陆道培医院刘德琰主任团队在国际权威期刊发表研究成果：吉妥珠单抗挽救方案作为复发AML二次移植的桥接治疗
异基因造血干细胞移植是当前治愈高危AML最有效的重要手段，但移植后复发仍是导致治疗失败的首要原因，发生率约20%~50%，一旦发生形态学复发，患者预后极差，2年生存率常低于20%。这些患者通常历经多线治疗，存在化疗耐药、脏器功能受损及持续血细胞减少等问题，治疗选择极为有限。如何快速、安全地实现疾病控制，并为患者创造二次移植的机会，是当前该领域面临的重大临床挑战。
为回答这一问题，近日，陆道培医院刘德琰主任团队在国际权威期刊《Transplantation and Cellular Therapy》（美国移植与细胞治疗学会官方会刊）上发表了题为《Gemtuzumab Ozogamicin-Containing Salvage Strategies as a Bridge to Second Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Post-Transplant Relapsed AML》的研究成果。
该研究聚焦移植后复发急性髓系白血病（AML）这一治疗难题提供了新的循证依据，证实了以CD33靶向抗体药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗（GO）为核心的个体化挽救方案，能够有效诱导深度缓解，并安全、可行地桥接至二次异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），从而显著改善这部分难治性患者群体的长期生存。第一作者为刘晓红医师，通讯作者为刘德琰主任。
研究回顾性分析了2021年9月至2025年3月期间在北京陆道培医院和河北燕达陆道培医院接受GO含挽救策略的34例移植后复发CD33阳性AML患者。GO给药剂量为3mg/m²/次，常规分次方案为第1、4、7天给药，但根据疾病缓解情况、患者状况和预期移植时机进行个体化调整。GO可单药或与其他抗白血病药物联合应用，联合方案包括维奈克拉、塞利尼索、去甲基化药物或化疗为基础的方案。首次移植供者类型：HID占64.7%。
研究结果
高缓解率，为二次移植创造机会
研究纳入34例移植后复发的CD33阳性AML患者，中位年龄30岁，从首次移植到复发的中位时间仅6.2个月，提示以早期复发为主。44.1%在GO前已接受>7个化疗方案，属于极度经治人群。高危遗传学特征常见（复杂核型64.7%，FLT3突变23.5%，KMT2A重排20.6%，NUP98重排11.8%，TP53突变11.8%）。
GO挽救治疗后，总缓解率（ORR）达61.8%，其中58.8%（20/34）达到形态学完全缓解（1例CR，19例CRi），2.9%（1/34）达到部分缓解。更关键的是，在获得CR/CRi的患者中，45.0%达到了MRD阴性获得深度缓解。在达到CR/CRi的20名患者中，80.0%（16/20）成功桥接至二次allo-HSCT，从GO给药到启动预处理的中位时间仅为27天（21-44天），实现了快速、平稳的过渡。
移植前MRD阴性——预后的决定性因素
在成功接受二次移植的CR/CRi患者中，1年总生存（OS）和无白血病生存（LFS）均达61.9%。更值得关注的是，移植前达到MRD阴性CR/CRi的患者，1年OS和LFS高达87.5%，而MRD阳性患者仅为33.3%（P=0.012）。这一结果强有力地表明，移植前深度缓解（MRD阴性）而非单纯形态学缓解，是预测二次移植后生存的核心指标。
安全性可控，移植时机灵活
GO相关肝毒性总体可控。ALT/AST升高发生率为61.8%，以1~2级为主（47.1%），≥3级为14.7%；高胆红素血症均为1~2级（29.4%），未见≥3级。二次移植后仅1例（5.6%）发生致死性肝窦阻塞综合征/肝静脉闭塞病（SOS/VOD）。
值得注意的是，尽管移植前血细胞减少常见（WBC <0.5×10⁹/L占55.6%，PLT <20×10⁹/L占38.9%），但这并不妨碍成功移植。探索性分析提示，GO治疗后>30天移植的患者1年OS达85.7%，优于≤30天移植者的54.6%。
该研究具有鲜明的“道培特色”
入组患者群体复杂且高危，移植后早期复发比例高（中位复发时间仅6.2个月），且多数伴有复杂核型、TP53突变、FLT3-ITD等不良遗传学特征，代表了真实世界中最棘手的治疗群体。
针对这一难题，刘德琰主任团队以陆道培医院收治的移植后复发的CD33阳性急性髓系白血病（AML）患者为对象，系统评估了含吉妥珠单抗（GO）的个体化挽救方案，相关成果还在第52届EBMT年会上进行壁报交流，充分体现了我院在移植后复发治疗及靶向药物临床应用领域的深厚积累，也获得了国际同行对单中心临床研究质量的高度认可。
研究的关键发现
GO方案联合个体化挽救策略可诱导深度缓解，并为治愈性二次移植创造可行的桥接机会；而缓解深度（即移植前微小残留病，MRD状态）而非单纯形态学缓解，才是决定二次移植后结局的核心因素。MRD阴性达完全缓解（CR/CRi）的患者，1年总生存（OS）和无白血病生存（LFS）达87.5%，显著优于MRD阳性患者（33.3%），提示对于已逃逸化疗和移植物抗白血病效应的耐药克隆，移植前彻底清除MRD是成功二次移植的根本前提。
这一发现为“以深度缓解为核心的桥接策略”提供了坚实的临床证据，也明确指出了移植决策应主要依据疾病控制状态而非外周血象恢复，为全球同道优化后复发AML的治疗分层与决策提供了宝贵的道培实践和中国数据。
近年来，陆道培医学团队始终坚持以临床问题为导向，依托丰富的造血干细胞移植实践经验，推动临床诊疗与科研创新的深度融合，在移植后管理、复发防治等领域不断取得突破。未来，团队将聚焦血液疾病诊疗中的关键问题，加强多中心协作，进一步验证含GO方案的优化组合，力争产出更多具有国际影响力的原创成果，持续提升临床诊疗水平，为更多移植后复发的AML患者带来长期生存的希望，也为广大血液病患者提供更加精准、优质的医疗服务。
论文doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2026.08.031。
﹀
﹀
﹀
好文章，需要你的鼓励
