TRI 模拟预测 AML 和 MDS 治疗反应，准确率近 90%

近日，两项血液肿瘤重磅临床研究（myCare-009-01 和 myCare-009-02）结果公布：相较专科医生开出的治疗方案，好医友 TRI Singula™可以更准确地预测急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治疗应答情况。

• 在 myCare-009-01 研究中，Singula™准确预测了 88.5% 的 AML 患者应答情况，敏感性为 97.0%，特异性为 68.0%；相比之下，专科医生处方治疗的应答率为 70.2%。
• 在 myCare-009-02 研究中，Singula™也准确预测了 73.3% 的 MDS 患者应答情况，敏感性为 97.0%，特异性为 68.0%，而专科医生处方治疗的应答率仅为 37.7%。

由此可见，Singula™可作为 AML 和 MDS 患者一个有效的总体生存率预测因子，其应答率显著高于医生处方治疗的应答率。

图片来源：好医友

美国希望之城血液学及造血干细胞移植系教授、Gehr 血液恶性肿瘤转化科学系主任 Guido Marcucci 博士是这两项研究的主要研究者。

「这些研究证明，Singula™堪称血液肿瘤个性化医疗的一大飞跃。」他指出，大多数 AML 和 MDS 患者都有多个分子变异，每个都会影响患者对治疗的应答。Singula™是一项突破性技术，它可以生物模拟具有多种突变的 AML 和 MDS 患者对特定治疗的反应，然后生成非常精准的个性化治疗反应预测报告。这种新技术有望提高 AML 和 MDS 治疗的反应率，改善患者预后。

目前，AML 和 MDS 患者的总体预后仍较差。AML 是近 50 年来研究进展最少的恶性血液肿瘤之一，其治疗方案以「3+7」化疗方案为基础，但大部分 AML 患者为老年人，可能并不适用。虽然近年来有多个 AML 新型靶向药物获批，但究竟哪些患者有效仍难以预测。MDS 也被称为「白血病前期」，其发病率同样随年龄增长而升高。MDS 领域的进展也较少，依然是血液科医生面临的治疗难题。

肿瘤科医生进行治疗决策时，通常只考虑了患者细胞遗传学和单分子突变，而忽略了其他可能产生影响的分子信号通路、下游效应因子和患者特定的基因组学信息，而这些有助于制定更有效的治疗方案。

好医友 Singula™治疗应答预测，是通过基于多项数据的个性化患者疾病模型的广泛生物模拟而产生的。借助含有数千个基因的计算机模拟模型，Singula™分析了基因组、蛋白质组、转录组和表观基因组变异信息对患者疾病的下游通路影响。这些下游效应因子会产生表型影响，针对特定药物或药物组合进行计算，以确定治疗效果。

myCare-009-01 临床研究

该前瞻性回顾性研究随机选择了 494 名 2 至 85 岁（中位年龄为 54 岁）的 AML 患者，并接受了医师处方治疗。该研究使用了来自 PubMed 的患者组学数据，将 Singula™治疗反应预测的准确性与医生处方治疗及临床结果的准确性进行了比较。使用 McNemar 测试可以对二者进行准确性比较，从而说明 Singula™与医师推荐疗法之间的差异。

研究结果表明，相较医生处方治疗，Singula™是 AML 患者完全应答（CR）更好的预测指标（McNemarχ2 = 72.0，p<0.0001），总预测准确率为 88.5%（95%CI：85.3%，91.1%）；医生处方治疗反应率为 70.2%（95%CI：66.0%，74.2%），而 Singula™表现出 97.1% 的灵敏度（95%CI：94.8%，98.6%）和 68.0% 的特异性（95%CI：59.8%，75.5%）。在对患者年龄（p = 0.0018）和医生处方治疗（p = 0.0011）进行调整后，Singula™也可作为 OS 的独立预测因子（HR = 2.080，p<0.0001）。对于所有 100 种真阴性结果，Singula™生成了达到预测临床反应的替代治疗选择。

myCare-009-02 临床研究

这项前瞻性回顾性研究随机选择了 146 名年龄在 28 至 89 岁（中位年龄为 69 岁）的 MDS 患者并接受医生处方治疗。该研究使用了 PubMed 和 The Cancer Genome Atlas（TCGA）的患者组学数据。将 Singula™治疗反应预测的准确性与处方疗法和临床结果的准确性进行了比较。使用 McNemar 的测试可以进行准确性比较，以说明 Singula™与医师建议之间的相关性。

研究结果表明，Singula™是 MDS 患者（McNemar 的χ2 = 42.0，p<0.0001）完全缓解（CR）更好的预测指标，总预测准确率为 73.3%（95%CI：65.3%，80.2%）；相比之下，医师处方治疗的反应率仅为 37.7%（95%CI：30.0%，46.1%）。在这项研究中，Singula™表现出 90.9% 的敏感性（95%CI：80.0%，97.0%）和 62.6% 的特异性（95%CI：51.8%，72.6%）。在多元回归分析中，Singula™（p <0.0001）在调整患者年龄（p = 0.0759）和 PPT（p = 0.0496）后，仍可作为 CR 的独立预测因子。

这两项临床研究的完整结果可在 ASCO 会议库中查询，分别为：摘要 e19502 和 e19528。

研究的主要研究者、Gehr 白血病研究家庭中心联席主任、希望之城血液学与造血干细胞移植临床教授、血液学/肿瘤学专家 Anthony Stein 博士表示：「这是一项激动人心的技术，可为 AML 和 MDS 患者提供个性化的药物选择。这些研究表明，Singula™可以准确预测 AML 或 MDS 患者对特定治疗的反应。这些精准的、量化的预测，可以让医生避免开出无效的治疗处方，也可以让医生根据患者独特的分子生物学信息做出更有效的治疗决策。」

好医友战略合作伙伴、全球肿瘤和免疫学精准医疗领导者 Cellworks 首席执行官 Yatin Mundkur 表示：「我们致力于推进肿瘤个性化医疗，精准预测患者是否会对某种药物或药物组合产生应答。这种个性化医学技术有助于改善患者预后，节省费用，并最终挽救患者生命。」

好医友已与 Cellworks 集团达成战略合作，获得其 TRI（肿瘤治疗应答指数）产品在华独家代理权。一年多来，好医友已携手国内近百家三甲医院，让数百名治疗本已陷入绝境的肿瘤患者受益，获得了匹配的个性化治疗方案。

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