APBMT 2022 | 勇立潮头，再谱华章——高博团队 8 项研究成果荣登国际舞台

APBMT 2022

2022 年 10 月 6 日～9 日，第 27 届亚太地区血液和骨髓移植大会（APBMT 2022）将于印度科钦以线上线下相结合的形式盛大召开。作为血液移植领域备受关注的盛会，APBMT2022 将汇聚领域内最新的研究进展，为国际同行提供高水平的学术交流平台，赋能临床实践革新，推动学科创新发展。

本次盛会上，高博团队瞄准临床需求，探索前沿技术，一如既往在国际舞台上发出声音。8 项研究成果成功入选，包括 2 项口头报告和 6 篇壁报展示，来自高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院，从临床治疗到护理经验，全方位分享先进的理念、探索与实践，在前期丰硕的科研成果基础上再谱华章。本文将为大家逐一呈现 8 项研究概要，先睹为快，共待盛宴！

研究精要一览

【口头汇报篇——聆听血液医护前沿之声】

1CAR-T 疗效欠佳时，allo-HSCT 延续生命希望

【摘要号 197】

报告题目：allo-HSCT 可改善 CAR-T 治疗后未缓解或 MRD 阳性的 R/R B-ALL 患者生存预后

汇报人：宋艳智  

复发/难治性急性 B 淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者经嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞治疗后未达完全缓解（CR）者预后不佳、亟需其他有效治疗手段改善生存。

针对 CAR-T 治疗后未缓解（NR）或微小残留病（MRD）阳性的 R/R B-ALL 患者，吴彤主任团队评估了患者后续接受挽救性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的疗效与安全性。研究结果显示，NR 组和 MRD 阳性组患者的 2 年总生存（OS）率和无白血病生存（LFS）率一致，明显获益（32.7% vs.41.4%，25.4% vs.30.5%），且移植相关死亡率低；同时，单因素分析表明，患者的年龄、性别、CAR-T 经治种类数、首次或二次移植不影响本次治疗结局。本研究结果为 CAR-T 失败后的 R/R B-ALL 治疗实践提供了重要参考，allo-HSCT 是一种安全且有效的选择。

2 新冠疫情时代，如何为 HSCT 患者提供更好的帮助？

【摘要号 180】

报告题目：新冠肺炎疫情下应用多媒体数字平台开展 HSCT 前患者教育

汇报人：王小霞

随着新冠肺炎疫情的持续，既往线下面对面的 HSCT 前患者教育（PE）形式逐渐被录制的视频课程所取代，但后者缺乏有效的实时反馈和医患互动。鉴于此，除了在患者转入 HSCT 病房时，由医护团队进行常规的病情宣教外，团队创新性地通过多媒体数字平台为患者提供多元化的 HSCT 前 PE 课程，课程内容涵盖 HSCT 前个人物品的准备、护理指导、饮食、用药以及各种并发症的预防等。

针对北京高博博仁医院 400 例患者及其家属的调研分析显示，患者及家属对此套 PE 方式满意度极高（达 99.8%），且依从性更好，HSCT 术后并发症发生率低，医护患关系融洽。在疫情防控、保持社交距离的情况下，构建更高效的 PE 方式不仅使患者获得了更优质的就医体验和治疗结局，而且能够建立起更紧密的医患关系。

【壁报篇——洞见血液创新发展】

3 多维优化策略，allo-HSCT 成功「再挑战」

【摘要号 165】

报告题目：减低强度预处理及更换供者的二次 allo-HSCT

汇报人：赵永强

血液恶性肿瘤首次 allo-HSCT 后复发，二次 allo-HSCT 如何做到更加安全有效，是临床一直在探索的课题。本研究中，吴彤主任团队为 45 例首次 allo-HSCT 后复发的血液系统恶性肿瘤患者进行二次 allo-HSCT 时，采用减低强度预处理（RIC）方案、基于造血、免疫功能和血液免疫系统疾病相关遗传易感基因等综合因素筛选更优的移植供者及移植后靶向维持治疗策略，取得令人鼓舞的结果。

研究结果显示，45 例患者均成功植入。患者的 1 年 DFS 率、OS 率、累积复发率分别为 71.4%、79.8% 和 28.6%，非复发相关死亡率（NRM）仅为 2.2%。同时，研究分析还发现，移植前 CR 者 1 年复发率显著低于未缓解者（16.9% vs.49.7%, P = 0.021），并显示出 DFS 呈改善趋势（78.9% vs.51.9%，P = 0.064）；单因素分析也进一步证实，二次移植前 CR 状态是最重要的预后因素。这些数据为临床实践中二次移植的成功实施提供了重要参考。

4 预后不良分子亚型，如何突破生存困局？

【摘要号 184】

报告题目：allo-HSCT 治疗 MLL 基因相关血液系统恶性肿瘤的良好疗效

汇报人：李智慧

MLL 基因变异是急性白血病的一种特殊分子亚型，约 10% 的白血病患者携带 MLL 易位。MLL 重排 ALL 患儿 5 年无事件生存（EFS）率仅为 20%～40%，预后显著差于 MLL 野生型，亟需有效的治疗手段进一步改善生存。

吴彤主任团队总结了 37 例 MLL 基因融合变异的血液系统恶性肿瘤患者接受 allo-HSCT 治疗的数据，1 年和 2 年 OS 率分别达 67.59% 和 54.53%，1 年和 2 年 LFS 率分别达 62.38% 和 50.13%，明显生存获益；且安全性可控，移植相关死亡率低、仅为 8%（3/37）。该研究提示，allo-HSCT 是 MLL 基因相关血液系统恶性肿瘤的一种良好治疗手段，有助于纾解临床困局。

