瑞金海南医院「先行先试」成果公布｜瑞金医院团队携马塔西单抗中国首个真实世界 AMBROID 研究成果亮相 ISTH 国际大会

巴黎时间 2026 年 7 月 13 日，上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋、戴菁教授团队，在第 34 届国际血栓与止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis，ISTH 2026）大会公布了题为「A Real-world Evidence on Patients』 Preference among Chinese Adults and Adolescent Patients with Hemophilia on Marstacimab in Bo』ao Pilot Zone」（以下简称 AMBROID 研究）阶段性结果。

该研究基于上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）开展的真实世界临床实践，系统评估了马塔西单抗（Marstacimab）在中国 A 型及 B 型血友病患者中的应用情况，重点关注患者给药方式偏好（Patient Preference Questionnaire，PPQ）及患者整体变化印象（Patient Global Impression of Change，PGI-C）。

研究结果显示，患者对皮下注射治疗接受度高，患者报告结局呈积极改善趋势，进一步丰富了我国非因子治疗长期管理的本土真实世界循证依据，为临床实践和患者长期管理提供了重要参考。

血友病长期管理进入关注患者体验与

患者报告结局的新阶段

随着预防治疗理念不断发展，现代血友病管理已逐步由单纯关注止血疗效和年化出血率（ABR），拓展至关节保护、运动功能维持、治疗依从性、患者报告结局（PROs）及生活质量等综合终点。对于需要长期甚至终身接受预防治疗的患者而言，治疗方案不仅需要实现持续稳定的出血控制，更需要兼顾给药便利性及患者长期治疗体验。

马塔西单抗是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的 IgG1 单克隆抗体，通过抑制 TFPI 恢复凝血酶生成，从而促进止血平衡。既往 BASIS Ⅲ期研究已证实，其能够降低 ABR 并维持稳定疗效。在中国，该药最初于上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）开展真实世界应用，AMBROID 研究正是在此背景下启动，旨在从真实临床实践角度评价患者治疗体验及疾病改善感知。

研究设计

AMBROID 是一项单中心、回顾性真实世界研究。研究纳入 2025 年 2 月起接受马塔西单抗治疗的 A 型或 B 型血友病患者，所有患者均无抑制物，年龄 ≥ 12 岁，并完成至少 4 次给药或治疗满 1 个月。患者均接受 300 mg 负荷剂量后转入 150 mg 每周一次维持治疗。整个观察期间未发生剂量上调，所有患者均维持既定治疗方案。

研究于治疗 1 个月时采用 PPQ 评价患者对给药方式的偏好及偏好原因；于治疗 3 个月及 6 个月采用 PGI-C 评价患者对整体疾病状态变化的主观感知，从患者视角评估真实世界治疗获益。

主要研究结果

1. 基线疾病负担较重，治疗期间出血负担明显下降

截至 2025 年 12 月 31 日，共纳入 19 例男性患者，平均年龄 30.8±8.5 岁，其中 A 型血友病 16 例（84.2%），B 型血友病 3 例（15.8%）。治疗前 6 个月内，18 例患者（94.7%）曾发生出血事件，平均出血次数为 8.5±6.1 次，提示入组患者具有较高疾病负担。平均随访 2.2 个月期间，仅 4 例患者（21.1%）发生出血，平均出血次数降至 0.3±0.7 次；研究期间未观察到治疗相关不良事件。（表 1）

2. 全部患者偏好皮下注射治疗

患者偏好评估结果显示（图 1），19 例患者（100%）均表示偏好皮下注射马塔西单抗，其中 16 例（84.2%）表示「强烈偏好」。进一步分析显示，给药更加舒适（70.6%）是患者选择皮下注射的首要原因，其次为情绪负担更低（52.9%）、注射部位疼痛更轻（52.9%）以及医院停留时间更少（23.5%）。研究提示，皮下注射方式有望从身体负担、心理负担及就医负担等多个维度改善患者长期治疗体验。

3. 患者报告结局支持真实获益

完成 3 个月 PGI-C 评估的患者中，87.5% 报告疾病状态较治疗前改善，其中 62.5% 认为达到「明显改善」。PGI-C 结果与治疗期间出血控制趋势保持一致，提示患者主观获益与客观临床结局具有较好一致性，也进一步体现了患者报告结局在评价长期治疗价值中的重要意义。

专家点评

血友病是一种需要长期规范管理的遗传性出血性疾病。对于中重型患者而言，预防治疗的核心目标已不仅局限于减少出血事件，更强调预防关节损伤、维持运动功能、改善生活质量及促进社会参与。因此，患者治疗体验、治疗依从性以及患者报告结局正逐渐成为现代血友病管理的重要评价维度。

AMBROID 研究的价值不仅在于报告了中国患者在真实世界环境下的临床观察结果，更在于首次系统呈现了患者对于皮下注射非因子治疗的真实接受度。全部患者均偏好皮下注射，其中超过八成患者表现出强烈偏好；患者认为治疗更加舒适、心理负担更低、注射疼痛更轻及医院停留时间更少，是影响治疗选择的重要原因。这提示，给药方式优化不仅能够改善治疗便利性，更可能通过提升依从性进一步支持长期规范化预防治疗。

与此同时，研究观察到治疗期间患者出血负担下降，PGI-C 评估结果亦提示患者主观疾病状态明显改善，为我国真实世界环境下非因子治疗的长期应用提供了积极信号。需要指出的是，本研究属于单中心回顾性研究，样本量较小且随访时间有限，对于长期安全性、关节结局、生活质量及卫生经济学价值仍需多中心、大样本、长期真实世界研究进一步验证。

总结

AMBROID 研究进一步补充了马塔西单抗在中国血友病患者中的真实世界证据，提示皮下注射非因子治疗不仅能够维持积极的出血控制趋势，还可改善患者治疗体验及患者报告结局。随着更多真实世界数据不断积累，有望进一步完善我国非因子治疗循证证据体系，为血友病长期个体化管理提供更加充分的临床依据。