稳定连接，怡培生长激素半衰期延长至 65～120 小时，相较于短效制剂，每周一次给药可减少全年 313 天注射，且无严格注射时间限制，大幅提升患儿用药依从性，降低漏针风险 [1]。其独特的次抛型设计不含防腐剂 [3]，有效杜绝儿童长期用药时防腐剂带来的潜在危害，同时避免反复使用导致的污染风险。

怡培生长激素的临床研究设计全面对标国际标准，52 周的长期疗效数据为临床应用提供了高级别循证医学证据, 其纳入国家医保目录将提高可及性，并有助于生长领域享受到技术进步带来的治疗革新。