2023CASH | 小儿科，大血液，大健康：并轨世界前沿深耕中国儿童血液病

文章来源：血液病医院血液学研究所

党的二十大报告提出「把保障人民健康放在优先发展的战略位置，完善人民健康促进政策」。儿童是祖国的未来，儿童血液学科的持续高速发展是这项战略任务不可或缺的部分。1 月 7 日下午，第三届中国血液学科发展大会儿童血液病专题论坛顺利举办。本届论坛聚焦儿童血液病精准诊治最新研究进展及发展方向，邀请国内外儿童血液病顶级专家，共同打造了儿童血液领域的开年学术盛会。

中华医学会理事、中华医学会儿科分会主任委员王天有教授，中华医学会儿科分会血液学组组长郑州大学儿童血液肿瘤研究所所长刘玉峰教授，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授担任论坛主席。

王天有教授在致辞中指出，实现儿童的健康才能实现中国人民的健康，本次论坛紧密围绕「大血液、大卫生、大健康」的会议主题，为儿童血液病的发展提供了很好的交流平台，希望大家在了解国内外儿童血液病研究进展的基础上，能够为中国儿童血液病防治贡献新智慧。刘玉峰教授在致辞中首先肯定了中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心团队十几年来在领域内做出的贡献，希望国内儿童血液病领先团队能继续发挥带动作用，进一步提升我国儿童血液学诊疗的整体研究水平，惠及更多儿童血液病患者。

关注儿童大健康

引领儿童血液领域研究新风向

首都儿科研究所副所长张霆教授以「儿童表观遗传学的认识进展与儿童发育保健」为主题展开讲座。张霆教授提出，营养和运动是决定儿童发育轨迹的基本要素，早期膳食营养和科学合理的运动可以通过表观遗传机制对儿童的发育产生「贯穿一生」的影响。儿科医生应倡导患儿在疾病恢复中膳食平衡和运动量并重，这对避免儿童不当发育轨迹现象的出现具有重要意义。

个体化临床方案联合转化医学研究

直击儿童急性淋巴细胞白血病难治/复发痛点

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，尽管化疗方案的优化使儿童 ALL 的疗效已经取得了长足的进步，但对儿童难治/复发 ALL 预后改善效果甚微。洛杉矶儿童医院 Deepa Bhojwani 教授以「如何改善儿童难治/复发 ALL 预后」为主题，带领大家跟随一例 3 次复发的 ALL 患儿的治疗脚步，深度剖析了儿童难治/复发 ALL 免疫治疗的最新进展和面临的挑战。

除了精准化疗临床诊疗方案，促进基础研究成果的临床转化是进一步优化儿童 ALL 治疗方案及改善患儿预后的有效手段。中国医学科学院血液病医院张英驰教授以「单细胞测序技术在儿童 ALL 研究中的应用」为主题，指出单细胞测序技术在探索细胞的异质性等方面功能强大，目前单细胞转录组测序在儿童 B-ALL 微小残留病发生机制、复发耐药 T-ALL 克隆演化、儿童 ALL 异质性及复发机制、B-ALL 化疗前后 HSPCs 动态变化等研究领域应用广泛，相信定会有更多的新方案让更多患儿获益。

精准危险度分层模型联合个体化造血干细胞移植方案

提高急性髓系白血病患儿预后

急性髓系白血病（AML）是异质性非常大的恶性肿瘤，并且疗效差异性大。在本场讲座中，中国医学科学院血液病医院阮敏医生围绕儿童 AML 的精准诊疗展开讲座，详细讲解和比较了 2022 版 WHO 标准和 2022 年国际共识分类（ICC）对于 AML 疾病的诊断和分类标准，对 AML 的治疗方案、新药应用和支持治疗进行了介绍，重点介绍了儿童血液病诊疗中心团队基于国内外 700 余例儿童 AML 临床数据建立的适用于儿童的 AML 精准危险度分层预后评估模型，希望该模型的临床应用能更好的提高儿童 AML 的预后。

北京大学人民医院王昱教授以中国 AML 患儿移植例数迅速增长为背景，结合多年宝贵的临床经验，分享「儿童髓系肿瘤异基因造血干细胞移植」的研究成果以及新型疗法在儿童 AML 中的应用。她强调，精准分层理念要贯穿移植的前中后全过程，治疗手段要以移植平台为核心，结合各种新药、新型细胞治疗，以发展的眼光不断提高患儿的疗效。

国际领域大咖解读

儿童骨髓衰竭性疾病新指南新标准

针对 2022 年新发布的 WHO 髓系肿瘤分类及标准，本次论坛邀请到了国际领域大咖，针对性地分享新指南在儿童血液病中的应用。哈佛大学波士顿儿童医院 Mark Fleming 教授以「儿童骨髓衰竭性疾病和骨髓增生异常综合征：形态和分类」为主题展开讲座，阐明了 2022 版 WHO 儿童 MDS 的诊断依据和分类标准以及胚系易感综合征的概念和意义，强调了儿童 MDS 疾病的诊断难点以及鉴别 MDS 和 BMF 的临床意义，并通过直观的骨髓形态涂片分析了部分 BMF 疾病的骨髓形态学特征。

针对罕见儿童骨髓衰竭性疾病，历届先天性纯红细胞再生障碍性贫血（DBA）国际会议组织者及国际 DBA 新共识的牵头人圣裘德儿童医院 Marcin W. Wlodarski 教授为大家介绍了即将发表的新版国际专家共识，他指出，新共识中 DBA 被更名为 DBA syndrome，在诊断标准方面做了很大修改，更加注重长期服用激素的 DBA 患者的不良反应监测及剂量调整以及输血依赖患者铁过载的评估与治疗，同时也细化了 DBA 造血干细胞移植的长期监测与管理要点。

并轨世界前沿

紧跟儿童血液病发展国际动向

中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授对 2022 年 ASH 年会中涉及儿童血液病的重点内容进行盘点，其中包括儿童血液病诊疗中心团队关于儿童重型再生障碍性贫血（SAA）单细胞转录组和蛋白质组的研究结果，为 SAA 的靶向治疗提供了进一步的研究方向。她表示，2022 年 ASH 体现了国际儿童血液病领域的发展动向，尤其是单细胞测序、新药研究及治疗新方法等相关研究的开展，为提高儿童血液病诊疗疗效提供了新的可能，也希望未来能在国际交流中看到更多国内团队的成果，在领域内发出更多中国声音。

本次儿童血液病分论坛作为该领域的开年学术会议，紧密围绕着「大血液、大卫生、大健康」的大会主题，精准聚焦儿童各类良恶性血液系统疾病诊疗突破口，为未来儿童血液病与患儿健康发展提供了新思路，带来了新希望。相信新的一年，在儿童血液病领域众多同道的共同努力下，我国儿童血液病诊疗水平将迈上一个新台阶，让更多血液病患儿获益。