APBMT 2022 | 赵永强医生团队王睿医生: 不惧阳性基因背景，异基因移植能够显著改善 MLL-AF6 阳性急髓白血病患者预后

第 27 届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2022）已于 2022 年 10 月 6 日-9 日盛大召开。APBMT 会议是亚太地区造血干细胞移植技术合作与学术交流的重要平台，旨在全面介绍骨髓移植相关领域的最新研究进展。本次 APBMT 大会上，高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院吴彤主任、赵永强医生团队王睿医生报告了「Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Improves the Poor Prognosis in MLL-AF6 Positive Acute Myeloid Leukemia」（allo-HSCT 改善 MLL-AF6 阳性 AML 患者不良预后），【摘要号 187】。

MLL-AF6 阳性的急性髓系白血病（AML）患者对常规化疗不敏感，完全缓解（CR）率低、复发率高，预后极差。该研究中，吴彤主任、赵永强医生团队回顾性分析了 9 例接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的 MLL-AF6 阳性 AML 患者数据，旨在探究 allo-HSCT 能否改善 MLL-AF6 阳性 AML 的预后。

研究共纳入 9 例接受 allo-HSCT 的 MLL-AF6 阳性 AML 患者；中位年龄为 27（6-50）岁。移植前，6 例患者的疾病状态为完全缓解（CR），3 例为非缓解（NR）。CR 患者中，只有 1 例患者为微小残留病（MRD）阳性（流式细胞术检测为 0.19%）；NR 患者中，骨髓原始细胞分别为 8.5%、14.5% 和 30%。预处理前 8 例患者的 MLL-AF6 仍为阳性，中位水平为 3.1（0.006-36.54）%。9 例患者中有 8 例接受了白消安（BU）/氟达拉滨（FLU）为基础的预处理方案，1 例二次 allo-HSCT 后的患者接受了 TBI/FLU 为基础的预处理方案。8 例移植前 MLL-AF6 阳性患者，在预处理方案中加入了抗白血病药物（阿糖胞苷/依托泊苷或阿糖胞苷/地西他滨）。移植物抗宿主病（GVHD）预防应用环孢素、霉酚酸酯和短程甲氨蝶呤。半相合移植应用 ATG。

研究结果显示，所有患者均实现了持久植入。2 例患者出现急性 GVHD，6 例患者出现慢性 GVHD。5 例患者发生病毒再激活（4 例仅发现 CMV；1 例出现 CMV 和 BKV；1 例出现 EBV）。中位随访 18.5（6.5-42.5）个月，总生存（OS）率和无病生存（DFS）率均为 66.7%。3 例患者死亡（2 例复发；1 例 GVHD 和感染）。移植相关死亡率（TRM）为 11.1%。1 例患者在移植后 4 个月时 MLL-AF6 融合基因呈阳性，应用阿扎胞苷和维奈托克治疗后转为阴性。

该项初步研究结果表明，使用目前的方案，allo-HSCT 能够显著改善 MLL-AF6 阳性 AML 患者的预后，包括移植前 MLL-AF6 融合基因仍呈阳性的患者。

赵永强医生、王睿医生谈

MLL-AF6 阳性的急性髓系白血病提示预后不良，属于高危白血病，常规化疗缓解率低，持续缓解时间短，多数患者会早期复发，治愈率低，异基因造血干细胞移植可以明显改善其预后，提高治愈率。有合适供者的急性髓系白血病伴 MLL/AF6+的患者化疗缓解后应尽早行异基因造血干细胞移植；对于化疗后不缓解，有条件的患者可考虑行挽救性造血干细胞移植，部分患者仍可获益，改善预后。