作者：梁宇杰 博士 儿少精神科
基因疗法为人类治愈遗传性疾病或难治性疾病带来了希望，为治疗神经系统疾病提供了新方案。
目前处于注册、临床试验阶段的神经精神领域基因治疗药物（包括核苷酸、反义核苷酸等）的研发占据基因疗法临床试验的半壁江山。
mRNA 疗法是新一代基因治疗方法，开创了疾病预防和治疗新时代。
尤其是多款 mRNA 新冠疫苗的快速获批和大量临床应用，让 mRNA-纳米递送技术研究成果厥功至伟。
mRNA 疗法前所未有的成功，展示了 mRNA 纳米药物在传染性疾病预防、肿瘤免疫疗法、蛋白替代疗法、基因编辑疗法等领域中的无限临床转化空间。
近日，深圳市康宁医院儿少精神科梁宇杰博士与其它合作团队联合，在生物医学工程领域权威期刊《Bioengineering & Translational Medicine》(生物工程与转化医学) 上发表文章。
题目为 《Nanomaterials for mRNA-based Therapeutics: Challenges and Opportunities》。
《Bioengineering & Translational Medicine》期刊为中科院 Top 期刊，影响因子 10.684。
文章概述了 mRNA 疫苗及相关免疫疗法的生物学机制及其在传染病预防、肿瘤治疗等领域的转化医学研究进展；
mRNA 表达治疗性蛋白质和基因编辑工具的强大功能。
虽然 mRNA 技术潜力无穷，但递送技术一直是基因治疗领域的最大瓶颈。
为跟踪 mRNA 递送技术上的研究动态以及在转化道路上的尝试。
文章全方位阐述了新型纳米药物递送系统（包括脂质基纳米颗粒、聚合物基纳米颗粒、脂质-聚合物混合纳米颗粒、外泌体、类病毒纳米颗粒、细胞膜仿生修饰纳米粒等）研究进展。
讨论了 mRNA 纳米药物面临的技术挑战，提出了近年来发展外泌体作为 mRNA 递送载体前景。
外泌体作为细胞释放的「天然纳米颗粒」，在血液中表现出更高的稳定性，能够克服体内各种生物屏障进行长距离传递。
由于携带细胞表面分子或者通过工程化改造，可以促进外泌体的靶向递送 mRNA。
未来，随着外泌体来源，获得高产量的纯外泌体，增强外泌体装载 mRNA 货物的能力和靶向能力相关技术的突破，相信最终为 mRNA 治疗的领域开疆拓土。
文章为不断发展的 mRNA 治疗领域的创新以及临床转化指明新的方向。
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