京淮专家联手破局、「柔性引进」开花结果：淮安市一院血液科开展自体造血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性

罕见病就医路：荆棘载途，寻医坎坷

淮安的陈女士，今年 57 岁，自 2022 年 6 月起，逐渐出现双足麻木、下肢无力，并逐渐加重，导致她只能做轮椅出行。

2024 年 8 月，陈女士前往北京协和医院。北京协和医院血液内科李剑教授及其团队凭借精湛的医术和丰富的经验，经过一系列系统而细致的检查，终于揭开了病魔的神秘面纱，最终确诊为血液系统罕见病-原发性系统性淀粉样变性。

专家联手破局：精准施策，妙手回春

陈女士确诊时病情已十分危急，严重的神经损伤使她完全丧失了行走能力，生活无法自理。同时长途跋涉的就医过程也给陈女士一家带来了非常大的困难。而当时正值淮安市一院与北京协和医院建立的「柔性引进人才」合作机制，为了解决陈女士就医的困难，李剑教授团队推荐患者回到家乡淮安市第一人民医院血液科进行治疗。在我院血液科学科带头人于亮教授、科主任王春玲教授带领下，团队人员共同努力，依托两院的合作关系，组成治疗合作团队。为陈女士制定了详细的治疗方案。

从 2024 年 9 月起，诱导方案化疗正式启动，经过近 4 个月的不懈努力，患者的血液学指标达到完全缓解，神经功能也开始部分恢复。曾经只能依靠轮椅出行，如今已能借助器械重新站立行走。

为了进一步巩固疗效，李剑教授与淮安市一院血液科团队再次深入探讨，精心制定了自体造血干细胞移植治疗方案。团队成员密切合作，充分沟通和讨论，完善移植前检查，对患者的病情进行全面评估，在李剑教授指导下制定了移植预处理方案，移植过程的并发症预防及注意事项。2025 年 3 月 5 日，成功采集外周造血干细胞。3 月 25 日，患者再次入院进行造血干细胞移植手术。在全体医护人员的共同努力下，4 月 24 日，患者造血功能重建良好，顺利出院。

技术突破意义深远：

点亮生命灯塔，领航区域医疗

此次成功实施自体造血干细胞移植治疗系统性淀粉样变性，填补了淮安市一院在这一领域的技术空白，也是淮安首例，在苏北地区，除了徐医附院完成为数不多的几例以外，其他医院均未开展。原发性系统性淀粉样变性为血液系统的罕见疾病，容易累及全身多个器官广泛，发病隐匿，病情进展凶险，治疗难度大，若不及时治疗会导致患者预后极差。

随着现代医疗技术的发展，自体造血干细胞移植联合新型靶向药物为这部分罕见病患者带来了长期生存的曙光。但淀粉样变性可能合并心脏、肾脏等多脏器损害，进行自体移植具有高度的挑战性，难度较大。

此次对原发性系统性轻链型淀粉样变性患者成功实施自体造血干细胞移植，标志着淮安市一院移植病种范围得到进一步扩大，从传统血液肿瘤向罕见血液系统疾病延伸，治疗技术实现了质的提升，展现出我院在疑难重症诊疗方面的强大实力。

淮安市一院血液科主任王春玲表示，此次成功案例是医院柔性引进人才政策结出的硕果，也是团队砥砺前行的动力源泉。未来，科室将以此为契机，持续深耕血液病诊疗领域，通过强化协作机制、构建精准化治疗体系，不断提升科室的血液病诊疗水平。重点推广移植技术，扩大移植病种，让更多血液病患者及复杂疑难患者在家门口就能得到优质、高效的救治。

淮安市一院血液科全体医护人员正以科技为翼、以仁心为灯，在守护生命的道路上勇毅前行，为提升重大疾病救治能力贡献核心力量，为更多罕见病患者的生命保驾护航。