广西壮族自治区人民医院为 VSAA 患儿完成单倍体造血干细胞移植治疗

近日，一名极重型再生障碍性贫血（简称 VSAA）患儿在广西壮族自治区人民医院接受经单倍体造血干细胞移植治疗后康复出院。

这是广西壮族自治区人民医院首次采用单倍体移植治疗重型再障患者，标志着广西壮族自治区人民医院移植技术实现新的突破。

患儿小杨（化名）13 岁，两个月前在当地医院被诊断为 VSAA，粒细胞和血小板数量极低，病情危重，随时有重症感染或出血死亡的风险。

由于常规治疗效果欠佳，异基因造血干细胞移植是目前治愈 VSAA 的唯一手段。小杨的父母便带孩子来到广西壮族自治区人民医院接受治疗。

血液内科副主任（主持全面工作）蓝梅介绍，针对儿童 VSAA，如有同胞全相合供者，应尽快进行造血干细胞移植治疗。然而，小杨是独生子女，并无同胞全相合的供者。我院立即启动中华骨髓库为小杨登记寻找非血缘供者。

经过一周的等待，在中华骨髓库，仍没有找到与小杨相合的非血缘供者。紧急关头，蓝梅与儿科副主任（临时负责人）代艳组成的团队组织病例讨论，制定了两个治疗方案：

1. 选择小杨的父亲作为供者进行单倍体移植。

但发生干细胞植入失败以及移植物抗宿主病等并发症的风险明显增加。

另外，广西壮族自治区人民医院尚无开展单倍体移植治疗 VSAA 的先例，为小杨采用该方案进行移植十分考验移植团队的技术，这对移植团队来说是一个全新的挑战。

2. 给小杨进行强化的免疫抑制治疗。

但该治疗起效慢，有效率约为 70%，骨髓衰竭期时间长、花费大、重症感染和出血等并发症风险很高。

在与小杨的父母进行充分沟通后，他们最终选择采用单倍体造血干细胞移植进行治疗。

为确保移植的成功，移植团队多次讨论，为小杨制定了详细的移植方案。去年 11 月中旬，小杨入住移植病房进行预处理，11 月 22 日回输供者骨髓干细胞，11 月 23 日回输供者外周血干细胞。

在骨髓抑制期，小杨出现了严重的感染，但在医护人员的积极救治下，感染得到了控制，移植后第 12 天完成干细胞植入。随后，小杨的造血功能全部恢复正常，于 12 月 15 日康复出院。

单倍体移植的成功不仅挽救了小杨的生命，也拯救了一个家庭。

近年来，广西壮族自治区人民医院血液内科和儿科均将造血干细胞移植作为学科发展的重点，两个科室通力合作，不断迎接挑战，勇攀高峰，移植技术不断取得突破。

2022 年，两个科室的移植团队完成各类移植 70 多例，以实际行动践行了「人民至上，生命至上，人民医院为人民」的服务理念，让越来越多的患者获得了新生。