急性髓系白血病（AML）一旦进入复发/难治阶段，其治疗难度显著增加。阿燕（化名）就是这类患者，从初诊AML-M2a到多次复发，从自体移植到CAR-T治疗，再到最终带着肿瘤负荷，通过双份非血缘脐带血进行挽救性移植，她几乎经历了所有可能的治疗手段。在一次次病情反复与治疗调整之间，不仅是一段关于坚持与突破的治疗历程，也是一段不断被重新改写的生命轨迹。
2020年5月，阿燕（化名）发现自己的双腿上多了些瘀点，但她并没有在意。3个月后，因为症状加重，她前往当地医院检查，血常规提示白细胞明显升高、血小板极低，进一步骨髓检查后，被确诊为“急性髓系白血病（AML-M2a）”，同时合并双CEBPA、WT1阳性，CD7异常表达。
CD7通常更多见于T系恶性血液病，在AML中属于“异系表达抗原”，发生率并不高。既往研究提示，CD7阳性AML往往侵袭性更强、复发风险更高。但另一方面，CD7表达也为CAR-T治疗提供了潜在靶点。
确诊后，阿燕先后接受HAA、DA等多轮强化化疗。在MRD转阴后，2021年2月，她接受了自体造血干细胞移植。然而，仅仅4个月后，骨髓复查再次出现异常：原始粒细胞占5%，MRD 0.06%。此后，她再次接受多轮化疗，病情虽一度缓解，但MRD始终反复波动。2022年4月，骨髓原始粒细胞占22%，MRD高达18.1%，提示全面复发。对于AML而言，“自体移植后复发”本就是高危信号，提示疾病已进入复发难治阶段，单纯依赖传统化疗已难以获得持续缓解。
2022年8月，为寻求进一步治疗，阿燕来到燕达陆道培医院。此时，她的骨髓原始细胞已达21.5%。免疫分型再次提示，白血病细胞持续表达CD7。经过熊敏主任团队与血液科张弦主任综合评估，决定让阿燕入组当时开展的CD7 CAR-T临床实验，以期为后续治疗创造条件。
经过CLAG方案减瘤治疗后，8月底，阿燕接受了自体CD7 CAR-T细胞输注。半个月后复查显示：骨髓形态学完全缓解（CR）、MRD阴性、脑脊液未见异常。对于经历多次复发的她来说，这次缓解来之不易。但好景不长，由于一直未能找到合适的供者，3个月后，疾病再次卷土重来：骨髓原始细胞12%，MRD 6.8%，WT1基因定量23.162%。
多次强化疗、自体移植、CD7 CAR-T……此时，阿燕已经历经多线治疗失败，经过反复讨论与综合评估，以及和家属充分沟通知情后，熊敏主任团队决定为阿燕实施“挽救性异基因造血干细胞移植”。没有合适供者，熊敏主任团队便将目光转向“脐带血”。
脐带血移植的优势在于对HLA配型要求相对宽松，同时移植物抗宿主病（GVHD）发生率相对较低、严重程度较轻。但其局限同样明显——一份脐带血中含有的造血干细胞数量有限，尤其对于成人患者而言，由于体重较大，单份脐带血往往存在细胞量不足的问题。由于患者白细胞和血小板恢复时间延长，围移植期感染、出血等并发症风险明显增加。同时，双份脐带血之间还存在免疫竞争，最终通常仅有一份实现优势植入。对医疗团队在感染防控、支持治疗、并发症管理等方面的经验和临床能力，都提出了极高要求。
阿燕体重57公斤，若采用单份脐带血移植，存在植入失败或延迟植入的风险，同时因为是带着肿瘤负荷的挽救性移植，最终，团队决定为阿燕采用“双份非血缘脐带血移植”。
2022年12月中旬，阿燕顺利回输双份脐带血。期间她先后经历了铜绿假单胞菌感染、反复低热、BK病毒阳性、恶心呕吐等一系列移植相关并发症。面对复杂的病情变化，熊敏主任团队严密监测阿燕各项动态指标，调整治疗方案，精准调控用药，通过这一系列系统而周密的干预，阿燕平稳度过了造血重建和免疫恢复的关键阶段。
移植后+14天，白细胞植活，+23天血小板也顺利植活。移植后1个月复查显示，阿燕骨髓及脑脊液MRD均为阴性（未见恶性幼稚细胞），WT1基因定量降至0.538%。
如今， 2026年5月，阿燕来院复查，距离她确诊已经5年4个月，距离双份脐带血移植，也已过去3年，如今她精神良好，生活如常，体重稳定，一切都在向好的方向迈进。
阿燕的治疗过程，经历了强化疗、自体移植、CD7 CAR-T，再到不缓解状态下的双份脐带血挽救性移植，她几乎走过了高危AML治疗中最复杂、最艰难的一条路。幸运的是，即便面对一次次复发与看似有限的希望，她和她的家人始终没有放弃，医疗团队也不断为她创造和争取新的机会，尽可能把希望的路，再向前延伸一步。
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