发布于:2023-01-12
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希望之城:8 百万美金经费支持更多干细胞治疗临床试验

文章来源:希望之城

一项来自加州再生医学研究所(California Institute of Regenerative Medicine)的资助将有助于加快希望之城在再生医学方面重要工作的相关进程。

该技术旨在利用自我更新的细胞来治疗人类疾病,其阿尔法干细胞诊所(简称 Alpha Clinic)刚刚获得了加州再生医学研究所(CIRM)提供的为期五年的 800 万美元(约 5,420 万人民币)财政资助进一步开展这项工作。

希望之城:8 百万美金经费支持更多干细胞治疗临床试验

这笔赠款将用于支持 Alpha Clinic 以更快的速度践行使命,让这些先进的治疗方法能够尽早惠及更广泛的患者。

早在 2013 年,CIRM 的一项拨款便促成了希望之城在加利福尼亚的首家 Alpha Clinic。在 Aaron D. Miller & Edith Miller 基因治疗主席 John Zaia 医学博士的直接领导下,Alpha Clinic 的研究和开发取得了长足进步。

希望之城:8 百万美金经费支持更多干细胞治疗临床试验
Leo David Wang M.D., Ph.D.

「新的拨款将用于资助这项工作的持续开展。」现任 Alpha Clinic 主任、儿科血液学家/肿瘤学家 Leo Wang 医学博士表示。 

「在过去的十年里,Alpha Clinic 诊所参与了 40 多项引入新药物或疗法的临床试验,治疗了数千名患者,并且这些突破性治疗获得了美国食品和药物管理局的批准。现在的问题是:我们如何将这些成果惠及到目前无法获得这些新疗法和试验的患者?」 

什么是再生医学?

再生医学疗法利用干细胞来治疗人类疾病。干细胞可以在生物体的整个生命周期中自我替换,并产生具有特殊功能的子细胞,例如,有助于凝血的血细胞等。这些特性使干细胞可用于治疗多种疾病。  

在针对白血病、镰状细胞性贫血和其他血液疾病的干细胞移植中,移植的造血干细胞会自我补充,可以为患者在余下的生命中带来一个功能正常的血液系统。希望之城的血液干细胞移植项目由 Francis & Kathleen McNamara 血液学和造血细胞移植特聘主席 Eileen Smith 医学博士和 Marc Stewart 医学博士领导,目前,其实施移的植手术数量远超任何其他美国的医疗机构。

在癌症治疗领域中,另一个基于干细胞的突破性疗法便是 CAR T 细胞疗法,在这个治疗过程中,免疫系统 T 细胞被重新编码,用于识别和破坏癌细胞。希望之城促成美国食品和药物管理局(FDA)批准了多项用于血液类癌症的突破性疗法。目前,希望之城正在开展多个新的创新试验以测试 CAR T 疗法对其他类型恶性肿瘤(包括乳腺癌、脑癌、卵巢癌和前列腺癌)的治疗效果。此外,希望之城正在进行使用胰岛细胞移植来恢复胰腺功能的临床试验,这些试验已经在治疗 1 型糖尿病方面显示出巨大潜力。希望之城也正在开发针对 HIV、COVID-19 和神经发育疾病(例如导致儿童大脑退化的卡纳万病)的干细胞疗法。

让疗法更具包容性,惠及更多患者

Wang 博士介绍道:「再生医学改善人类健康的前景十分可观,我们的职责是确保我们能将这些疗法提供给我们的患者,无论他们身处何处。不过目前,许多患者在获取这些疗法方面还存在着诸多障碍。Alpha Clinic 面临的挑战是弄清楚如何找到那些无法获得这些新疗法的患者。」

  • 将临床试验带到社区

从圣地亚哥到旧金山,阿尔法干细胞诊所在加利福尼亚州开设有六家医疗机构,希望之城便是其中之一,此外,还有另外三家医疗机构将在不久后开业。这些诊所共同合作,为全州的居民提供广泛的服务。 「阿尔法诊所网络应该为地理问题提供解决方案。例如,希望之城可以在加州大学圣地亚哥分校诊所开展某些试验,反过来他们也可以在希望之城开展一些他们自己的试验。」Wang 博士表示。

另一个解决方案是,希望之城现在在南加州拥有近 30 个卫星诊所,以一种中心辐射式方法,在自己的内部网络内向南帕萨迪纳、阿普兰和羚羊谷等卫星诊所提供试验。

他表示,「我们希望就地为患者提供治疗,而不是让他们长途跋涉来找我们。我们的目标是在未来五年内开始向我们的卫星站点提供一些创新疗法。我们的网络合作伙伴和强大的临床试验基础设施对于实现这一目标至关重要。」 

在 Elizabeth Budde 医学博士和 Alex Herrera 医学博士的领导下,希望之城正在顺利推进扩大干细胞疗法范围的新举措。他们将与希望之城的 Alpha Clinic 密切合作以实现为新疗法提供更广泛途径的目标。 

  • 加速引入新疗法

「希望之城的使命之一就是快速有效地为患者带来创新的新疗法。我们在启动、参与和完成临床试验方面有着不错的历史记录,在过去 7 年里,促成了 700 多项临床试验。」Alpha Clinic 科学研究员 Jennifer Shepphird 博士说道。

基于以往取得的成就,Alpha Clinic 将扩大其在转化过程中每个阶段的能力。凭借在临床前流程开发、监管指导和良好生产规范方面的专长, Angelo Cardoso 医学博士和 Taby Ahsan 博士将帮助希望之城和整个州的 Alpha Clinic 网络加快进行临床试验。 

  • 培训更多再生医学工作人员
希望之城:8 百万美金经费支持更多干细胞治疗临床试验

「有必要培训一支有能力处理这些复杂、创新试验的工作队伍,我们计划对护士进行培训,提供再生医学疗法,去照顾正在接受这些疗法的患者。」

为了扩大 Alpha Clinic 的培训能力,Wang 博士和他的团队正在与希望之城的国际知名专家合作。护理教育研究领域的世界领先者 Betty Ferrell 和 Baum 家族基金女性癌症教授 Joanne Mortimer 两位博士长期以来一直致力于培训和指导年轻研究人员。他们将共同举办一个现场护理教育研讨会,为整个加州的医护人员提供再生疗法的相关培训。

未来近在咫尺

CIRM 的资金来自加利福尼亚州的投票倡议,选民们在投票中批准了对干细胞研究的资助,而这项投资正以突破性的进展获得回报,挽救了许多生命。有了这项新的 Alpha Clinic 拨款,最先进的治疗方法将很快提供给全州的患者。

「干细胞疗法将是未来治疗的重要组成部分,而且大部分未来疗法已经在这里落地生根。我们已经从根本上改变了我们思考和治疗许多人类疾病的方式,现在我们需要确保每个人都能从这些进步中受益。」 Wang 博士表示。

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