口服不打针，MDS 新疗法 Inqovi 获批！高危患者怎么办？

好医友从美国 FDA 获悉，Inqovi（地西他滨和 Cedazuridine）片剂已于近日获批上市，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）成年患者。

Inqovi 是首个经 FDA 和加拿大卫生部批准的口服低甲基化药物，也是 MDS 患者在治疗选择上的重大进步。

此前，MDS 患者需要到医疗机构接受地西他滨静脉注射治疗。在新冠肺炎大流行的情况下，Inqovi 片剂的获批，能减少就诊次数，降低患者的感染风险。

骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性的造血干细胞疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常，导致骨髓不能正常生成血细胞，出现外周血全血细胞减少、骨髓细胞增生以及病态造血。约 80% 的患者在 60 岁以上，男性多于女性。

MDS 又被称为「白血病前期」，据估计，在美国该病的发病率在 6 万到 17 万之间，约 1/3 的 MDS 患者可发展为急性髓系白血病（AML）。

虽然近年来白血病新疗法进步明显，但 MDS 领域的进展仍相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，依然是血液科医生面临的治疗难题。该病的预后较差，患者多因细胞减少症相关的并发症（感染和出血）或 AML 而死亡。

慢性骨髓单核细胞白血病

慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）是一种克隆性造血恶性肿瘤，其特征是异常单核细胞在骨髓和血液中聚集。这是一种异质性很强的疾病，具有一系列血液学改变特征，包括类似 MDS 伴外周血单核细胞增多的特点。

在美国，每年有一千多人确诊，其中 15% 至 30% 的患者会转化为急性髓系白血病。目前，CMML 暂无统一治疗方案，异基因造血干细胞移植是 CMML 目前可能治愈的方法。

对于 MDS 和 CMML 患者来说，目前获批的治疗方案为去甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷，而这些药物都是通过静脉输注或大剂量皮下注射来给药的。

口服片剂 Inqovi

Inqovi 是由固定剂量的胞苷脱氨酶抑制剂 Cedazuridine 和去甲基化剂地西他滨（Decitabine）构成的口服片剂。

地西他滨于 2006 年获批上市，用于治疗 MDS。它是一种特异性 DNA 甲基化转移酶抑制剂，可以逆转 DNA 的甲基化过程，激活失活的抑癌基因。有研究证实，小剂量地西他滨对 MDS 患者非常有效。

而 Cedazuridine 能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，让 Inqov 通过口服给药也能达到与地西他滨静脉输注同等的暴露浓度。

此前，FDA 曾授予创新药 Inqovi 优先评审资格和孤儿药资格。

临床研究

此次批准是基于 III 期 ASCERTAIN 的临床试验结果，在 138 例初治和经治的 MDS 和 CMML 患者中开展，评估了 Inqovi 与地西他滨静脉输液的疗效和安全性。

结果显示：口服片剂 Inqovi 与静脉滴注地西他滨相比，两者的药物动力学基本一致，在总共 5 天的地西他滨曲线下面积（AUC）方面具有等价性（比值约 99%），即 2 种治疗方案具有同等的地西他滨血药浓度，达到了该研究的主要终点。

此外，约有 50% 以前依赖输血的患者在接受治疗 8 周内不再需要输血。而且，Inqovi 的安全性也与静脉注射地西他滨基本一致。

用药方面：Inqovi 每日一次，每次一片，连续 5 天（每个周期的前 5 天），每 28 天一个周期。

创新口服药物 Inqovi 的批准，为 MDS 和 CMML 患者带来一种更便捷的治疗选择！

高危患者如何抓住治疗「黄金时间」

对于部分高危 MDS 和 CMML 患者，去甲基化药物治疗效果往往不理想，治疗选择更加有限，可能很快转化为急性白血病。这些患者该怎么办呢？

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好医友 TRI 进入中国一年多来，已携手国内近百家三甲医院，让包括 MDS 和 CMML 患者在内的数百名肿瘤患者受益，获得了匹配的个性化治疗方案。

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