南京市儿童医院完成该院首例中华骨髓库供髓移植

3 年间，男孩身上出现不明包块，一查竟是罕见的原发性免疫缺陷病——慢性儿童期肉芽肿病。南京市儿童医院血液肿瘤科成功为其实施异基因造血干细胞移植，重建免疫功能。据悉，该患儿也是南京市儿童医院首例用中华骨髓库供者干细胞完成的移植治疗。

三年前·疾病初现

三年前，小橙子（化名）的爸妈无意间发现孩子的左手背部有一个包块，予以手术切除后，包块再次生长并出现疼痛，为了寻求治疗，父母带着小橙子四处求医，最终经病理活检及基因检测，小橙子被诊断为「慢性儿童期肉芽肿病」。

半年前·病情复发

半年前，小橙子的背部再次出现肿块，父母带他找到南京市儿童医院血液肿瘤科方拥军主任。

方主任告诉小橙子的父母，这种疾病属于一种少见的原发性免疫缺陷病，是由于基因缺陷引起的。患儿由于存在吞噬细胞功能的减弱或丧失，临床上会出现反复严重的感染，以及过度炎症反应形成肉芽肿，且难以治愈。目前该病唯一有效的根治方法就是异基因造血干细胞移植，从而实现免疫功能的重建。

经过方主任详细的介绍，小橙子的父母对这个疾病及其治疗有了明确的认知，并且决定在南京市儿童医院接受异基因造血干细胞治疗。

近年来，南京市儿童医院血液肿瘤科移植团队在异基因造血干细胞移植技术方面发展迅猛，长年不间断开展异基因造血干细胞移植治疗难治复发性白血病，再生障碍性贫血，先天性免疫缺陷等多种疾病，积累了丰富的临床经验。目前血液肿瘤科已经完成同胞 HLA（人类白细胞抗原）全相合移植、（亲缘）单倍体移植、非亲缘脐血干细胞移植等多种供者来源的异基因造血干细胞移植。

寻找确认配型

在接到小橙子的移植要求后，血液肿瘤科移植团队随即开始为患儿进行 HLA（人类白细胞抗原）配型工作。经过严密的 HLA 比对，干细胞计数比较（脐血），供者年龄等方面的考虑，最终医生们为小橙子选择了中华骨髓库 9/10 相合的无关供者。

然而，中华骨髓库供者不确定性较大，加之今年疫情影响，一切变动更加不确定。于是，移植团队第一时间向中华骨髓库申请启动了该供者的后续流程，并同时选择患儿父亲作为移植的备选供者。

经过 2-3 个月，小橙子与中华骨髓库供者完成了 HLA 位点高分辨检测并确认 9/10 配型成功，供者完成体检并且结果合格。

移植进行时

2020 年 8 月 19 日小橙子顺利进入移植舱，开始为期 10 天的移植前预处理治疗。

8 月 27 日，血液肿瘤科戎留成医生赶赴千里之外的湖南长沙中南大学湘雅二医院，与当地医生对接干细胞采集、运输相关事宜。

8 月 28 日，已完成干细胞动员治疗的供者在湘雅二院顺利完成外周血干细胞采集，并由戎留成医生将采集的干细胞带回南京。返程时，东方航空公司 MU2796 航班乘务组接到了将承运造血干细胞返宁的通知，第一时间决定予以「全力保障」。机长向空管部门申请打开绿色通道，全程保证了干细胞及时、顺利运抵南京市儿童医院。

8 月 28 日晚 19:00 左右，戎留成医生带着供者捐献的造血干细胞回到医院时，移植团队及实验室人员已做好充分准备。干细胞经初步检测后，于 19:35 顺利输入小橙子体内。

戎医生还带回了爱心供者亲笔写给小橙子父母的信。小橙子父母及血液肿瘤科医护们在信中感受到供者的大爱无疆，无不为之动容。

顺利移植后

目前，经过一个多月的治疗和监护，供者干细胞已顺利植入，小橙子已转出移植仓，骨髓各项指标恢复良好，免疫系统正在重建过程中。

据了解，自 2019 年 9 月南京市儿童医院血液肿瘤科通过中华骨髓库资质审核后，这是首例用中华骨髓库供者干细胞完成的移植治疗。

这次治疗的成功，标志着南京市儿童医院异基因造血干细胞移植供者已全面覆盖目前已知的各种来源。随着移植仓扩建的完成，南京市儿童医院血液肿瘤科的异基因造血干细胞移植工作将迈上新的台阶。 

图片来源：南京市儿童医院