近日，FDA 授予人胎盘造血干细胞衍生的 NK 细胞疗法 CYNK-001「孤儿药」称号，用于治疗恶性脑胶质瘤患者。CYNK-001 是一种非基因修饰的、低温保存的、人胎盘造血干细胞衍生的自然杀伤（N
近日，FDA 授予人胎盘造血干细胞衍生的 NK 细胞疗法 CYNK-001「孤儿药」称号，用于治疗恶性脑胶质瘤患者。
CYNK-001 是一种非基因修饰的、低温保存的、人胎盘造血干细胞衍生的自然杀伤（NK）细胞疗法。
「脑癌之王」——脑胶质瘤
脑肿瘤大致分为良性、低级别和恶性三大类，在中国，其发病率和死亡率居全球第一。
其中，良性脑肿瘤（脑膜瘤、垂体瘤等）大部分可通过手术治愈；低级别脑肿瘤（癌前病变、低恶性神经胶质瘤）70% 会发生癌变。
而脑胶质瘤是作为常见的恶性脑肿瘤，约占 50%。因该病进展快、病程短、预后极差，又称为「脑癌之王」。
脑肿瘤的治疗难度较大，因为大脑是人体「司令部」，掌管着人体各种重要生理功能。治疗稍有不慎，便会影响到人体正常功能，甚至致死、致残。
好医友医疗网合作专家、美国著名神经外科专家、西达-赛奈医学中心神经外科研究所及脑肿瘤中心主任医师 Keith Black 医学博士表示：
脑肿瘤手术很难切干净，而且容易复发。加之大脑里还有层名为血脑屏障（BBB）的「结界」，阻止大多数小分子药物及大分子药物进入脑组织，限制了药物的应用。
不过，近些年来各种医疗技术迅速发展，有望透过血脑屏障进行抗肿瘤治疗，改善预后。
源自胎盘的 NK 疗法：CYNK-001
CYNK-001 源于胎盘造血干细胞，是一种非基因修饰的自然杀伤（NK）细胞疗法，可广泛用于各种器官和组织。
在临床试验中，CYNK-001 已经证实了 NK 细胞的一系列生物学活性。
目前，该药正被研究用于治疗急性髓系白血病（AML）、多发性骨髓瘤（MM），以及作为各种实体肿瘤的潜在疗法。
另外，CYNK-001 治疗新冠病毒感染的临床研究也正在推进中。因为 NK 细胞是天然免疫系统的重要组成部分，参与对多种病毒的免疫应答反应，能够有效保护机体清除病毒感染。
此前，该药曾获得 FDA 的快速通道认定，用于治疗成人多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者。
在 1 期临床试验中，正研究该药在多形性胶质母细胞瘤（GBM）复发患者中的疗效，计划招募 36 名患者，预计完成日期为 2024 年 2 月。
CYNK-001 在治疗恶性胶质瘤方面拥有很大的潜力，期待该药能早日完成试验，造福更多的脑肿瘤患者。
脑肿瘤新疗法
目前，脑肿瘤治疗手段主要包括：手术、放疗、化疗/靶向治疗、免疫治疗、靶向肿瘤干细胞的治疗等，先进的影像技术的应用如近红外广谱成像（NIR）系统、纳米技术等也很重要。
Dr Black 以及他的团队研发出一种能通过血脑屏障/血瘤屏障（BBB/BTB）的新型纳米医学影像制剂及药物，能精准靶向癌细胞，提高 MRI 诊断精确性，且能释放纳米药物治疗原发或转移性脑肿瘤。
自 1987 年以来，Dr Black 已致力于脑肿瘤治疗和研究 30 多年，完成了 6000 多例脑肿瘤手术，是美国乃至全球顶尖的脑肿瘤专家。他及团队正在研究的脑肿瘤疫苗，成为美国最大的脑肿瘤疫苗临床试验点之一。
对于恶性脑肿瘤这类疑难重大疾病的治疗，选择比努力更重要，首先要明确治疗方向。如今，通过好医友国际远程会诊平台，国内患者可及时与包括 Dr Black 在内的上万名美国权威专家「面对面」会诊，集中外专家之力共同制定最优治疗方案。
参考资料：
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封面图来源：站酷海洛
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