盛诺一家：有患者肿瘤缩小超 80%，脑癌患者有望迎来头个靶向药

1 期试验的早期结果表明，它可以治疗一些晚期脑癌患者。参加试验的 3 名 EB1 阳性胶质母细胞瘤患者中，有 2 名对该药物有持久反应，其中一名患者的肿瘤缩小了超过 80%。

靶向治疗通过干扰参与癌症生长、进展和扩散的蛋白质或基因的特定变化，来阻止癌症的生长和扩散。目前没有针对脑癌的靶向（也称为个性化）治疗方法，因为需要大量的研究工作来确定靶标并设计针对它们的药物，而且在脑癌中，制造可以穿透血脑屏障的药物还面临额外的挑战。

然而，皇家马斯登医院（THE ROYAL MARSDEN NHS Foundation Trust）和英国癌症研究院（ICR）的研究人员发现，lisavanbulin 对一种称为 EB1（末端结合蛋白 1）的蛋白质高表达的患者特别有效。

这项在美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布的 1 期试验结果显示，参加 1 期试验的 3 名 EB1 阳性患者中，有 2 名对该药物有持久反应，其中一名患者的肿瘤缩小了超过 80%。

这表明，在一些患有侵袭性脑癌的 EB1 阳性患者中，lisavanbulin 可以减缓癌症生长甚至缩小肿瘤，而这些患者此前几乎没有其它治疗选择。

该结果也得到了先前对小鼠的早期实验的支持，表明 lisavanbulin 可以穿透大脑以靶向瞄准癌细胞，并且 EB1 阳性可预测对该药物的反应。  

在英国，每年约有 5000 人被诊断出患有胶质母细胞瘤，其中约 5% 为 EB1 阳性。

研究人员认为 lisavanbulin 对这个患者组有效，是因为 EB1 参与微管的功能，这是癌细胞分裂所必需的。由 lisavanbulin 作用于微管，EB1 阳性患者的治疗被假设为干扰细胞分裂过程，导致癌细胞死亡增加。

根据这些结果，一项国际 2 期研究正对患有晚期胶质母细胞瘤的 EB1 阳性患者开放，皇家马斯登医院领导这项试验，英国、瑞士和德国的中心目前正在招募患者。

该试验由开发 lisavanbulin 的巴赛利亚药业（Basilea Pharmaceutica International Ltd）资助，这项工作得到了皇家马斯登 NIHR 生物医学研究中心和英国癌症研究院的支持。

来自布莱顿的 37 岁的保罗·尼科尔森（Paul Nicholson）于 2017 年被诊断出患有胶质母细胞瘤，并于 2018 年在皇家马斯登医院参加了巴赛利亚试验。三年后，治疗仍然有效，保罗的癌症已经缩小了 80% 以上。

他说：「在我确诊前几个月，我一直头痛、癫痫发作和视力改变，我的朋友们注意到我的性格发生了变化，因为我变得更加活泼。我在家昏倒后被送进急诊室。扫描显示我头部有一个拳头大小的肿瘤，手术后两周后确诊为癌症。得知我的预期寿命只有一年多一点，我和我的妻子感到非常沮丧——我们的儿子泰迪六个月前刚刚出生。」

「然后我接受了无效的放疗和化疗，所以加入这项试验让我感到了极大的解脱。在初始的筛查中，我被告知该药物有 5%（EB1 阳性的几率）的机会起作用，但奇迹般的，我的扫描结果看起来不错。」

「在我确诊后的几年里，我不被允许驾车，但去年我重新拿回了我的驾驶执照，这真是太棒了。我买了一辆露营车，虽然我们还不能把它带到国外，但我们近期和泰迪去了乐高乐园和科茨沃尔德。很幸运，我还在这里，我想尽可能多地与家人留下共同回忆。」

研究负责人、皇家马斯登医院的肿瘤学主任医师、英国癌症研究院的临床研究员 Juanita Lopez 博士说：「我们正处于个性化医疗的新时代，癌细胞中的标记为治疗可以针对个体的疾病提供重要线索。这项令人鼓舞的早期研究表明，一些 EB1 阳性的晚期脑癌患者可以用 lisavanbulin 治疗，这是一种阻断癌细胞生长的靶向药物。」

「我们相信，我们的发现可能是开发世界上头一个靶向脑癌疗法的关键一步，为一些侵袭性胶质母细胞瘤患者带来希望。脑癌患者目前的存活率非常低，并且缺乏治疗选择，因此这可能是我们对抗这种疾病的有限武器库中的一个非常受欢迎的新成员。」