重磅首发！东南大学刘必成教授牵头完成的中国首个治疗尿毒症性瘙痒 1 类创新药Ⅲ期临床试验结果在美国肾脏病学会年会发布

10 月 23 日至 27 日，2024 年美国肾脏病学会（ASN）年会/肾脏周（Kidney Week）在美国圣地亚哥会议中心举行。大会期间，由东南大学附属中大医院肾脏内科刘必成教授等牵头完成的我国自主研发的 1 类创新药 HSK21542 注射液 3 期临床研究（HSK21542-302）的核心结果，于当地时间 10 月 25 日在大会主会场--最新突破科学（Late-breaking Science）专场，作为高影响力临床试验（High impact clinical trial）首次发表。这也是中国肾脏病领域专家第一次在国际最高水平学术平台展示我国自主创新研发药物临床研究成果。

刘必成教授在大会作报告

刘必成教授受邀出席新闻媒体发布会，介绍最新研究成果

成果发布会大会主会场

据介绍，作为全球首屈一指的肾脏病学会议，一年一度的美国肾脏病学会年会/肾脏周是肾脏病学领域全球最顶级学术会议，备受全球肾脏病及其相关学科学者关注，此次会议汇聚了来自全球的 12000 多名学者。

慢性肾脏病相关瘙痒（CKD-aP）是慢性肾脏病患者常见且令人痛苦的临床症状，患病率高，在透析患者中高达 50%-80%，其中 40% 为中重度患者，导致患者睡眠障碍，生活质量下降和死亡风险增加。目前对于透析中重度瘙痒患者，尚缺乏有效治疗方法。慢性肾脏病相关瘙痒的病理生理机制复杂，近年研究发现，阿片受体系统失衡在慢性肾脏病相关瘙痒发生中可能发挥重要的作用，本研究旨在评估 HSK21542 注射液用于维持性血液透析受试者中重度慢性肾脏病相关瘙痒治疗的有效性和安全性。

本研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验。结果表明，在 12 周双盲期，HSK21542 改善中重度慢性肾脏病相关瘙痒疗效显著优于安慰剂组，第 12 周 WI-NRS 周平均值较基线改善 ≥ 4 分及 ≥ 3 分的受试者的比例，HSK21542 组为 37.2% 和 51.0%，而安慰剂组为 15.0% 和 24.2%（P 分别<0.001）。患者的平均 WI-NRS 评分从第 2 周开始显著改善，并持续至 12 周。双盲期结束后两组共 440 例受试者进入开放治疗期，均接受 HSK21542 治疗，可见评估瘙痒相关生活治疗的指标—Skindex 10 和 5D 瘙痒问卷总分较双盲期持续改善。在安全性方面，HSK21542 注射液中枢阿片样不良反应（失眠、嗜睡、头晕等）及胃肠道不良反应（恶心、呕吐、便秘）发生率低，总体安全性与安慰剂组相似。

HSK21542 注射液是海思科制药有限公司自主研发的新型外周 k 阿片受体激动剂，为四肽小分子药物，通过对药物结构优化，该药对 KOR 靶点具有高选择性和亲和性。此前刘必成教授牵头完成了Ⅱ期临床试验，Ⅲ期临床试验由刘必成教授与浙江大学陈江华教授共同牵头完成。随着该项试验的顺利完成，标志着我国在尿毒症性瘙痒治疗新药研发方面走在国际前列，将为广大患者带来福音。

据悉 HSK21542 注射液的上市申请已于今年 9 月 23 日获得受理，上市申请已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，期待不久将会填补慢性肾脏病中重度瘙痒患者临床治疗空白。（编辑王倩 校对刘敏 编审程守勤）