​EBMT 2025 丨张建平主任团队：谁更胜一筹？URCB 与 HID 在儿童再障移植中的供者选择之争

2025 年 3 月 30 日至 4 月 2 日，第 51 届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）在意大利佛罗伦萨隆重召开。作为血液学领域极具影响力的国际盛会，本届大会吸引了全球五千余名专家学者参与，共同探讨造血干细胞移植与细胞治疗的前沿进展。在本届大会上，我国陆道培医院张建平主任团队的一项临床研究（摘要号：B010）成功入选大会摘要。该研究聚焦于儿童再生障碍性贫血（AA）的异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）治疗，比较了非血缘脐带血供者（URCB）与单倍型亲缘供者（HID）移植两种替代供者的长期疗效与安全性差异，为儿童 AA 患者的供体选择策略提供了循证依据。本刊特邀张建平主任与广大同道分享该项研究成果及其临床意义。

摘要号：B010

英文标题：Comparison of HSCT Outcomes Between Unrelated Cord Blood Donors and Haploidentical Donors for Pediatric Aplastic Anemia Treatment

中文标题：非血缘脐带血供者（URCB）与单倍型亲缘供者（HID）作为替代供者进行造血干细胞移植（Allo-HSCT）治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的对比结果

研究目的

大量研究支持 Allo-HSCT 一线治疗儿童重症再生障碍性贫血（SAA）可有效改善患者预后。若无同胞全相合供者（MSD）及非血缘供者（URD）配型，可选择 HID 和 URCB 作为替代供者。然而，鲜有研究对比 HID 与 URCB 移植治疗 AA 的疗效。基于此，本研究旨在比较 HID 与 URCB 造血干细胞移植治疗 AA 的临床结果。

研究方法

本研究回顾性分析了 2012 年 6 月 1 日至 2023 年 12 月 1 日在河北燕达陆道培医院和北京陆道培医院接受 HID 及 URCB 移植治疗的儿童 AA 患者，主要观察其总生存（OS）、无移植物抗宿主病（GVHD）/无复发生存（GFFS）、急性移植物抗宿主病（aGVHD）/慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、巨细胞病毒（CMV）/EB 病毒（EBV）发生率、血栓性微血管病（TMA）、移植后淋巴细胞增殖性疾病（PTLD）等发生率。

研究结果

本研究共纳入 238 例患儿，包括重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）、输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）及再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征（AA-PNH）三种类型。将其分为两组：HID 组 183 例，URCB 组 55 例。两组在基线特征（性别、诊断分组、既往 ATG 治疗史）均无统计学差异。HID 组更多接受全身放疗（TBI）和抗人 T 淋巴细胞兔免疫球蛋白（ATLG）（表 1）。

表 1. 基线特征

238 例患者中，原发性移植物功能衰竭（PGF）8 例，HID 4 例（2.18%），URCB 4 例（7.27%）。血小板衰竭 20 例（含 8 例 PGF），HID 11 例（6%），URCB 9 例（16.4%）。评估了 230 例患者的粒细胞植入情况，中位植入时间 HID 13.0 天（12.0，15.0）vs. URCB 16.0 天（14.0，21.0），P<0.001；评估了 218 例患者的血小板植入情况，中位植入时间 HID 13 天（11.0，17.0）vs. URCB 29.0 天（20.8，34.0），P< 0.001。OS 中位随访 42 个月（20.2-65），5 年 OS 方面：HID 76.6%（0.70-0.83）vs. URCB 83.2%（0.72-0.94），P = 0.33（图 1）。

图 1. 两组 5 年 OS 情况

5 年 GFFS 方面，HID 62.9%（56.3%-70.4%）vs. URCB 78.6%（67.9%-90.9%），P = 0.02（图 2）。

图 2. 两组 5 年 GFFS 情况

100 天Ⅱ-ⅣaGVHD 累积发生率方面，HID 27.87%（21.56%-34.51%）vs. URCB 14.54%（6.74%-25.20%），P = 0.036（图 3）。

图 3. 两组 100 天Ⅱ-ⅣaGVHD 累积发生率情况

100 天Ⅲ−ⅣaGVHD 累积发生率方面，HID 19.12%（13.78%-25.14%）vs. URCB 0.05%（0.014-13.73%）P = 0.015（图 4）。

图 4. 两组 100 天Ⅲ−ⅣaGVHD 累积发生率情况

1000 天 cGVHD 累积发生率方面，HID 11.96%（0.75%-17.6%）vs. URCB 0.04%（0.006-11.4%），P = 0.118（图 5）。

图 5. 两组 1000 天 cGVHD 累积发生率情况

180 天 CMV 累积发生率方面，HID 51.52%（43.88%-58.62%）vs. URCB 72.72%（58.58%-82.74%），P = 0.006（图 6）。

图 6. 两组 180 天 CMV 累积发生率情况

360 天 EBV 累积发生率方面，HID 13.66%（9.15%-19.07%）vs. URCB18.18%（9.29%-29.44%），P = 0.497（图 7）。

图 7.360 天 EBV 累积发生率

供者类型/ATG 类型、aGVHD/cGVHD、CMV/EBV、ATG/TA-TMA 等多因素分析显示，aGVHD 及 TA-TMA 是影响 OS 及 GFFS 的高危因素，EBV 感染不增加 OS 风险，但显著增加 GFFS 风险。

表 2. 多因素分析 OS 和 GFFS

研究结论

URCB 与 HID OS 相当，但 URCB GFFS 更高；URCB 的 aGVHD 发生率低于 HID，cGVHD 发生率与 HID 相当；URCB 的 CMV 发生率较高，但 EBV 发生率与 HID 相当；与 HID 相比，URCB 可作为 Allo-HSCT 治疗 AA 的替代供者。

张建平 教授

陆道培医院

河北燕达陆道培医院、北京陆道培医院 移植科病区主任

北京医师协会血液内科专科医师分会第四届理事河北省肿瘤防治联合会第一届造血干细胞移植专业委员会副主任委员北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会委员中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专业委员会委员北京市经济技术开发区医学会鉴定专家中国研究型医院学会感染性疾病循证与转化专业委员会委员河北省实验血液学会第一届造血干细胞应用专业委会委员

（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）