5 克服技术瓶颈，填补未尽之需

【摘要号 185】

报告题目：供者来源 CD7 CAR-T 治疗 allo-HSCT 后复发性 T-ALL：Ⅰ期试验

汇报人：石慧

异基因移植术后复发 T-ALL/LBL，需要行二次异基因移植。但二次移植前如无法达到缓解，移植后复发率高，预后极差。多年来寻找「有效的诱导缓解方案」是治疗的「痛点」。

克晓燕、胡凯主任团队近年来在 CAR-T 治疗 B 细胞淋巴瘤领域积累了丰富的经验。现应用供者来源的 CD7 CAR-T 细胞治疗作为异基因移植术后复发 T-ALL/LBL 桥接减瘤方案，在安全性可控的情况下，短期内获得了很好的疗效。在 7 例患者中，1 例中枢侵犯和 5 例结外大包块的患者均达到完全缓解。7 例患者的最佳完全缓解率均为 100%，3 个月的完全缓解率为 85.7%，疗效显著。大家都对于 CAR-T 治疗后的 CRS 反应非常关注，该研究中只有 1 例患者具有 3 级 CRS 和 4 级 ICANS，2 例患者出现轻度 GVHD，均很快得到有效控制。CD7 CAR-T 治疗可作为异基因移植术后复发 T-ALL/LBL 有效的诱导缓解方案。

6 纾解常规化疗困境，改善高危患者生存

【摘要号 187】

报告题目：allo-HSCT 改善 MLL-AF6 阳性 AML 患者不良预后

汇报人：王睿

MLL-AF6 阳性急性髓系白血病（AML）患者对常规化疗多不敏感，CR 率低、复发率高，预后极差。吴彤主任团队在本研究中回顾性分析了 9 例接受 allo-HSCT 的 MLL-AF6 阳性 AML 患者数据，大部分患者（8/9）移植前仍为 MLL-AF6 阳性。

中位随访 18.5 个月，OS 率和无病生存（DFS）率均为 66.7%。移植相关死亡率为 11.1%。1 例患者在移植后 4 个月时 MLL-AF6 融合基因呈阳性，经阿扎胞苷和维奈托克治疗后转阴。研究表明，allo-HSCT 能够显著改善 MLL-AF6 阳性 AML 患者预后，包括在移植前仍呈 MLL-AF6 阳性的患者。

7 善用新型疗法，Ph+人群显著获益

【摘要号 260】

报告题目：CAR-T 桥接 allo-HSCT 在 R/R Ph+B-ALL 患者治疗中取得良好结果

汇报人：刘占祥

CAR-T 桥接 allo-HSCT 是 R/R B-ALL 最有效的治疗方法。Ph+是 B-ALL 的一种特殊亚型，治疗棘手，预后差。吴彤主任团队的这项研究中，25 例 R/R Ph+B-ALL 患者接受了 CAR-T 桥接 allo-HSCT 治疗，并在移植后进行 2 年靶向维持治疗。

研究结果显示，尽管患者的基线疾病背景整体较差，但通过 CAR-T 桥接 allo-HSCT 仍然获得了良好疗效，2 年 OS 率和 LFS 率分别高达 84% 和 76%，NRM 为 12% (3/25)。T315I 突变人群 2 年 OS 率和 LFS 率也均高达 80%；移植前 MRD 阳性人群也从该治疗策略中明显生存获益。

8 专业护理全程护航，危重患儿成功治疗

【摘要号 192】

报告题目：1 例合并败血症和胸腔积液的 AML 患儿接受 CD33 CAR-T 桥接第二次 HSCT 治疗的护理
汇报人：王小霞

随着血液系统肿瘤治疗手段快速发展，CAR-T 及 HSCT 后不良事件的处理对医生和护理团队都带来了新的挑战。本病例报告介绍了一例特殊、罕见的儿童 AML 患者（3 岁）的成功治疗经过，患儿在首次 HSCT 后仅 10 个月即复发，入院时合并有败血症、心功能不全、肝损伤、CD33 CAR-T 回输后 2 级 CRS、慢性移植物抗宿主病（GVHD）。在伴有肺部感染、胸腔积液、CAR-T 后 CRS、高热、重症等多重紧急情况下，经过医护团队共同努力，患儿最终成功完成了第二次人类白细胞抗原（HLA）半相合 allo-HSCT。

专业护理贯穿治疗全程，包括全方位环境保护、HSCT 常规护理、危重症管理、儿科护理、严密监测生命体征、预防感染性休克、CRS 护理、GVHD 护理、特殊药品管理、脏器功能监测与护理等全方位照护。尽管险象丛生，治疗仍然顺利完成，造血干细胞回输后 16 天时患儿成功转出移植病房。随访 12 个月时，患儿已回归正常生活。实践充分印证，高质量的专业护理与高水平的临床治疗紧密结合，才能共创生命奇迹。

勇立潮头，乘风破浪；开拓创新，生命至上！

高博团队本次入选的 8 项研究报告中，有 allo-HSCT 等经典疗法在特殊分子亚型中的优化应用，有 CAR-T 等新型疗法拾级而上的探索，也有立足人文、紧随前沿的高水平护理经验展示，一切都聚焦于新时期的高难度挑战和患者亟待满足的治疗需求而展开，以创新思维突破传统治疗「天花板」，以优化策略使经典手段历久弥新，最终使更多患者更大受益，这也是高博团队一贯的学术宗旨和目标。

后续我们将及时为大家传递 APBMT 2022 中的更多最新动态，共话学科进展，共享前沿成果，欢迎继续关注！