原创

药物只要安全就能上市,美国可能就要这么干

FDA 可能要开倒车了。1 月 31 日,「特朗普风暴」又一次呼啸而来,这次的中招者是美国食品与药品监督管理局(以下简称 FDA)。在与默沙东、诺华、强生、新基等制...

FDA 可能要开倒车了。

1 月 31 日,「特朗普风暴」又一次呼啸而来,这次的中招者是美国食品与药品监督管理局(以下简称 FDA)。在与默沙东、诺华、强生、新基等制药巨头的掌门人进行会谈之后,这位「不走寻常路」的新科总统迅随抛出了将减少监管的政策取向覆盖至新药审批领域的特氏新政。

简而言之,特朗普提出,「在药物安全性得到确认的基础上,有效性验证可以交给市场和患者来完成,而不是在临床试验上浪费大把时间。」

药物只要安全就能上市,美国可能就要这么干

「75%-80% 的 FDA 法规将被淘汰」

2016 年,FDA 共批准了 22 种新分子实体药物,在这一数字的背后是成百上千种「阵亡」在各级临床试验阶段的候选药物。如此悬殊的比例既是 FDA 高度严格的药物监管程序的写照,同时也在不断夯实 FDA 自拒绝「反应停」上市之时就已奠基的「金标准」。可以说,FDA 的一纸批准函不但是新药物打开美国市场的金钥匙,同时也是进入全球其他市场的敲门砖。

可以想见,经过这一监管程序历练而成的药物必然有着高额的研发成本和销售价格。据福布斯对一些大型药企过往十余年的药品获批数量和同期研发费用的分析,诺华每次获得 FDA 批准一款新药,需要平均付出 40 亿美元的研发费用,而阿斯利康似乎更加不走运一些,为了赢得 FDA 的垂青,每次需要支付 120 亿美元。

碎钞机一般的研发投入自然需要高昂的定价来弥补,事实上,如果没有新药带来的超额利润,单凭救世济人的情怀,很难想象有投资者会如此高强度地持续将金钱投入到制药领域。不过,这样的生态环境也带来了令许多人诟病已久的药物可及性问题以及医保系统的沉重压力。

早在竞选期间,特朗普就在葛底斯堡演说中提到,目前美国有 4000 种药物正在排队等待审批,一旦当选总统,他将推出一系列医疗和生物制药新政策,其中就包括精简 FDA 的新药批准流程。

剑走偏锋的特朗普希望通过减少监管来降低药企的研发成本,以此加快新药审批步伐,并换取后者大幅降低药价。为此,他表示,改革之后,75%-80% 的 FDA 规章指南都会被裁撤。「这些法规不会再像以前那样有 9000 页之多,留下 100 页就差不多了。」

此外,特朗普还打算任命与他理念相同的人士担任 FDA 的掌门人,用以将药物的渐进式审批落到实处。目前最热门的人选甚至表示要废除有效性临床测试。

答案在风中飘

特朗普对 FDA 大手笔的改革究竟能否起到预期的作用,业界人士争议纷纷。套用 2016 年诺贝尔文学奖得主鲍勃·迪伦的一句歌词来形容,那就是「答案在风中飘」。

根据美国法律规定,FDA 在批准药物之前,必须取得安全性和有效性的「实质性证据」。这条铁律令 FDA 建立起了巨大的声誉。投资者仰仗 FDA 的监管来确保制药公司的诚实。医生相信 FDA 批准的药物在合理使用时能让患者受益。作为被监管的对象,制药公司尽管多有怨言,但符合监管要求的公司无形中也拥有了一道抵御竞争对手的城墙。

特朗普的想法一旦落地,按照 Business Insider 刊载的一篇文章的说法,这条 FDA 成立以来从未改变的原则面临着「实质性的动摇」,生物制药行业各个利益相关方都将陷入巨大的不确定性之中。梅奥诊所的神经病学家克诺普曼的观点颇具代表性,他认为,特朗普的目标值得称道,但将患者暴露于昂贵、无效以及可能有潜在危险的药物当中,这无疑是灾难性的。

的确,在此前的监管框架下,仍有万络、文迪雅等药物在上市后发现存在严重的安全隐患,最终被迫退市。在渐进式审批模式下,很难确保在临床试验阶段就能将有安全问题的药物剔除出去,更不要说无效药物有可能导致患者丧失治疗时机的风险。

尽管面临如此之多的警告,但特朗普的迷之自信依然坚定不移:「这次的法规削减力度将是前所未见的,我们的人民也将由此得到巨大的保护。」

至于后事如何分解,且拭目以待吧。

推荐阅读

合作咨询