今年 7 月 28 日，年龄仅 2 岁 8 月、体重仅 12 kg 的患儿小洁 (化名) 在广西壮族自治区人民医院接受造血干细胞移植术后第 38 天康复出院了。这是目前在我院接受造血干细胞移植患者中年龄最小、体重最轻的患儿。该手术是我院首次为号称「儿童白血病之王」——幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 患儿进行造血干细胞移植，标志着我院造血干细胞移植技术取得了新突破。
不幸降临 2 岁女童身患罕见病症
小洁今年 2 岁，原本活泼可爱，她的出生给一家人带来无限的欢乐和幸福。然而去年 8 月，她突然开始频繁高热，身体变得虚弱。父母带她到医院检查后发现血常规异常，经多次治疗后病情依然没有好转，于是慕名来到我院儿科就诊。儿科副主任代艳凭借丰富的临床经验，迅速完善各项检查，诊断小洁为 JMML(高危)。
何为 JMML？医生介绍，JMML 是一种发生于儿童早期的罕见骨髓增殖性肿瘤，占儿童白血病的 1—2%，每 100 万人中仅有 1-2 人患病，多发生于婴幼儿，贫血、发热、出血、肝脾肿大是主要的临床表现。该病的预后很差，化疗效果不理想，长期生存率只有 10%，多数患者生存期低于 2 年，被称为「儿童白血病之王」。该病目前尚无可治愈的特效药物，造血干细胞移植是目前能治愈该病的唯一方法。
柳暗花明 桂沪「连线」商定治疗方案
我院儿科在接诊后立即为小洁进行去甲基化治疗，之后小洁病情趋于稳定，但致病基因和部分检查指标仍未能恢复正常。随后，代艳与我院儿童造血干细胞移植团队其他成员，包括血液内科副主任 (主持工作) 蓝梅 、汤杨明副主任医师、李新叶主治医师、韦琼住院医师等，积极与上海儿童医学中心沟通联系，并在对方远程详细指导下，制定了治疗方案。经一致商定并取得患儿父母同意后，移植团队决定为小洁进行造血干细胞移植。
由于小洁的爸爸患病，不能作为供体，而她 7 岁的哥哥和小洁的配型为单倍体。移植团队认为，小洁年龄小、体重轻，移植后很可能发生肝静脉闭塞病，而如果为单倍体移植，更容易发生移植物抗宿主病等严重并发症，移植难度非常大。尽管困难重重，但移植团队仍然决定迎难而上。经与小洁父母商议后，移植团队决定采用脐血联合哥哥的单倍体对小洁进行造血干细胞移植。
妙手仁心 移植顺利患儿顺利出院
为了减少移植后复发的风险，移植团队在移植前给小洁制定了肿瘤减负荷方案。6 月 3 日，小洁进入移植仓。6 月 20 日，小洁先后回输了脐血和哥哥的外周血干细胞，过程顺利。移植后第 19 天，小洁粒细胞顺利重建。第 25 天，小洁走出移植仓并继续在儿科接受治疗。第 38 天，小洁的各项指标恢复良好，顺利出院。
整个移植过程均在移植团队充分的准备和早期干预下完成，小洁未发生明显不适和严重并发症，过程十分顺利。目前，小洁正在接受随访治疗。
作为国家首批全国儿童血液病定点医院，我院是目前广西唯一一家中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会儿童急性淋巴细胞白血病 CCCG-ALL-2020（上海方案）多中心协作组成员单位，是国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟 JMML 多中心临床研究协作组委员单位，每年收治上百例恶性血液肿瘤患儿，并实行全方位管理，抢救存活率高，获得了病人及家属的认可。2019 年以来，由我院儿科与血液内科组建的儿童造血干细胞移植团队已成功为 10 余名患儿完成了造血干细胞移植术，为 10 余个家庭带去了新的希望。
快速了解儿童白血病
白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，中国每年新发病例数在 15000 例左右。它是血液细胞的恶性肿瘤。
正常情况下，血液细胞从造血干细胞开始发育，产生红细胞、白细胞、血小板，就像农民播下种子长成庄稼，而我们的骨髓就像土壤。当土壤、种子异常时，庄稼就会异常，同样，如果骨髓微环境异常、造血干细胞恶性变，生成的血细胞也就会异常。当这些异常生成的血细胞不受控制地大量增殖时，就发生了白血病。
白血病病因
造成儿童白血病的患病因素因素很多，这些因素通过不同的阶段对多个基因造成损失最后导致白血病发生。这个过程非常复杂过程，目前，确切的发病原因及机制尚未完全明确。
1、做 X 线、CT 检查会得白血病吗？
电离辐射只有在累积剂量很大的时候才会增加白血病风险，平时检查做的 X 线、CT 等剂量通常是安全的。
2、家里装修会得白血病吗?
有些不合格的家具会释放苯、甲醛等致癌物，有可能会增加患白血病的风险，但目前证据不足，还不能说家装直接导致白血病。
3、小朋友得了白血病，，他/她的兄弟姐妹会得白血病吗？
研究发现有少数几个基因的变异和白血病易感性有关，所以某些白血病患者近亲儿得白血病的概率会高一些。但是这种倾向只存在少数病例，大多数白血病的发生还是一个随机过程，没有明确的家族遗传倾向。
4、白血病会传染吗？
与白血病患儿接触不会传染，不用担心。
白血病的症状
一半患者首发症状为发热, 常合并感染。红细胞减少引起贫血，表现为面色、口唇苍白、乏力、活动后气促等。而血小板减少引起出血, 表现为皮肤紫癜、瘀斑、鼻衄、血尿等。白血病细胞浸润可表现为肝、脾、各部位淋巴结肿大, 骨关节痛, 也可能累及中枢神经系统、睾丸等。
如何识别白血病？
当孩子有不明原因的发热、面色苍白、皮肤紫癜、皮肤瘀点瘀斑、多个淋巴结无痛性肿大以及肝脾肿大、骨关节疼痛的时候，通过血常规检查可以发现白血病的踪迹。若怀疑白血病应该尽快去专科医院就诊，通过骨髓穿刺术等明确诊断。
如何治疗？
一旦确诊应尽快开始正规治疗。化疗是儿童急性白血病首选的治疗手段，绝大多数儿童白血病单独化疗就能治愈，少数类型需要造血干细胞移植或 CAR-T 等免疫治疗。
儿童白血病是不治之症吗？
儿童白血病 5 年以上生存率超过 80%，绝大多数的急性淋巴细胞白血病儿童化疗停药以后都可以恢复正常的学习和生活，甚至结婚生子。儿童白血病已经成为可治愈的疾病。
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